EL kiidab heaks Aspaveli: paroksüsmaalse öise hemoglobinuuria (PNH) ravi

Apellis Pharmaceuticals ja Rootsi orb Biovitrum AB (Sobi) teatasid hiljuti, et Euroopa Komisjon (EÜ) on heaks kiitnud Aspaveli (pegcetacoplan) aneemia põhjustatud paroksüsmaalse une raviks pärast C5 inhibiitorite saamist vähemalt 3 kuud. Seksuaalse hemoglobinuuriaga (PNH) täiskasvanud patsiendid. 2021. aasta mais oli ravim esimene, mis kiideti Heaks Ameerika Ühendriikides kaubamärgi Empaveli all. Seda võib kasutada täiskasvanud PNH-patsientidel, keda ei ole varem ravitud, ja seda võib kasutada ka PNH täiskasvanud patsientidel, kes on vahetanud ravi C5 inhibiitoritelt (Soliris ja Ultomiris). Pegcetacoplani heakskiitmine turustamiseks peaks parandama PNH hoolduse standardit ja määratlema PNH ravi uuesti.

Väärib märkimist, et pegcetacoplan on esimene ja ainus C3 suunatud ravi regulatiivse heakskiidu saamiseks. Viimase kümne aasta jooksul oli PNH raviks ainus võimalus C5 inhibiitorid, kuid paljudel patsientidel esineb endiselt püsivat hüpohemoglobinopaatiat, mis sageli põhjustab nõrka väsimust ja sagedasi vereülekandeid. Kliinilistes uuringutes võib pegcetakoplan pakkuda PNH-d ulatuslikult kontrollida, parandades PNH patsientide elu, suurendades hemoglobiini taset ja vähendades vereülekannete vajadust.

pegcetacoplan on saanud regulatiivsed heakskiidud Ameerika Ühendriikides ja Euroopa Liidus, tuginedes PEGASUS-i 3. etapi uuringu (NCT03500549) tulemustele (vt: PEGASUS 3. faasi tipptasemel tulemuste konverentskõne esitlus). Uuring jõudis esmase tulemusnäitajani, näidates, et pegcetakoplan on parem kui PNH hooldusravimi standard Soliris: see on parem kui Soliris hemoglobiini taseme muutumisel algtasemest 16. nädalal ja korrigeeritud hemoglobiini tase tõusis keskmiselt 3,84 g / dl (p<0.0001)>

Lisaks saavutas pegcetacoplan vereülekande lõpp-punktide vältimisel solirisega võrreldes mitte-alaväärsuse. 85%-l pegcetakoonelani ravirühma patsientidest ei olnud 16 nädala jooksul vereülekannet, solirise ravirühmas aga 15%. Samal ajal on pegcetakoo planeeri ravirühma patsientidel võrreldes Solirise ravirühma patsientidega kõrgem hemolüüsi markerite normaliseerumismäär ja FACIT-väsimuse skoor on kliiniliselt oluline paranemine. Selles uuringus on pegcetacoplan sama ohutu kui Soliris.

pegcetakooplan toimemehhanism

pegcetakoplan on esimene ravi, mis näitab kõrgemat hemoglobiini taset kui Soliris, ja kuni 85% pegcetakooplaniga ravitud patsientidest ei ole vereülekannet. Enamik praegu Solirise ravi saavatest PNH patsientidest kannatab püsiva aneemia all. PEGASUS uuringu tulemused näitavad, et pegcetacoplanil on potentsiaal saada PNH-ga patsientide uueks hooldusstandardiks.

Pegcetacoplan on sihipärane C3 inhibiitor, mille eesmärk on reguleerida komplemendi liigset aktiveerimist, mis on paljude tõsiste haiguste esinemise ja arengu põhjus. Pegcetacoplan on sünteetiline tsükliline peptiid, mis seondub polüetüleenglükolpolümeeriga ja seondub konkreetselt C3 ja C3b-ga. Praegu töötatakse välja pegcetakoplan mitmesuguste haiguste raviks, sealhulgas PNH, geograafiline atroofia (GA) ja C3 glomerulopaatia. Ameerika Ühendriikides on FDA andnud pegcetacoplan kiirkvalifikatsiooni PNH ja GA raviks.

Praegu ei ole ravimeid GA raviks.