Roche Gavreto (pralsetiniib) kiidetakse ELis heaks: RET-fusioonpositiivse kopsuvähi ravi - 1/2

Roche teatas hiljuti, et Euroopa Ravimiameti (EMA) inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee (CHMP) on välja andnud positiivse ülevaate, mis viitab onkoloogilise täppisravimi RET kinaasi inhibiitori Gavreto heakskiitmisele.pralsetiniib), kasutatakse monoteraapiana RET-fusioonpositiivse kaugelearenenud mitteväikerakk-kopsuvähi (NSCLC) täiskasvanud patsientide raviks, keda ei ole varem RET-i inhibiitoritega ravitud.

Nüüd esitatakse inimravimite komitee arvamused läbivaatamiseks Euroopa Komisjonile (EK), kes tavaliselt teeb lõpliku läbivaatamise otsuse 2 kuu jooksul. Kui see heaks kiidetakse, saab Gavretost esimene ja ainus sihtravim, mis lisatakse EL-is RET-fusioonpositiivse kaugelearenenud mitteväsiliku kopsuvähi esmavaliku ravisse. Inimravimite komitee positiivsed arvamused, mis põhinevad I/II faasi ARROW uuringu tulemustel, näitavad, et Gavreto näitab kiiret, tugevat ja püsivat kliinilist ravivastust kaugelearenenud RET-fusioonpositiivse NSCLC-ga patsientidel.

Gavreto on suukaudne, üks kord päevas manustatav, tugev ja väga selektiivne RET-i inhibiitor, mille on välja töötanud ja välja töötanud Blueprint Medicines, et pärssida RET-i muutusi (fusioone ja mutatsioone, sealhulgas eeldatavaid ravimiresistentseid mutatsioone), mis põhjustavad mitmesuguseid vähktõbe. Gavreto on näidanud efektiivsust erinevat tüüpi soliidtuumorite ravis, peegeldades kasvajaagnostiku potentsiaali.

Levi Garraway, MD, Roche'i peaarst ja ülemaailmse tootearenduse juht, ütles: „CHMP positiivne hinnang Gavretole on järjekordne samm võimalikult paljudele vähipatsientidele tõhusate ravimeetodite pakkumisel haiguse geenide põhjustajatest. Oluline samm. Personaliseeritud meditsiini edusammud rõhutavad ka kasvaja genoomi analüüsi tähtsust, et tuvastada patsiendid, kes võivad sihtravist kasu saada."

RET-aktiveeritud fusioonid ja mutatsioonid on paljude vähitüüpide, sealhulgas NSCLC ja MTC, peamised haiguste põhjustajad. RET-fusioon hõlmab umbes 1–2% NSCLC patsientidest, umbes 10–20% papillaarse kilpnäärmekartsinoomiga (PTC) patsientidest ja RET-mutatsioonid hõlmavad umbes 90% kaugelearenenud MTC-ga patsientidest. Lisaks on madala sagedusega RET-i muutusi täheldatud ka kolorektaalvähi, rinnavähi, kõhunäärmevähi ja teiste vähivormide puhul ning RET-i sulandumist on täheldatud ka ravimiresistentse, EGFR-i mutatsiooniga NSCLC-ga patsientidel.

pralsetiniibkujundas Blueprint Medicines'i uurimisrühm, tuginedes selle patenteeritud ühendite teegile. Prekliinilistes uuringutes on pralsetiniibil alati olnud sub-nanomolaarsed tiitrid kõige levinumate RET geenifusioonide, aktiveerivate mutatsioonide ja ravimiresistentsete mutatsioonide suhtes. Lisaks selektiivsuspralsetiniibRET-i jaoks on heakskiidetud multikinaasi inhibiitoritega võrreldes oluliselt parem. Nende hulgas on pralsetiniibi efektiivsus enam kui 90 korda kõrgem kui VEGFR2-l. Inhibeerides primaarseid ja sekundaarseid mutatsioone,pralsetiniibEeldatakse, et see ületab kliinilise ravimiresistentsuse ja hoiab ära selle. Eeldatakse, et see ravimeetod saavutab erinevate RET-variantidega patsientidel pikaajalise kliinilise remissiooni ja on hea ohutusega.