Jazzi onkoloogiline ravim Rylaze on FDA poolt heaks kiidetud ALL ja LBL raviks

Mõni päev tagasi kiitis USA FDA heaks Jazz Pharmaceuticals'i onkoloogilise ravimi Rylaze 1 kuu vanuste ja vanemate laste raviks, kes on allergilised E. coli-st saadud asparaginaasi suhtes ja kellel on tekkinud äge lümfoblastne leukeemia (ALL). või lümfoblastiline lümf. Kasvajatega täiskasvanud patsientidel (LBL) on ravim heaks kiidetud mitme ravimiga keemiaravi skeemi osana.

Ameerika Ühendriikides tekib igal aastal ligikaudu 5700 patsienti ja umbes pooled neist on lapsed. Hinnanguliselt on 20% patsientidest allergiline standardse E. coli päritolu asparaginaasi suhtes ja kliiniline ravi nõuab asendajaid, mida seda tüüpi patsientide keha talub. FDA andmetel on maailmas juba aastaid puudunud alternatiivsed ravimeetodid. Jazz Pharmaceuticals on esimene agentuuri poolt heaks kiidetud ravim. Ravimit võib kasutada patsientidel, kellel on ülitundlikkus E. coli tuletatud asparaginaasi suhtes, mis on äge lümfoid. Rakulise leukeemia (ALL) keemiaravi skeemi lahutamatu osa. Rylaze pakub neile patsientidele sisukat valikut.

Rylaze kiideti heaks II/III faasi uuringu II faasi uuringu osaliste andmete põhjal, milles hinnati ravimi erinevaid annustamisskeeme. II faasi uuringus uuritakse intramuskulaarset manustamist ja III faasi osas hinnatakse intravenoosse ravimi manustamise efektiivsust. FDA&nr 39 onkoloogia tippkeskus teatas pressiteates:&"See heakskiit võib anda seda tüüpi leukeemiaga laste ja täiskasvanud patsientide potentsiaalselt raviva ravi võtmekomponendi, pakkudes alternatiivseid lahendusi jätkusuutlikud allikad."

FDA nimetas selle ravimi haruldaste haiguste ravimiks ALL/LBL raviks juunis 2021. Pärast ravimi' BLA heakskiitmist liitus ravim reaalajas onkoloogia ülevaate (RTOR) programmiga läbivaatamiseks, mis on FDA Onkoloogia Tippkeskuse algatus, et pakkuda patsientidele ohutut ja tõhusat vähiravi. Jazz Pharmaceuticalsi andmetel on ravim ainus rekombinantse erwinia asparaginaasiga töötlemise toode, mis suudab säilitada kliiniliselt olulist asparaginaasi aktiivsuse taset kogu raviperioodi vältel. Ettevõte loodab, et see uus ravi on saadaval juuli keskel.

Ravimit hinnati uuringus, milles osales 102 patsienti, kes olid allergilised või vaikselt inaktiveeritud E. coli asparaginaasi suhtes. Testi peamine näitaja on see, kas patsient on saavutanud ja säilitanud teatud asparaginaasi aktiivsuse taseme. Uuringust selgus, et pärast soovitatud annuse 25 mg/m² süstimist intramuskulaarselt iga 48 tunni järel saavutati asparaginaasi aktiivsuse sihttase 94% -l patsientidest.

Ravimi kõige sagedasemate kõrvaltoimete hulka kuuluvad ülitundlikkus, pankrease toksilisus, tromboos, verejooks ja maksatoksilisus. Enam kui 8000 patsiendi laste onkoloogiarühma andmete tagasiulatuva analüüsi käigus leiti, et olenemata sellest, kas need patsiendid on kõrge riskiga või standardse riskiga, aeglaselt varajased ravivastused, on ravimiga seotud toksilisuse tõttu nende patsientide ellujäämise tulemused, kes lõpuks ei saanud saada täielik ravikuur. Märkimisväärne vähenemine.

Pärast heakskiitmist ütles Jazz, et jätkab koostööd FDAga ja esitab täiendavaid andmeid kogu patsientide kohordi kohta, et hinnata Rylaze'i intramuskulaarset manustamist ja muid manustamismeetmeid.