Riiklik Uimastiadministratsioon (NMPA) nõustub kahe näidustuse puhul esimese klassi gastrointestinaalse stromaalse kasvaja täpse suunatud ravimi Avapritiniibi

23. aprillil 2020, Keystone Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd. (edaspidi "Keystone Pharmaceutical", Hong Kong Stock Exchange ' i kood: 2616) teatas, et riiklik uimastiadministratsioon (nmpa) on vastu võtnud seedetrakti stromaalsete kasvajate (GIST) uue ravimi turuleviimise taotluse täpsusega suunatud ravimi avapritiniibi, mis hõlmavad kaht näidist ekson 18 mutatsiooni (sh pdgfra D842V mutatsioon) mitteopereeritava resektsiooni puhul, millel on trombotsüütide tuletatud kasvufaktori retseptori alfa (pdgfra) või metastaatilise GIST ning nelja-line mittekirurgilise või metastaatilise GIST täiskasvanud patsientidel. Avapritiniib on tugev, väga selektiivne suukaudne inhibiitor KIT ja PDGFRA geenmutatsioonide vastu arendamisel, mille on välja töötanud ettevõtte partneri Blueprint ' i ravimid. See on ka esimene uus narkootikumide nimekirja taotluse aktsepteerinud NMPA poolt CStone Pharmaceuticals, tähistades oluline samm ettevõtte kaubanduslik ümberkujundamine.

Umbes 1-1.5/100 000 (14000-21000) äsja diagnoositud GIST patsientidel Hiinas igal aastal [Zhou Yanbing. Praegune staatus diagnoos ja ravi seedetrakti stromaalsete kasvajad [J]. Hiina üldkirurgia Teataja, 2017, 032 (007): 549-552.], umbes 90% GIST patsientidest on seotud KIT või PDGFRA geenimutatsioonidega. Käesoleva aasta jaanuaris kiitis FDA heaks selle kasutamise pdgfra ekson 18 mutatsiooniga täiskasvanud patsientide raviks, mis ei ole kirurgiliselt opereerimatute või metastaatilise GIST, mis on esimene ja mida turustatakse Ameerika Ühendriikides pdgfra ekson 18 mutatsioonide täpseks raviks. Sihtida narkootikume.

Dr. Jiang Ningjun, CStone ' i farmaatsiatoodete komitee esimees ja tegevjuht ütles: "ainult kolm kuud pärast avapritiniibi heakskiitmist kinnitas USA FDA, CStone Pharmaceuticals on esitanud avapritiniibi uued ravimite turundusrakendused Taiwanis ja Mandri-Hiinas, ning loodab, et see on võimalik, et kiiresti tuua selline esimese klassi täpsusega suunatud narkootikumide arenenud GIST patsientidel suur-Hiina. Kuna ettevõtte tempo kaubanduse ümberkujundamise jätkab kiirendada, mõne kuu jooksul CStone Pharmaceuticals pakub ka palju olulisi tooteid Hiinas uus narkootikumide taotluse mitu näidustused. "

Pekingi Ülikooli vähihaigla direktori asetäitja, gastroenteroloogia osakonna direktor ja avapritiniibi peamine uurija Hiinas ütles: "avapritiniib on kaugelearenenud GIST koos pdgfra ekson 18 mutatsiooniga ja GIST patsientidel, kellel on neljas liin. Demonstreerib väga head kasvajavastat aktiivsust ja on ohutu ja hästi talutav. Olemasolevate ravimeetoditega patsientide väga piiratud kasu tõttu on nendel kahel tüüpi GIST patsientidel väga mitterahuldavad ravivajadused. Kui klinkunstnik, ootame lootust, et avapritiniibi kiidetakse heaks niipea kui võimalik ja saada uus ravivõimalus patsientidel kaugelearenenud GIST. "

Novembris 2019 teatas ctos-I iga-aastane kohtumine avapritiniibi kliinilise uuringu tulemustest pdgfra ekson 18 mutatsiooni ja patsientidel, kes said neljanda rea GIST. 16. novembril 2018 esitatud andmed näitavad:

1.43, kellel on pdgfra ekson 18 mutatsioon ja 111 neljanda rea raviga patsiendid, said esialgse annuse avapritiniibi 300 mg või 400 mg üks kord ööpäevas ja efektiivsust saab hinnata.

