SYK inhibiitor Tavalisse (fatantinib) 3. faasi uuring Jaapanis õnnestus!

Rigel Pharmaceuticals teatas hiljuti, et tema partner Kissei Pharmaceuticals on välja andnud jaapanis läbi viidud 3. faasi kliinilise uuringu positiivsed tipptulemused. Uuringus hinnatakse Tavalisse 'i (fostamatinib disodium heksahydrate) kroonilise immuun trombotsütopeeniaga (ITP) täiskasvanud patsientide raviks.

Selle 3. faasi kliinilise uuringu tulemused (n = 34) näitasid, et Tavalisse'i ravirühma patsientide osakaal, kes saavutasid stabiilse trombotsüütide ravivastuse, oli oluliselt suurem kui platseeborühmas. Stabiilne trombotsüütide vastus on määratletud järgmiselt: viimase 6 planeeritud visiidi jooksul 14-24 ravinädala jooksul on vähemalt 4 vereliistakute arvu ≥ 50 000 trombotsüüti / μL. Selles uuringus oli Tavalisse'i ohutus kooskõlas teiste kliiniliste uuringutega ning uusi ega ebanormaalseid ohutusprobleeme ei leitud.

2018. aasta oktoobris allkirjastasid Rigel ja Kissei eksklusiivse litsentsi- ja tarnelepingu, et töötada välja kõik olemasolevad ja potentsiaalsed fostamatiniibi näitajad Jaapanis, Hiinas ja Lõuna-Koreas. Ameerika Ühendriikides kiideti fostamatinib heaks 2018. aasta aprillis ja seda turustati ärinime Tavalisse all kroonilise ITP-ga täiskasvanud patsientide raviks, kes ei ole varasematele ravimeetoditele piisavalt reageerinud.

Tavalisse'i toimeained

Immuun trombotsütopeenia (ITP) on haruldane ja tõsine autoimmuunhaigus, mida iseloomustab immuunsüsteem, mis ründab ja hävitab oma trombotsüüte, mille tulemuseks on vereliistakute madal arv (trombotsütopeenia), kerge verejooks ja kahjulik mõju patsientidele Elukvaliteet on kahjustatud. Kroonilise ITP-ga patsientidel on suurenenud raskete verejooksude oht, mis võib põhjustada tõsiseid meditsiinilisi tüsistusi ja isegi surma. Itp praegused ravimeetodid hõlmavad steroide, hematogeneesi promootorid (TPO retseptori agonistid) ja splenektoomia. Kuid mitte kõiki patsiente ei saa olemasolevate ravimeetoditega piisavalt ravida. Seetõttu vajavad ITP-ga patsiendid veel rohkem ravivõimalusi.

Tavalisse on suukaudne põrna türosiini kinaasi (SYK) inhibiitor, mis tegeleb haiguse aluseks olevate autoimmuunsete põhjustega, takistades trombotsüütide hävitamist, pakkudes olulist uut ravivõimalust kroonilise ITP-ga täiskasvanud patsientidele.

Rigeli juhtiv asepresident ja peaarst dr Wolfgang Dummer ütles: "Need 3. faasi uurimistulemused lisavad palju tõendeid, mis tõestavad, et fostamatinib võib itp-ga patsientidele olulist kasu pakkuda. Fostamatiniibil on ainulaadne toimemehhanism, mis tegeleb ITP-ga, vältides trombotsüütide hävitamist. Võimalikud autoimmuunsed põhjused. Samuti jätkame fostamatiniibi potentsiaali hindamist sooja antikeha autoimmuunse hemolüütilise aneemia (wAIHA) raviks, mis on veel üks haruldane verehaigus, mille korral immuunsüsteem hävitab vererakke.