Pfizer Xalkori on USA FDA esmatähtsaks ülevaatuseks läbi vaadanud: ALK-positiivse süsteemse anaplastilise suurrakulise lümfoomi (sALCL) ravi

Pfizer teatas hiljuti, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) kiitis heaks suunatud vähivastase ravimi Xalkori (krisotiniib) täiendava uue ravimirakenduse (sNDA) ja andis prioriteetse ülevaate. SNDA püüab heaks kiita Xalkori uue näidustuse anaplastilise lümfoomi kinaasi (ALK) positiivse, retsidiivse või refraktaarse süsteemse anaplastilise suurrakulise lümfoomiga (ALCL) laste raviks. FDA on määranud retseptiravimite kasutustasude seaduse (PDUFA) sihtkuupäevaks jaanuar 2021.

2018. aasta mais andis FDA Xalkorile läbimurre raviminimetuse (BTD) ALK-positiivsete ALCL-näidustuste raviks. Kui see heaks kiidetakse, on Xalkori esimene biomarkeripõhine teraapia ALK-positiivse ALCL-iga laste raviks.

Anaplastiline suurerakuline lümfoom (ALCL) on haruldane mitte-Hodgkini lümfoomi tüüp (NHL), mis on jagatud kahte tüüpi: ALK-positiivseks ja ALK-negatiivseks. Kuigi vähihaigete laste viieaastane elulemus on Ameerika Ühendriikides jõudnud 80% -ni, mis on ajaloo kõrgeim, seisavad vähihaigetel lastel endiselt probleeme haiguste ravimisel, sealhulgas haruldased kasvajatüübid, muutused ravivastuses ja pikaajaline külg mõju.

Pfizeri ülemaailmse tootearenduse onkoloogia arendusdirektor Chris Boshoff ütles:" Kuigi ALK-positiivsete ALCL-i laste elulemus on kõrge, langevad paljud lapsed uuesti ja vajavad uusi ravimeetodeid. Arvestades Xalkori efektiivsust ALK-positiivse kopsuvähi korral ja retsidiivse või refraktaarse ALK-positiivse ja ROS-1-positiivse ALCL-i kliinilistes uuringutes leitud aktiivsuse uurimist, kui see on heaks kiidetud, võib Xalkori olla oluline samm seda tüüpi vähiga lapsed."

Xalkori' sNDA ravi ALK-positiivse ALCL-ga lastel toetasid ADVL0912 uuringu (NCT00939770) ja A8081013 (NCT01121588) uuringu tulemused. ADVL0912 uuring on faasi 1/2 uuring, mis viidi läbi koostöös Laste Onkoloogiarühmaga (COG). Selles hinnati Xalkori ohutut ja talutavat maksimaalset annust ning selle kliinilist aktiivsust retsidiivsete või refraktaarsete tahkete kasvajate ja ALCL-ga lastel. Pfizer pakkus selle katse rahastamist ja toetamist. Uuringus A8081013 hinnati Xalkori kasutamist kaugelearenenud pahaloomuliste kasvajatega lastel ja täiskasvanutel. Need patsiendid on ALK-positiivsed kasvajad, välja arvatud mitteväikerakk-kopsuvähk (NSCLC), sealhulgas retsidiivse või refraktaarse ALCL-iga patsiendid. Need kaks uuringut näitasid, et Xalkoriga ravitud lastel ja täiskasvanud patsientidel oli märkimisväärne kasvajavastane toime.

Xalkori on maailmas esimene ALK-ga suunatud ravim, mille on välja andnud Pfizer. Ravim on anaplastilise lümfoomi kinaasi (ALK) türosiini kinaasi inhibiitori (TKI) esimene põlvkond, mille USA FDA on heaks kiitnud ALK-positiivsete või ROS1-positiivsete metastaatiliste mitteväikerakk-kopsuvähiga (NSCLC) patsientide raviks. . Siiani on Xalkori heaks kiidetud ALK-positiivsete NSCLC-ga patsientide raviks enam kui 90 riigis (sealhulgas Hiinas) ning see on heaks kiidetud ka ROS1-positiivsete NSCLC-ga patsientide raviks enam kui 70 riigis üle maailma.