NICE soovitab Orladeyot päriliku angioödeemi ennetavaks raviks

Riiklik tervise ja kliinilise optimeerimise instituut (NICE) andis hiljuti välja juhendi eelnõu, milles soovitatakse BioCryst' suukaudset ravimit Orladeyot (berotralstaati) päriliku angioödeemiga (HAE) 12-aastastele ja vanematele nõuetele vastavatele patsientidele, et vältida haiguse kordumist. Täpsemalt soovitab NICE kasutada Orladeyot ennetavaks raviks HAE-ga patsientidel, kellel on vähemalt kaks korda kuus. Kui pärast 3-kuulist kasutamist ei vähene rünnakute arv kuus vähemalt 50%, tuleb Orladeyo-ravi katkestada.

Selle soovituse kohaselt saavad HAE-patsiendid Inglismaal, Walesis ja Põhja-Iirimaal esimest korda üks kord päevas suukaudset ravi, et vältida korduvaid HAE-rünnakuid.

Hinnanguliselt kannatab HAE all umbes üks 50 000 kuni 100 000 inimesest. See haigus on väga haruldane geneetiline haigus, mille puhul patsiendid kogevad ettearvamatut ja korduvat suu, soolte või hingamisteede turset. See võib omakorda põhjustada hingamisraskusi ja tugevat valu, samuti võib see põhjustada turset mitmes kehaosas. Kui seda ei ravita, võib see lõppeda surmaga. Haiguse alguse ettearvamatus mõjutab tõsiselt patsientide ja nende perede elukvaliteeti.

Orladeyo on esimene ja ainus suukaudne ravi, mis on heaks kiidetud HAE-rünnakute ennetamiseks 12-aastastel ja vanematel lastel ja täiskasvanutel, võttes ühe tableti päevas. Ravimi toimeaine on berotralstaat, mis on uus, tugev ja selektiivne inimese plasma kallikreiini inhibiitor, mis toimib plasma kallikreiini aktiivsuse vähendamise kaudu.

Orladeyo pakub Ühendkuningriigis kvalifitseeritud HAE-patsientidele ja arstidele selle elukestva haiguse raviks uut ravivõimalust, pakkudes esimest kord päevas suukaudset ravi, et saavutada sümptomite kontroll ja vähendada HAE-de koormust.

NICE'otsus tehti pärast seda, kui Euroopa Komisjon (EK) kiitis Orladeyo heaks 2021. aasta aprillis ja Briti ravimi- ja tervishoiutoodete agentuuri (MHRA) kiitis heaks 2021. aasta mais. Šoti meditsiiniföderatsioon (SMC) on Eeldatavasti otsustatakse 2022. aasta esimesel poolel kasutada Orladeyot HAE-ga patsientidel Šotimaal Briti riikliku tervishoiuteenistuse (NHS) juhendamisel.

NICE' otsus põhineb pöördelise 3. faasi APeX-2 katse tulemustel. Uuringus saavutati esmane tulemusnäitaja: Orladeyo vähendas 24. ravinädalal platseeboga võrreldes oluliselt HAE episoode. See vähendav toime jätkus uuringu 96 nädala jooksul.

2021. aasta Euroopa Allergia- ja Kliinilise Immunoloogia Ühingu (EAACI) kongressil avaldatud pikaajaliste andmete kohaselt: 25.–96. nädalal vähenes Orladeyo ravirühma keskmine igakuine haigushoogude sagedus võrreldes platseeborühmaga keskmiselt 80% võrreldes algtasemega. Võrreldes uuringu 1. osaga (0–24 nädalat) ja 2. osaga (25–48 nädalat) oli Orladeyo üldiselt hästi talutav ravi ajal 3. osas (49–96 nädalat), teatatud uimastitega seotud haigustest. Juhtumeid on vähem. .