C3 inhibiitor pegcetacoplan saab FDA poolt esmajärjekorras läbi

Apellis Pharma on c3 suunatud ravide arendamisel juhtpositsioonil ning on pühendunud teedrajavate ja parimate in-class teraapiate arendamisele murrangulise siht-C3 meetodite abil, mida ajendab komplemendi kaskaadhaiguste kontrollimatu või ülemäärane aktiveerimine, sealhulgas hematoloogia, oftalmoloogia ja nefroloogia valdkonnas.

Hiljuti teatas ettevõte, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on vastu võtnud uue ravimi taotluse (NDA) pegcetacoplan (APL-2) ja antud prioriteet läbivaatamise raviks paroksüsmaalne öine hemoglobinuuria (PNH). ) on kliinilistes uuringutes kinnitatud, et parandada paroksüsmaalse öise hemoglobinuuria hooldusstandardite potentsiaali, on oodata, et öise hemoglobinuuria ravi uuesti määratleda.

FDA on määratud retseptiravimite ravimiseaduse (PDUFA) tähtaeg 14. FDA märkis, et ta ei kavatse praegu kokku kutsuda nõuandekomitee koosolekut, et arutada NDA-t. Varem on FDA andnud pegcetacoplan Fast Track Qualification (FTD) pnh raviks. Praegu vaatab Euroopa Ravimiamet (EMA) läbi pegcetacoplan'i müügiloa taotluse paroksüsmaalse öise hemoglobinuuria raviks.

Federico Grossi, MD, Chief Medical Officer of Apellis, ütles: "Rohkem kui kümme aastat, ainus võimalus raviks PNH on C5 inhibiitorid, kuid paljud patsiendid ikka kogemus püsiv hüpohemoglobinopaatia, mis sageli viib kurnav väsimus ja sagedased vereülekanded. FDA antud NDA Prioriteet läbivaatamine on viinud meid sammu lähemale pakkudes pegcetacoplan patsientidele, kes vajavad. See ravim on suunatud C3 ravi, mis on potentsiaali uuesti määratleda PNH ravi. NDA andmed kinnitavad C3 suunamise laia potentsiaali. Jätkame mitmete registreerimiste jätkamist tõsiste haiguste puhul, kus ravivõimalused on vähesed või puuduvad."

Pegcetacoplani NDA ja MAA põhinevad pea-to-headi uuringu PEGASUS (NCT03500549) tulemustel (vt: PEGASUS 3. etapp Top-Line Results Conference Call Presentation). Uuring saavutas esmase tulemusnäitaja, mis näitab, et pegcetacoplan on parem kui Soliris (ekulizumab), pnh standard raviravim: hemoglobiini tase oli statistiliselt oluliselt paranenud 16 nädala pärast, peamiste hemolüüsi markerite normaliseerumise määr oli suurem ja FACIT- väsimusskoor Kliiniliselt oluline paranemine. Selles uuringus on pegcetacoplan sama ohutu kui Soliris. (Klõpsake pildil: vaata suuremat pilti)

Väärib märkimist, et pegcetacoplan on esimene uuriv ravi, mis näitab paremat hemoglobiini taset kui Soliris, ja kuni 85% pegcetacoplan' iga ravitud patsientidest ei ole vereülekannet. Enamik paroksüsmaalse öise hemoglobinuuriaga patsiente, kes saavad praegu Ravi Soliris'ega, kannatavad püsiva aneemia all. PEGASUS uuringu tulemused näitavad, et pegcetacoplan võib saada uueks standardraviks paroksüsmaalse öise hemoglobinuuriaga patsientidele.

Pegcetacoplan on uuriv ja sihipärane C3 inhibiitor, mille eesmärk on reguleerida komplemendi ülemäärast aktiveerimist, mis on paljude tõsiste haiguste esinemise ja arengu põhjuseks. Pegcetacoplan on sünteetiline tsükliline peptiid, mis seondub polüetüleenglükooli polümeeriga ja seondub spetsiifiliselt C3 ja C3b- ga. Praegu töötatakse pegcetacoplanvälja mitmesuguste haiguste, sealhulgas paroksüsmaalse öise hemoglobinuuria, geograafilise atroofia (GA) ja C3 glomeropaatia raviks. Ameerika Ühendriikides, FDA on andnud pegcetacoplan kiirraudtee kvalifikatsiooni raviks PNH ja GA.

Soliris on Alexioni poolt müüdud ravim. See on teedrajav komplemendi inhibiitor, mis toimib inhibeerides C5 valgu lõplik osa täiendada kaskaadi. Täiendada kaskaadi on osa immuunsüsteemi ja selle kontrollimatu aktiveerimine mängib olulist rolli erinevate raskete haruldaste haiguste ja super haruldased haigused. Soliris kiideti esmakordselt heaks müügiloa saamiseks 2007.

Soliris on üks maailma enimmüüdud lastekodudest, mille müük on 2018is kuni 3,563 miljardit USA dollarit. Praegu töötab Alexion välja ka Soliris'e, Ultramirise uuendatud versiooni, mille FDA kiitis heaks PNH näidustuste jaoks detsembris 2018. 2019. aasta oktoobris kiitis FDA ultomiris'e heaks uue näidustuse saamiseks: aHUS' iga laste ja täiskasvanud patsientide raviks. Ultomiris on esimene ja ainus pikatoimeline C5 komplemendi inhibiitor, mida manustatakse iga 8 nädala järel. III faasi kliinilises uuringus paroksüsmaalse öise hemoglobinuuria ravis infundeeritakse Ultomiris't iga 2 kuu järel (8 nädalat) koos Soliris'iga iga 2 Iganädalase infusiooniga saavutati mittehalvemus kõigis 11 tulemusnäitajas.