FDA kiitis heaks Xarelto (rivaroxaban) 2 pediaatrilise näidustuse jaoks: verehüüvete ravi ja ennetamine!

Johnson & Johnson (JNJ) Janssen Pharmaceuticals teatas hiljuti, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on heaks kiitnud suukaudse antikoagulant Xarelto (rivaroxaban) kahe pediaatrilise näidustuse puhul: 1) pediaatria puhul sünnist kuni alla 18-aastaste patsientidega, pärast vähemalt 5-päevast esmast parenteraalset antikoagulatsioonravi, kasutage Xareltot venoosse trombemboolia (VTE) raviks ja korduva VTE riski vähendamiseks. (2) Kaasasündinud südamehaigusega pediaatrilistel patsientidel, kes on ≥2-aastased ja kellele on tehtud Fontani operatsioon, kasutage trombprofülaktika (trombprofülaktika) korral Xareltot.

See heakskiit tähistab suurt edasiminekut alla 18-aastaste lastepatsientide antitrombootilises ravis. Xarelto on suukaudne tegur Xa inhibiitor. Heakskiit sisaldab uut eakohast kaalupõhise suukaudse suspensiooni koostamist. Nende kahe pediaatrilise näidustuse puhul sõltub Xarelto annus kehakaalust ja patsiendid võivad võtta suukaudseid suspensioone või tablette.

Väärib märkimist, et Xarelto on ainus otsene suukaudne antikoagulant (DOAC), mille USA FDA on heaks kiitnud tromboosi esmaseks ennetamiseks lastel pärast Fontani operatsiooni. See on ka USA turg, mis pakub paindlikke ja kaalu reguleeritavaid annuseid pediaatrilistele patsientidele. DOAC on ainus suuline vedrustus.

Kuigi VTE on täiskasvanutel tavalisem, on verehüübed lastel endiselt tõsine probleem. Umbes 58 igast 10 000 hospitaliseeritud pediaatrilisest patsiendist Ameerika Ühendriikides on mõjutatud ja esinemissagedus suureneb. Lastel, kes põevad muid haigusi (nt nakkushaigused, aktiivne vähk) või kellele tehakse operatsioon (näiteks Fontani operatsioon), võib olla suurem tõenäosus verehüüvete tekkeks. Fontani operatsioon viiakse läbi lastel, kellel on ainult üks funktsionaalne vatsake, et eemaldada veri alakehast kopsudesse.

Praegused meditsiinilised juhised on piiratud ja soovitavad standardset antikoagulantravi, nagu varfariin või hepariin, pediaatrilistele patsientidele, kellel on tromboos või kellel on tromboosi kordumise oht. Tavaliselt peavad arstid kohandama täiskasvanute annuseid, tuginedes piiratud andmetele nende ravimeetodite kohta noortele patsientidele. Lisaks võib mõnede nende ravivõimaluste puhul tähendada valulikke süste, toitumispiiranguid ja regulaarset laboratoorset jälgimist, mis kõik on eriti rasked noortele patsientidele ja nende hooldajatele.

2021. aastal sai Johnson & Johnsoni partner Bayer (Bayer) Xarelto pediaatrilise näidustuse heakskiidu Kanadas, Euroopa Liidus, Ühendkuningriigis, Jaapanis, Šveitsis ja Ladina-Ameerikas: kasutamiseks pediaatrilistel patsientidel sünnist kuni alla 18-aastaseks saamiseni, pärast vähemalt 5 päeva möödumist pärast esialgset parenteraalset antikoagulatsiooniravi kasutatakse Xareltot VTE raviks ja VTE kordumise vältimiseks.

See heakskiit põhineb tõenditel Xarelto piisavate ja hästi kontrollitud uuringute kohta täiskasvanud patsientidel, samuti Xarelto kahe 3. faasi kliinilise uuringu andmetel lastel: (1) EINSTEIN-Jr, mida varem diagnoositi VTE (2) UNIVERSE pediaatrias, mida kasutatakse pediaatrilistel patsientidel, kellel on VTE risk pärast hiljutist Fontani operatsiooni. Väärib märkimist, et EINSTEIN-Jr on seni suurim kliiniline uuring, mis on lõpule viidud VTE-ga pediaatriliste patsientide ravi hindamiseks, ja UNIVERSE on esimene kliiniline uuring, mis testib NOAC-i, et vältida trombembooliat pärast Fontanit kaasasündinud südamehaigusega lastel.

VTE mõjutab igas vanuses inimesi. VTE praegune ravi lastel sõltub tavaliselt intravenoossetest antikoagulantidest ning nõuab laboratoorset jälgimist ja annuse kohandamist. Praegu põhinevad laste antikoagulatsiooni raviprogrammid peamiselt vaatlusandmete ja täiskasvanute andmete ekstrapoleerimisel.

rivaroxabanon kõige laialdasemalt kasutatav mitte-K-vitamiini antagonist uus suukaudne antikoagulant (NOAC) maailmas ja seda turustatakse kaubamärgi Xarelto all. Seni on Xarelto heaks kiidetud 11 terapeutilise näidustuse jaoks, mis on kõige rohkem näidustusi kõigist DOAC-idest ja kõige uuritud suukaudsetest faktoritest Xa inhibiitor oma klassis.