2. pdgfra ekson 18 mutatsiooniga patsientide seas oli ORR 86% (1 patsienti kinnitas), kestuse mediaan (Dor) ei saavutatud

3. neljanda rea GIST patsientide seas saavutas ORR 22% (1 patsienti, keda tuleb kinnitada), mediaan DOR 10,2 kuud.

On hea, et CStone Pharmaceuticals poolt teostatud Hiina faasi I/II vaheuuringu esialgsed andmed näitavad, et Hiina kaugelearenenud GIST patsientide ohutus ja farmakokineetilised omadused on kooskõlas NAVIGAATORI ülemaailmse uuringu andmetega ja on hästi talutavad.

Dr. Yang jianxin, CStone ' i farmaatsiatoodete peaspetsialist, ütles: "praegu on Hiina arenenud GIST käsitlemine peamiselt türosiinkinaasi inhibiitorite (TKIs) järjestikune kasutamine. Mõju on väga väike. Teisest küljest seisavad Hiina neljanda joonega GIST patsiendid silmitsi mitmete raskustega, näiteks mitmete ravimiresistentsuse mutatsioonide ja tõhusate heakskiidetud ravimeetodite puudumisega. Mul on väga hea meel näha, et praegune avapritiniibi uuringu andmed Hiinas on kooskõlas NAVIGAATORI ülemaailmse uuringu tulemustega ja ootan, et selle varajane kasu arenenumad GIST patsiendid, kes vajavad uuenduslikke raviprotseduure. "

CStone Pharmaceuticals on saavutanud ainuõigusliku koostöö ja lubade kava ravimite kohta ning saanud paljude uimastite, sealhulgas avapritiniibi laialdase arengu ja turustamise loa Hiinas. Ravimite kava jätab endale õiguse arendada ja turustada seotud narkootikume teistes maailma osades.

Teave Avapritiniibi kohta

Avapritiniibi on uuritava, tugeva ja väga selektiivse ja PDGFRA mutatikinaasi inhibiitor. See on tüüp 1 kinaasi sisalduse inhibiitor, mida kasutatakse GIST ' i ravis ja mis võib otseselt siduda KIT ja PDGFRA mutatsioonide aktiivse kinaasi sisalduse, mis põhjustab allavoolu signalisatsiooni aktiveerimist. Avapritiniib kinnitas komplekti ja PDGFRA mutatsioonide inhibeeriv toime GIST. Praegu on suur-Hiina heakskiidetud ravi peamiseks ravimiresistentsuse mehhanismiks põhjustatud aktiveerimistsükli mutatsioon. Avapritiniibi pärsib sellel saidil mutatsioone, mille tulemuseks on tugev kliiniline aktiivsus.

Kavas on edendada avapritiniibi laiemate kliiniliste programmide väljatöötamist, sealhulgas GIST multiliini raviks, ning kaugelearenenud, inertne ja Suitsetav süsteemne mastotsütoos (SM).

Avapritiniib on kinaasi inhibiitor, mille USA FDA on kinnitanud ravimi nimetuse all ayvakittm täiskasvanud patsientidel, kellel on mittekirurgiliselt vabastatud või metastaatilise GIST, mis kannab pdgfra ekson 18 mutatsiooni (sh pdgfra D842V mutatsioon).

USA FDA ei ole avapritiniibi heaks kiitnud mis tahes muude näidustuste raviks ning TFDA, NMPA ega teised piirkondlikud tervishoiuasutused ei ole ühegi näidustuse puhul heaks kiitnud.