67% patsientidest on oluliselt paranenud sümptomid efgartigimod myasthenia müasteenia saavutab esmase tulemusnäitaja faasi 3

Täna, argenx teatas, et ta on välja töötanud efgartigimod, "esimese klassi" ravi suunatud FcRn, oluline faas 3 kliiniline uuring kohandada patsientide ravis anti-atsetüülkoliini retseptori (AChR) antikeha-positiivse süsteemse müasteenia (gMG) põhiuuringu tulemusnäitaja saavutati. Argenx plaanib esitada biologika litsentsi taotluse (BLA) ravi FDA käesoleva aasta lõpuks.

MG on harvaesinev krooniline autoimmuunhaigus. Immunoglobuliin G (IgG) antikehad häirima sidet närvide ja lihaste vahel, põhjustades nõrkust ja potentsiaalselt eluohtlikku lihasnõrkust. Rohkem kui 85% MG patsientidest edenemist gMG-ni 18 kuu jooksul pärast tekkimist, põhjustades äärmise väsimuse ja raskused näoilme, kõne, neelamise ja liikumise. Patsiendid, kellel diagnoositi AChR antikeha positiivne (AChR-AB +), moodustavad ligikaudu 80%-90% gMG patsientide üldarvust.

Efgartigimod on "esimese klassi" teraapia, mis on suunatud FcRn-ile, mille eesmärk on vähendada patogeensete IgG antikehi ja tõkestada IgG ringlussevõtu protsessi. FcRn-retseptori roll on ennetada IgG lagunemist. Seega, takistades IgG ja FcRn-i sidumist, võib autoimmuunhaigusi vahendavaid IgG antikehi kiiremini kahandada, vähendades seeläbi haiguse sümptomeid.

3. põhifaasi kliiniline uuring ADAPT on randomiseeritud, topeltpimedas, platseebo-sisaldav kontrolluuring. Selle ülemise rea andmed näitavad, et 67,7% AChR-AB + gMG patsientidest, kes said efgartigimod ravi, vastasid esmase uuringu lõpp-punkti ravistandardile, nimelt vastavalt myasthenia gravis igapäevaelu aktiivsuse skaalale (MG-ADL), paranes patsiendi skoor 4 järjestikuse nädala jooksul vähemalt 2 punkti võrra, võrreldes 29,7% platseebo grupis. Lisaks näitas 63,1% patsientidest efgartigimoodes ravirühmas märkimisväärset remissiooni pärast kvantitatiivset müasteenia (QMG) skoori hindamist võrreldes 14,1% platseebot saanud patsientidest, kes saavutasid sama ravivastuse. 40,0% patsientidest, kellele manustati efgartigimiod, saavutati minimaalne sümptom, mida defineeriti kui MG-ADL skoor 0 (asümptomaatiline) või 1, võrreldes 11,1% platseebo grupis. Uuringu üksikasjalikud andmed tehakse teatavaks tulevasel arstlikul konverentsil.

"Kohandamise uuringu andmed näitavad, et efgartigimod juhib patsientide kiiret ja sügavat remissiooni, sealhulgas teatud protsendi patsientidest, kes saavutavad pärast ravi minimaalset või Efgartigimod ' i BLA esitamine FDA-sse aasta lõpuks võimaldab meil astuda teise sammu ravile patsientidele, kes võivad saada efgartigimoodist 2021. Täname kõiki patsientide ja tervishoiuteenuste pakkujaid, kes osalesid kohandamise uuringus. "