Antagonist sparsentaan 3. faasi kliiniline: efektiivsus ületab irbesartaani! --- 2/2

Ameerika Ühendriikides ja Euroopa Liidus on sparsentaanile antud IgP ja FSGC raviks harva kasutatavate ravimite nimetus (OPD). Prekliinilised andmed näitavad, et endoteliin A tüüpi ja angiotensiin II tüüpi radade blokeerimine harvaesinevate krooniliste neeruhaiguste korral võib vähendada proteinuuria, kaitsta podotsüüte ning vältida glomerulaarset skleroosi ja mesangiaalrakkude proliferatsiooni. Ameerika Ühendriikides ja Euroopas on Sparsentani autasustatud harva kasutatava ravimina IgAN ja FSGS raviks.

Sparsentaan võib pärssida FSGS ja IgAN signaaliradu

PROTECT on ülemaailmne, randomiseeritud, mitmekeskuseline, topeltpime, paralleelselt kontrollitud kliiniline uuring, milles osales 404 18-aastast ja vanemat IgAN-patsienti, kellel on vaatamata AKE- või ARB-ravile püsiv proteinuuria, ning hinnati sparsentaani (400 mg) ja irbesartaani ( irbesartaan, 300 mg) ohutus ja tõhusus. Uuringu [39] protokoll näeb ette esimese 280 patsiendi pimestamata vaheanalüüsi pärast 36-nädalast ravi, et hinnata esmast efektiivsuse tulemusnäitajat-proteinuuria (uriini valgu ja kreatiniini suhe) muutust algkontrollist kuni 36 ravinädalat. Teised efektiivsuse tulemusnäitajad on järgmised: hinnanguline glomerulaarfiltratsiooni kiiruse (eGFR) muutuste määr 58 nädala ja 110 nädala vahel pärast juhusliku ravi algust ning eGFR muutuste määr 52 nädala ja 104 nädala vahel pärast 6 nädalat enne randomiseerimist. .

Vaheanalüüsi tulemused näitasid, et pärast 36 -nädalast ravi vähenes sparsentaani ravigrupi proteinuuria algse uuringuga võrreldes keskmiselt 49,8%, samal ajal kui irbesartaanravi grupi proteinuuria vähenes keskmiselt 15,1% võrreldes baasuuring (p<>

Travere Therapeutics usub, et vaheanalüüsi käigus saadud eGFR esialgsed andmed näitavad, et pärast 2 -aastast ravi võivad ilmneda kliiniliselt olulised terapeutilised toimed. Uurimisprotokolli kohaselt jätkavad patsiendid PROTECT uuringus pimesi, et hinnata eGFR -i kallaku terapeutilist toimet 110 nädala jooksul kinnitava tulemusnäitaja analüüsis. Kinnitava tulemusnäitaja analüüsi tulemused avalikustatakse eeldatavasti 2023. aasta teisel poolel.

Vahepealsete ohutustulemuste esialgne ülevaade näitas, et siiani on need kaks ravigruppi hästi talutavad ja sparsentaan näib olevat kooskõlas varem täheldatud ohutusseisundiga ning uusi ohutussignaale pole ilmnenud.

Travere Therapeutics pakub 2021. aasta kolmandas kvartalis ka sparsentaani fokaalse segmentaalse glomeruloskleroosi (FSGS) kriitilise 3. faasi DUPLEXi regulatiivseks raviks.