USA FDA kiitis heaks Livmarli: esimene ravim Alagille'i sündroomiga (ALGS) seotud kolestaatilise sügeluse raviks!---1/2

Mirum Pharma on biofarmatseutiline ettevõte, mis on pühendunud uuenduslike ravimeetodite väljatöötamisele haruldaste maksahaiguste raviks. Hiljuti teatas ettevõte, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) kiitis heaks Livmarli (maraliksibaat) suukaudse lahuse, mida võetakse suu kaudu üks kord päevas kolestaasi raviks Alagille'i sündroomiga (ALGS) patsientidel vanuses ≥ 1 aasta. Sügelemine. ALGS on haruldane pärilik maksahaigus, mis mõjutab Ameerika Ühendriikides 2000–2500 last.

ALGS on põhjustatud ebanormaalsetest sapiteedest, mis võivad põhjustada progresseeruvat maksahaigust. Ebanormaalsed või kitsad sapijuhad võivad põhjustada kolestaasi ning maksa kogunevad sapphapped, mis võivad põhjustada põletikku ja maksakahjustusi ning takistada maksa korralikku tööd. ALGS-i kolestaas on seotud sügelusega. Sügelemine on üks levinumaid ja raskemaid ALGS-iga seotud sümptomeid ning see on ka üks levinumaid näidustusi maksa siirdamiseks ALGS-iga patsientidel.

Tasub mainida, et Livmarli on esimene ja ainus ALGS-i kolestaatilise sügeluse raviks heaks kiidetud ravim, mis toob ALGS-i ravimudelisse sisulise muutuse. Livmarli kiideti heaks prioriteetse läbivaatamise protsessi kaudu. Varem on FDA andnud Livmarlile haruldase pediaatrilise haiguse nimetuse (RPDD) ja läbimurdelise ravimi nimetuse (BTD) ALGS-i raviks.

Livmarli heaks kiites andis FDA Mirumile välja ka haruldaste lastehaiguste prioriteetse läbivaatamise vautšeri (PRV), et premeerida ettevõtet silmapaistva panuse eest uute haruldaste haiguste ravimite väljatöötamisel. Seda PRV-d saab lunastada kõigi järgnevate uute ravimitaotluste prioriteetseks läbivaatamiseks ning seda saab müüa või üle anda.

Livmarli suukaudse lahuse farmatseutiline toimeaine on maraliksibaat, mis on minimaalse imendumisega suukaudselt manustatav iileaalse sapphappe transporteri (IBAT) inhibiitor. ALGS on haruldane maksahaigus ja tunnustatud ravi puudub, seega on suur ja kiireloomuline rahuldamata meditsiiniline vajadus. Livmarli heakskiit turule toob kaasa selle laastava haiguse esimese ravimiravivõimaluse, annab sisuka raviplaani ja vähendab lõpuks maksa siirdamise vajadust.

FDA kiitis Livmarli heaks ICONICi peamiste uuringute ja toetavate uuringute 5-aastaste andmete põhjal. Need andmed koos moodustavad tugeva tõendusmaterjali, et Livmarli ravib 86 ALGS-i patsiente. ICONIC uuringu andmed näitasid, et pärast Livmarli-ravi saamist vähenes patsientide sügelus statistiliselt oluliselt (p<0,0001), paranesid="" ka="" teised="" kolestaatilise="" maksahaiguse="">