USA FDA kiidab heaks uuendusliku perifeerse Kappa opioidiretseptori (KOR) agonisti Korsuva!

Cara Therapeutics keskendub uute kemikaalide väljatöötamisele ja turule toomisele, mille eesmärk on leevendada sügelust, sihtides valikuliselt perifeerseid kappa opioidiretseptoreid (KOR). Hiljuti teatasid ettevõte ja tema partner Vifor Pharma ühiselt, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on heaks kiitnud Korsuva (difelikefalin) süsti hemodialüüsi saavatel patsientidel, et ravida kroonilise neeruhaigusega (CKD-aP) seotud mõõdukat kuni tugevat sügelust.

Väärib märkimist, et Korsuva on esimene ja ainus USA FDA poolt heaks kiidetud ravim kroonilise neeruhaigusega seotud sügeluse (CKD-aP) raviks täiskasvanud patsientidel, kes saavad hemodialüüsi, ning see võib oluliselt muuta CKD-aP täiskasvanud patsientidel dialüüs. Ravi režiim. Korsuva kiideti heaks prioriteetse läbivaatamise protsessi kaudu. Varem on FDA andnud Korsuvale selle näidustuse raviks läbimurdelise ravimi nimetuse (BTD).

Kroonilise neeruhaigusega seotud sügelus (CKD-aP) on haigus, mis esineb sageli hemodialüüsi saavatel kroonilise neeruhaigusega patsientidel. Paljud dialüüsipatsiendid (60–70%) tunnevad sügelust ja 30–40% juhtudest on teatatud mõõduka või raske astmena. Korsuva toimeaine on difelikefaliin, mis on klassi esimene KOR agonist, mis toimib inimese perifeerses närvisüsteemis ja teatud immuunrakkudes.

FDA kiitis Korsuva heaks, tuginedes kahe olulise 3. faasi kliinilise uuringu, sealhulgas KALM-1 uuringu ja Ameerika Ühendriikides läbi viidud ülemaailmse KALM-2 uuringu positiivsetele andmetele, ning täiendavate 32 kliinilise uuringu andmetele. 3. faasi kliinilistes uuringutes näitasid mõõduka kuni raske CKD-aP-ga hemodialüüsi saanud patsiendid pärast Korsuva süsti statistiliselt olulist sügeluse intensiivsuse ja elukvaliteedi näitajate paranemist.

Difelikefaliini keemiline struktuur

Kroonilise neeruhaigusega seotud sügelus (CKD-aP) on tulekindel kogu keha sügelus, mis esineb sageli ja intensiivselt kroonilise neeruhaigusega patsientidel, kes saavad dialüüsi. Sügelust on täheldatud ka III-V faasi kroonilise neeruhaigusega patsientidel, kellel puudub dialüüs. Põhjalikes, pikisuunalistes ja rahvusvahelistes uuringutes hinnatakse, et CKD-aP kaalutud levimus lõppstaadiumis neeruhaigusega (ESRD) patsientidel on umbes 40% ja umbes 25% patsientidest teatab tugevast sügelusest.

Enamik dialüüsipatsiente (ligikaudu 60% kuni 70%) märgib sügelust, millest 30% kuni 40% märgib mõõdukat või tugevat sügelust. ITCH riikliku registriuuringu (ITCH National Registry Study) viimased andmed näitavad, et sügelusega patsientide seas esineb umbes 59% -l patsientidest sümptomeid iga päev või peaaegu iga päev rohkem kui ühe aasta jooksul.

Arvestades selle seost CKD/ESRD -ga, on enamikul patsientidel sümptomid, mis kestavad kuid või aastaid, ning praegused sügelusevastased ravimid, nagu antihistamiinikumid ja kortikosteroidid, ei suuda järjepidevat ja piisavat leevendust pakkuda. Korduvalt on tõestatud, et mõõdukas kuni raske krooniline sügelus vähendab otseselt elukvaliteeti, põhjustab elukvaliteeti halvendavaid sümptomeid (näiteks halb une kvaliteet) ja on seotud depressiooniga. CKD-aP on ka hemodialüüsi saavate patsientide suremuse sõltumatu ennustaja, mis on peamiselt seotud suurenenud põletiku- ja nakkusohuga.