FDA keeldub uue ravimi roksadustaadi heakskiitmisest

FibroGen teatas, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on välja andnud täieliku vastuskirja seoses uue ravimitaotluse (NDA)roxadustatkroonilise neeruhaiguse (CKD) aneemia raviks, teatades, et ta ei kiida heaks ravimi turustamistroxadustat, Ja nõudis ettevõttelt enne NDA uuesti esitamist roksadustaadi kohta täiendavaid kliinilisi uuringuid.

roxadustaton hüpoksiaga indutseeritava faktori prolüülhüdroksülaasi (HIF-PH) inhibiitor. See võib ravida neerude aneemiat, stimuleerides punaste vereliblede tootmist, reguleerides raua metabolismi ja vähendades heptsidiini. 2019. aastal pälvisid sel aastal Nobeli füsioloogia- või meditsiinipreemia teadlased, kes avastasid hüpoksiaga indutseeritavate tegurite mehhanismi, ning palju tähelepanu on äratanud ka nendest teadusuuringute tulemustest sündinud roxadustat.

Hetkel,roxadustaton heaks kiidetud turustamiseks Hiinas, Jaapanis, Tšiilis, Lõuna-Koreas ja mujal CKD aneemia raviks dialüüsivälistel (NDD) ja dialüüsist sõltuvatel (DD) täiskasvanud patsientidel ning EL taotleb selle toote turule toomist augusti lõpus Tehke otsus.

Tegelikult on FDA [39] otsus juba ette näinud. FDA&esialgne roxadustaadi PDUFA tähtaeg oli detsember 2020, kuid seejärel pikendas ta läbivaatamist 2021. aasta märtsini ja seejärel 2021. aasta augustini.

FDA&heakskiitmisotsust oodates tegi FibroGen 6. aprillil avalduse, milles tunnistas, et roksadustaadi südame ohutusandmete analüüsimisel kasutatud standardeid muudeti, et muuta andmed kasulikumaks. Uued andmed näitavad, et roksadustaat ei pruugi patsientide kardiovaskulaarsete kõrvaltoimete riski vähendamisel olla alfa -darpoetiinist parem. Sellest mõjutatuna langes FibroGeni&aktsia hind sel päeval 43%.

2021. aasta juuli keskel teatas FDA nõuandekomitee kroonilise neeruhaiguse aneemia ravis läbi viidud roksadustaadi läbivaatamise tulemustest. Komisjon soovitas valdava hulga negatiivsete häältega roksadustaadi turundusrakendust mitte heaks kiita. Kuigi FDA ei järgi alati nõuandekomitee&soovitusi, on selge, et seekord pole erandeid ette tulnud.

Seoses FDA otsusega keelduda heakskiitmisestroxadustat, FibroGeni tegevjuht Enrique Conterno väljendas "väga pettunud": "See on kahetsusväärne päev CKD aneemiaga patsientidele Ameerika Ühendriikides. Roxadustat muudab praegu patsientide elu kogu maailmas. Järgmisena arutame oma partneri AstraZenecaga järgmist sammu Ameerika Ühendriikides."