Evrenzo (roxadustat) kannatas USA-s kolm tagasilööki ja oli esimene, kes Hiinas noteeriti!-2/2

Detsembris 2018roxadustat(Evrenzo) sai Hiinas esimesena heaks kiidetud aneemia raviks dialüüsist sõltuva kroonilise neeruhaigusega (DD-CKD) täiskasvanud patsientidel. 2019. aasta augustis kiideti ravim Hiinas heaks uueks näidustuseks aneemia raviks täiskasvanutel, kellel on mittedialüüsist sõltuv krooniline neeruhaigus (NDD-CKD). Maailma esimese uuendusliku ravimina on roksadustaat Hiinas esimene, kes on täielikult kasutanud kroonilise neeruhaiguse aneemiaga dialüüsi- ja dialüüsiväliseid patsiente, tuues uue läbimurde kroonilise neeruhaiguse ravis Eestis. Hiina.

Lisaks Hiinale on roxadustat heaks kiidetud ka Jaapanis, Tšiilis, Lõuna-Koreas ja teistes riikides aneemia raviks NDD-CKD ja DD-CKD-ga täiskasvanud patsientidel. roxadustaat on teistes jurisdiktsioonides, sealhulgas Euroopa Liidus (EL), regulatiivselt läbi vaadatud. Selles piirkonnas sai Astellas hiljuti kavandatud heakskiidu kohta positiivse ülevaateroxadustatEuroopa Ravimiameti (EMA) inimtervishoius kasutatavate ravimite komiteest (CHMP).

CKD on progresseeruv haigus, mida iseloomustab neerufunktsiooni järkjärguline kadumine, mis võib lõpuks põhjustada neerupuudulikkust või lõppstaadiumis neeruhaigust, mis nõuab ellujäämiseks dialüüsi või neerusiirdamist. CKD levimus ülemaailmselt on hinnanguliselt 10–12%. Aneemia on eriti levinud kroonilise neeruhaigusega patsientidel. Raske aneemia võib olla eluohtlik. CKD aneemia võib suurendada haiglaravi, kardiovaskulaarsete tüsistuste ja surma riski. Samuti põhjustab see sageli tugevat väsimust, kognitiivseid häireid ja halba elukvaliteeti. CKD aneemiaga patsientide populatsioonis on märkimisväärseid rahuldamata meditsiinilisi vajadusi ja edu on viimase 30 aasta jooksul olnud piiratud.

Neeru aneemia on üks CKD neeru dekompensatsiooni peamisi tüsistusi. Kroonilise neeruhaiguse progresseerumisega suureneb järk-järgult kroonilise neeruhaigusega seotud aneemia levimus ja raskusaste. Võrreldes tavapärase aneemiaga on neeruaneemiaga patsiente raskem korrigeerida, patsiendid on tõsiselt väsinud ja nende elukvaliteet on halb. Praegune standardne neeruhaiguste aneemia ravi on erütropoetiini (EPO hormoon) asendamine, erütropoeesi stimulant (ESA), nagu alfaepoetiin, pluss intravenoosne raud, subkutaanne süst, et suurendada hemoglobiini (Hb) CKD -ga patsientidel) Sisu kliiniliste sümptomite parandamiseks.

roksadustaadi toimemehhanism

roxadustaton maailma esimene väikese molekuliga hüpoksiaga indutseeritava faktori prolüülhüdroksülaasi inhibiitori (HIF-PHI) ravim neeruaneemia raviks. Hüpoksiaga indutseeritava faktori (HIF) füsioloogiline roll mitte ainult ei suurenda erütropoetiini ekspressiooni, vaid suurendab ka raua imendumist ja vereringet soodustavate erütropoetiini retseptorite ja valkude ekspressiooni. Roxadustat inhibeerib PH ensüümi, imiteerides ketoglutaraati, mis on üks prolüülhüdroksülaasi (PH) substraate, ja mõjutab PH ensüümi rolli HIF tootmise ja lagunemiskiiruse tasakaalu säilitamisel, et saavutada aneemia korrigeerimise eesmärk.

Maailma esimese HIF-PHI-na soodustab roxadustaat endogeense erütropoetiini tootmist, parandab raua imendumist ja kasutamist, vähendab heptsidiini ning seda ei mõjuta tõhusalt põletiku negatiivne mõju hemoglobiinile ja erütropoeesile. erütropoeesi edendamine.roxadustaton tõestatud, et see indutseerib punaste vereliblede tootmist. Kroonilise neeruhaigusega patsientide mitmes alarühmas suudab roksadustaat säilitada erütropoetiini taseme normaalses füsioloogilises vahemikus või selle lähedal, suurendades seeläbi punaste vereliblede arvu, ilma et see mõjutaks põletikku, ning väldib intravenoosset raua lisamist.