FDA kiidab Fintepla

27. juunil kiitis FDA heaks Zogenixi flöödi amfetamiini suukaudse lahuse Fintepla (endine ZX008) Dravet' sündroomi raviks üle 2- aastaselt. Käesolev heakskiit põhineb kahe topeltpimeda kontrollitud uuringu tulemustel. Fintepla vähendab spastilisuse arvu kuus 50... Kuigi kliinilised uuringud kokku rohkem kui 700 inimest ei leidnud, et see annus Fintepla põhjustanud kardiotoksilisust, kuid kuna Fen-Phen puhul täna, see heakskiit on kaks musta südameklappide haigus (VHD) ja pulmonaalne hüpertensioon (PAH) Karbis hoiatab, et toode tuleb müüa läbi REMS süsteemi. Fintepla on varem saanud FDA eelisjärjekorras heakskiidu ja harva kasutatava ravimi kvalifikatsiooni. Täna zgnx esimene sain heakskiidu Fintepla tõusta 24%, kuid siis investorite mure musta kasti hoiatus põhjustas ZGNX libiseda alla 13%sulgeda.

Narkootikumide allika analüüs

Dravet' i tõbi on harvaesinev raske epilepsia, mille hinnanguline esinemissagedus on 1... Enamik sellest haigusest on põhjustatud inaktiveerimise mutatsioon geeni nimega SCN1A (kodeerimine ioonide kanal), kuid puuduvad ravimid, et muuta haiguse selle eesmärgi, ja ravimid, mis on turustatud põhiliselt kontrolli sümptomid. GW Pharma käivitas kanepidiooli (CBD) ettevalmistuse aasta varem. Salvei sünnitusjärgne depressioon ravim, neurosteroid hormooni Zulresso, on ka testitud selle haiguse, ja Fintepla on 5HT retseptori agonist. Ilmselt need ravimid ei ole seotud SCN1A.

Fintepla on üks komponente Fen-Phen, amfetamiin, see ravim on põhjustanud tohutuid kaotusi rasvunud patsientidel ja originaal tootja Wyeth. Teine kohtuasi, mis sarnaneb ravimi vahendaja, on veel käimas. Eelmisel aastal süüdistati Prantsuse ravimifirmat Servier narkootikumide ülereklaamis. On palju näiteid turult kõrvaldamise kohta ja kõige kuulsam on reaktsioonipeatus. Ravim, mis põhjustas rohkem kui 10.000 pitsat baby tragöödiaid hiljem sai tõhus ravim hulgimüeloomiga. Selle lihtne derivaat Revlimid on nüüd väikeste molekuliravimite kuningas. Teine analoog, Pomalyst, kiideti heaks Kaposi sarkoomi eelmisel kuul. . COX2 inhibiitor Wanluo, mis pärast merck'i majandust ja mainet kahjustas, peaks hiljuti tagasi jõgedesse ja järvedesse naasma ning on ette nähtud hemofiilse artropaatia raviks, mis on põhjustatud hemofiiliaga patsientidelt.

Dravet' i tõbi on harvaesinev raske epilepsia, mille hinnanguline esinemissagedus on 1... Enamik sellest haigusest on põhjustatud inaktiveerimise mutatsioon geeni nimega SCN1A (kodeerimine ioonide kanal), kuid puuduvad ravimid, et muuta haiguse selle eesmärgi, ja ravimid, mis on turustatud põhiliselt kontrolli sümptomid. GW Pharma käivitas kanepidiooli (CBD) ettevalmistuse aasta varem. Salvei sünnitusjärgne depressioon ravim, neurosteroid hormooni Zulresso, on ka testitud selle haiguse, ja Fintepla on 5HT retseptori agonist. Ilmselt need ravimid ei ole seotud SCN1A. Fintepla on üks komponente Fen-Phen, amfetamiin, see ravim on põhjustanud tohutuid kaotusi rasvunud patsientidel ja originaal tootja Wyeth. Teine kohtuasi, mis sarnaneb ravimi vahendaja, on veel käimas. Eelmisel aastal süüdistati Prantsuse ravimifirmat Servier narkootikumide ülereklaamis. On palju näiteid turult kõrvaldamise kohta ja kõige kuulsam on reaktsioonipeatus. Ravim, mis põhjustas rohkem kui 10.000 pitsat baby tragöödiaid hiljem sai tõhus ravim hulgimüeloomiga. Selle lihtne derivaat Revlimid on nüüd väikeste molekuliravimite kuningas. Teine analoog, Pomalyst, kiideti heaks Kaposi sarkoomi eelmisel kuul. . COX2 inhibiitor Wanluo, mis pärast merck'i majandust ja mainet kahjustas, peaks hiljuti tagasi jõgedesse ja järvedesse naasma ning on ette nähtud hemofiilse artropaatia raviks, mis on põhjustatud hemofiiliaga patsientidelt. Eile mainiti, et vale kasutamine või ebapiisav optimeerimine esimene ravim on negatiivne mõju kogu mehhanism. Fintepla'i loetelu võib muuta ohutumaks 5HT retseptori agonistide pöörama rohkem tähelepanu selle tõsise haiguse ravile. Amfetamiini, turvalisemat analoogbelviqi, turustatakse kaalukaotuse ravimina, kuid see müüdi esmalt Eisaile kehva müügi tõttu. Sel aastal paluti see turult taganeda kasvajariski tõttu. Kuigi Belviq näitas madalat kasvajariski retrospektiivse analüüsi abil, on see kindlasti parem kui Fintepla. Kui annust vähendatakse ka, võib see olla efektiivne epilepsia korral. Ohutus peaks olema domineeriv.

Off-label kasutamine fluamfetamiini enne intsidenti ja iseloomustuse hindamine sebrakala hiljem mängis olulist rolli oma õige nimi, kuid oluline põhjus on see, et Dravet tõbi on tõsisem kui kaalulangus ja talub teatud kõrvaltoimeid. Kas mõni ravim on väärt kasutamist on riskantne ja kasulikum. Intensiivraviosakonna erakorralise meditsiini ja diabeedi rohkem kui tosina teke on täiesti erinevad ohutusnõuded. Dravet'iga patsientide algus on varajane (umbes ühe aasta vanune), sage ja valulik, tõsine võib põhjustada surma. Lisaks on enamik patsiente pärast epilepsia alustamist oluliselt aeglustanud oma intellektuaalset arengut, mis on suur koorem. Eelmisel aastal, Johnson & Johnson's K pulber preparaadi Spravato kiideti heaks raske depressioon. Need ravimid, mis on põhjustanud suurt kahju patsientidele saab uuesti leiutada. See näitab, et ükskõik, kas see on magic narkootikumide nagu metformiin või okas nagu fenfluramiin, see võtab kaua aega ja raske teadus leida parim kasutamine toode. Kui uuringud on piisavad, ei pruugi uimastite ja ravimite vaheline piir olla nii suur, kui ette kujutada.