USA FDA andis ALK-001 (C20-D3-A-vitamiin) läbimurdeteraapia sertifikaadi!

Alkeus Pharmaceuticals teatas hiljuti, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on andnud ALK-001 (C20-D3-A-vitamiin) läbimurde teraapia tähise (BTD) Stargardti' s haiguse (STGD) raviks. . Väärib märkimist, et ALK-001 on ainus ravim, mis on heaks kiidetud Stargardi haiguse BTD raviks. Praegu pole Stargardi [39] haiguse heakskiidetud ravi. Varem on FDA andnud ALK-001 harva kasutatavate ravimite nimetuse (ODD).

BTD on FDA uus ravimite läbivaatamise kanal, mille eesmärk on kiirendada uute ravimite väljatöötamist ja läbivaatamist tõsiste või eluohtlike haiguste raviks ning on esialgseid kliinilisi tõendeid, et võrreldes olemasolevate raviravimitega on uued ravimid, mis võivad oluliselt parandada haiguse seisundit. BTD-st saadud ravimid võivad saada uurimis- ja arendustegevuse käigus põhjalikumaid juhiseid, sealhulgas FDA kõrgemad ametnikud, ning need on läbivaatamise ajal sobilikud jooksva läbivaatamise ja võimaliku prioriteetset läbivaatamist tagamaks, et patsientidele pakutakse võimalikult lühikese aja jooksul uusi ravivõimalusi.

ALK-001 (C20-D3-A-vitamiin) on keemiliselt modifitseeritud A-vitamiin, mida kasutatakse mitmesuguste võrkkesta degeneratiivsete haiguste raviks. Ravimit võetakse üks kord päevas ja kliinilised andmed näitavad, et ALK-001 võib Stargardi tõve progresseerumist ohutult edasi lükata, säilitades samal ajal normaalse visuaalse ringluse.

Stargardi haigus on progresseeruv pärilik võrkkesta degeneratiivne haigus, mis võib põhjustada pöördumatut nägemiskaotust ja pimedust. See on haruldane ja tõsine haigus. Sümptomid algavad tavaliselt lapsepõlves või noorukieas. Peaaegu iga patsient, kellel on see haigus diagnoositud, muutub juriidiliselt pimedaks.

FDA andis ALK-001 BTD, tuginedes teise faasi topeltpimedas randomiseeritud platseebokontrollitud kliinilise uuringu andmetele. Selle uuringu ja muude käimasolevate uuringute andmed avaldatakse eeldatavasti selle aasta lõpus.

Lisaks Stargeri haigusele on käimas ka ALK-001 kliinilised uuringud kuiva vanusega seotud kollatähni degeneratsiooni (AMD) patsientide raviks. Ameerika Ühendriikides on AMD ennetamatu pimeduse põhjus number üks.

Alkeus Pharmaceuticalsi tegevjuht dr Leonide Saad ütles:&"Läbimurde teraapia määramise saavutamine on Stargardi&tõve valdkonnas muutuv verstapost. Meie teise faasi kliinilise uuringu tulemused on ALK-001 regulatiivne esitus Stargardi [39] haiguse raviks. Ja heakskiit annab tugeva aluse. Ootame koostööd FDA ja teiste reguleerivate asutustega, et saaksime ALK-001 patsientideni viia nii kiiresti kui võimalik."