EL kiidab heaks Symkevi ja Kalydeco ühisprogrammi lastele vanuses 6-11 aastat!

Vertex Pharmaceuticals on ülemaailmne liider tsüstilise fibroosi (CF) ravis. Teatas hiljuti, et äriühing teatas, et Euroopa Komisjon (EÜ) on heaks kiitnud Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) ja Kalydeco laienemise.(ivakaftoor)kombineeritud ravi etiketid raviks laste tsüstilise fibroosi (CF) vanuses 6-11 aastat, eriti CFTR geeni: (1) patsientidel 2 koopiad F508del mutatsioon; (2) 1 F508del mutatsiooni koopia ja 1 koopia 14 mutatsioonist, mis võivad põhjustada CFTR-i jääkaktiivsust A mutatsioon (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T). Euroopas on Symkevi ja Kalydeco kombinatsioonravi eelnevalt heaks kiidetud tsüstilise fibroosiga patsientide raviks, ≥ 12- aastased ja kes kannavad samu mutatsioone, mida on mainitud eespool.

Selle viimase heakskiiduga pakub Symkevi ja Kalydeco kombinatsioonravi f508delis homosügootsete mutatsioonidega tsüstilise fibroosiga patsientidele uut ravivõimalust. Patsientidel, kellel on üks koopia F508del mutatsioon ja üks 14 järelejäänud funktsionaalne mutatsioon, kombinatsioonravi annab ainsa ravimi raviks sisemine põhjus CF patsientidel selles vanuserühmas (6-11 aastat vana).

Ameerika Ühendriikides oli tesakaftoori/ivakaftoori jaivakaftoor(turustatakse kaubamärgi Symdeko all) kiideti heaks veebruaris 2018 tsüstilise fibroosiga patsientidel, ≥12-aastased, ning kiideti heaks juunis 2019, et laiendada 6...11-aastase cf-i lapsepatsiendi suhtes kohaldatavat elanikkonda.

Reshma Kewalramani, MD, president ja tegevjuht Vertex, ütles: "Selle heakskiidu kaudu, lapsed vanuses 6-11 aastat vana Euroopas, kes kannavad kõige levinum mutatsioon F508del on uus raviplaan ja läbi teatud järelejäänud funktsionaalsete mutatsioonide. Esimest korda, lapsed on ravikava tegeleda algpõhjus oma CF. Tänane heakskiit toob meid lähemale lõppeesmärk pakkuda narkootikume kõigile CF patsientidel."

Symkevi ja Kalydeco kombineeritud ravi on kohe kättesaadav abikõlblikele patsientidele Saksamaal ja on peagi kättesaadav patsientidele riikides, mis on sõlminud uuendusliku pikaajalise hüvitamise lepingu Vertex, sealhulgas Ühendkuningriigi, Taani ja Iiri Vabariik. Vertex teeb kõigis teistes riikides tihedat koostööd Euroopa reguleerivate asutustega, et tagada ravi kõlblikele patsientidele.

CF on haruldane geneetiline haigus, mida põhjustavad CFTR geenimutatsioonid, mis põhjustavad CFTR-i valgufunktsiooni defekte või deletsioone. Haigus mõjutab umbes 75000 inimest Põhja-Ameerikas, Euroopas ja Austraalias. Praegu on avastatud umbes 2000 CFTR geenimutatsiooni, millest F508del mutatsioon on cf kõige levinum põhjus, mis moodustab umbes 45% patsientide koguarvust. CFTR valk reguleerib tavaliselt ioonide transporti rakumembraanis ja geenimutatsioonid võivad põhjustada valgupreparaadi funktsiooni hävimist või kadumist. Kui ioonide transport rakumembraanis katkeb, muutub teatud organite lima katte viskoossus paksemaks. Üks peamisi omadusi see haigus on kogunemine paks lima hingamisteedes, mis võib põhjustada hingamisraskusi ja korduvaid infektsioone, mis võib lõpuks põhjustada surma. Vanus on umbes 20 aastat vana.

Mõned mutatsioonid võivad põhjustada CFTR valgu ei töödelda ega voldita normaalselt rakus ja tavaliselt ei jõua raku pinnale. Symdeko farmatseutilised koostisosad on tesakaftoor ja ivakaftoor, millest tesakaftoor i eesmärk on lahendada muteerunud CFTR valgu transportimise ja töötlemise defektid, et see jõuaks raku pinnale; ivakaftoor võib suurendada aega, et CFTR valgu kanal jääb rakumembraanile avatuks ja suurendab veelgi selle funktsiooni.

Nüüdsest on Vertex loetlenud 4 CF ravimit: Kalydeco (ivakaftoor), Orkabi (lumakaftoor/ivakaftoor), Symdeko (tesakaftoor/ivakaftoor ja ivakaftoor), Trikafta/Kaftrio (elexacaftor/ tesakaftoor/ivakaftoor ja ivakaftoor ja ivakaftoor), esimesed 3 ravimit See võib ravida umbes 40000 patsienti üle maailma, moodustades umbes 50% kõigist CF patsientidest. Äsja heaks kiidetud kolmekordne ravi Trikafta/Kaftrio võib laiendada ravivahemikus 90% TSüstik patsientidest kogu maailmas.

Käesoleva aasta juunis avaldas farmaatsiaturu uurimisagentuur EvaluatePhamra aruande, milles ennustati, et Trikafta/Kaftrio muutub 2026is üheks maailma enimmüüdud TOP10 ravimiks, kusjuures müük ulatus 8,739 miljardi USA dollarini ja hämmastavaühendi aastane kasvumäär aastatel 2019-2026. 54.3%.