Novartis Mayzent parandab tunnetust&aeglustab puuete arengut, on Hiinas käivitatud

Novartis teatas hiljuti ACRLIMS-ECTRIMSi 8. konverentsil MSVirtual2020 hulgiskleroosiravimi Mayzent (siponimood) analüüsist sekundaarse progresseeruva hulgiskleroosi (SPMS) IIIb faasi VAHETUSE ja III faasi EXPAND uuringu raviks. tulemus. Andmed näitavad, et Mayzent on ohutu raviplaan, mis võib parandada kognitiivseid võimeid ja vähendada puude progresseerumise riski. Mida varasem ravi, seda suurem on sellest kasu.

Selle aasta mais kiideti Mayzent Hiinas kandmiseks täiskasvanute retsidiveeruva hulgiskleroosi (RMS), sealhulgas kliiniliselt isoleeritud sündroomi (CIS), retsidiveeruva-remiteeriva haiguse (RRMS) ja aktiivse sekundaarse progresseeruva haiguse (SPMS) raviks. Aja jooksul tekib kuni 50-60% RRMS-i patsientidest SPMS. Mayzent on uue põlvkonna selektiivne sfingosiin-1-fosfaadi (S1P) retseptori modulaator ja esimene, mis on maailmas heaks kiidetud SPMS raviks patsientide kognitiivne langus.

EXCHANGE on prospektiivne, 6-kuuline, avatud IIIb faasi uuring, milles hinnatakse retsidiveeruva hulgiskleroosiga (RMS) patsientide ohutust ja talutavust, kui nad lähevad üle muult haiguse modifitseerimisravilt (DMT) ravile Mayzent, sealhulgas tegevused Seksuaalne SPMS. Vaheanalüüs hõlmas 112 patsienti USA 42 keskusest, kes vastasid ohutusanalüüsile. Andmed tugevdasid veelgi Mayzent' ohutust ja talutavust.

EXPAND on randomiseeritud, topeltpime, platseebokontrolliga III faasi uuring, milles võrreldakse Mayzenti ja platseebo efektiivsust ja ohutust erineva raskusastmega SPMS-i patsientidel. Tulemused näitavad, et Mayzenti varajane kasutamine võib puuete progresseerumist edasi lükata ja kognitiivseid võimeid parandada.

Sündmusejärgne EXPAND analüüs näitas, et Mayzent-ravi saanud aktiivsete ja passiivsete SPMS-i patsientide kognitiivne töötlemiskiirus näitas paranemist. Lisaks on aktiivse haigusega patsientidel suurem võimalus täheldada kliiniliselt olulisi paranemisi. Aktiivse SPMS-iga patsientidel, kes saavad varajast ja pidevat Mayzent-ravi, on väiksem risk puude progresseerumiseks ja kognitiivse languse tekkeks kui neil, kes Mayzent-ravi edasi lükkavad. Alarühma analüüs näitas, et aktiivse SPMS-iga patsientidel on Mayzenti ravi varajase kasutamise väärtuseks see, et selle positiivne mõju puudele, kognitiivse töötlemise kiirusele ja kordumise prognoosile võib kesta kuni 5 aastat.

Novartis Neuroscience'i globaalse arengu juht Norman Putzki ütles: „Hulgiskleroosiga patsientide üks suurimaid eesmärke on võimalus elada võimalikult kaua iseseisvalt. Täna avaldatud andmed kinnitavad veelgi kognitiivsete võimete eeliseid ja puude progresseerumise edasilükkamist. Impact, Mayzenti võib kasutada sobiva võimalusena patsientidele muudest ravimeetoditest ohutult üle minna. Mayzent toob lootust patsientidele, kes soovivad seda olulist eesmärki saavutada."

Ehkki iga patsiendi hulgiskleroosi (MS) kulg on ainulaadne ja seda mõjutavad paljud tegurid, sealhulgas MS haiguse modifikatsioonravi (DMT) kasutamine, on hinnanguliselt kuni 80% retsidiivse-remiteeriva hulgiskleroosi (RRMS) patsientidest lõpuks üleminek SPMS-ile. Seetõttu on patsientidel väga oluline alustada ravi varakult, et aeglustada puude progresseerumist. Puude progresseerumine hõlmab kõige sagedamini, kuid ei piirdu sellega, mõju liikuvusele, mis võib põhjustada vajadust kõndimisabi või ratastoolide järele, põie düsfunktsiooni ja kognitiivse languse järele.

Mayzent' toimeaine on siponimood, uue põlvkonna selektiivne sfingosiin-1-fosfaadi (S1P) retseptori modulaator, mis suudab selektiivselt seonduda S1P1 ja S1P5 retseptoritega. Seondudes lümfotsüütide S1P1 alatüüpi retseptoritega, võib siponimood takistada lümfotsüütide väljumist lümfisõlmedest, takistades seeläbi nende MS-ga patsientide kesknärvisüsteemi sisenemist, mängides põletikuvastast toimet. Lisaks sellele võib siponimood siseneda ka kesknärvisüsteemi ja seonduda otse spetsiifiliste rakkude (oligodendrotsüüdid ja astrotsüüdid) alatüübi S1P5 ja S1P1 retseptoritega, et soodustada remüeliniseerumist ja vältida põletikku.

USA FDA kiitis Mayzenti 2019. aasta märtsis heaks retsidiveeruva hulgiskleroosiga (RMS), sealhulgas aktiivse sekundaarse progresseeruva hulgiskleroosiga (SPMS) ja retsidiivse remiteeriva hulgiskleroosiga (RRMS), kliinilise isoleeritud sündroomiga (CIS) täiskasvanud patsientide raviks. Euroopa Liidus kiideti Mayzent heaks jaanuaris 2020 SPMS-iga täiskasvanud patsientide raviks, täpsemalt: on korduva või põletikulise aktiivsusega pildistamisfunktsioonid (näiteks Gd-võimendatud T1 kahjustused või aktiivsus, uued või suurenenud T2 kahjustused) aktiivse haigusega patsiendid, kellel on tõendeid, viivitades füüsilise puude arenguga.

Väärib märkimist, et Mayzent on esimene suukaudne ravim, mis on heaks kiidetud aktiivse haigusega SPMS-i patsientidele, ja esimene ravim, mis on heaks kiidetud SPMS-i aktiivse haigusega patsientidele viimase 15 aasta jooksul. Ravim on osutunud efektiivseks haiguse progresseerumise edasilükkamisel ja see vastab aktiivse haigusega SPMS-i patsientide märkimisväärsele rahuldamata meditsiinilisele vajadusele.

Novartis on pühendunud Mayzenti viimisele patsientidele üle kogu maailma. Praegu käivad mitmetes riikides regulatiivsed taotlused. Mayzent' edu on Novartise jaoks kriitilise tähtsusega, sest Gilenya, teine ​​suurte suukaudsete ravimitega MS, mille aastane müük on 3 miljardit dollarit, seisab silmitsi kasvava konkurentsiga. Tööstus on Mayzent' äriväljavaadete osas väga optimistlik. Mõned analüütikud ennustavad, et Mayzent&# 39 tippmüük jõuab pärast noteerimist 3 miljardi dollarini.