Bioloogiline Roche ace Rituxan lisab omandatud trombootilise trombotsütopeenilise purpura (aTTP) raviks uue näidustuse!

Roche'i kontrolli all olev Jaapani ravimifirma Chugai ja Zenyaku Kogyo teatasid ühiselt, et Jaapani tervishoiu-, töö- ja hoolekandeministeerium (MHLW) on heaks kiitnud Rituxan Mab'i) 100 mg ja 500 mg süstid on uus näidustus omandatud trombootilise trombotsütopeenilise purpura (aTTP) raviks. Rituxiani müüvad Jaapanis kaks ettevõtet ühiselt ja mõlemad pooled jätkavad tihedat koostööd.

Trombootiline trombotsütopeeniline purpur (TTP) on raske levinud trombootiline mikroangiopaatia, mille puhul on iseloomulik mikrovaskulaarse haiguse hemolüütiline aneemia, trombotsüütide agregatsiooni vähenenud tarbimine ja mikrotromboosist põhjustatud elundikahjustused (nt neer, kesknärvisüsteem jne). Haiguse põhjustajaks on makromolekulaarse lüaasi, depolümeriseeritud valgulaadse metalloproteinaasi (ADAMTS 13) aktiivsuse vähenemine, mis sisaldab I tüüpi trombotsüüte siduva valgu motiivi, mis soodustab trombotsüütide agregatsiooni. Varem oli TTP prognoos halb, haiguse kulg lühike ja haigusjuhtude suremus oli 80–90%, kui neid ei ravitud õigeaegselt. Plasmavahetuse kliinilise rakendusega on prognoos oluliselt paranenud ja haigusjuhtude suremus langenud 10-20% -ni.

TTP võib jagada kaasasündinud TTP-ks (cTTP), mille on põhjustanud ADAMTS 13 geenihälbed, ja omandatud TTP-ks (aTTP), mille on põhjustanud ADAMTS 13 autoantikehad. Jaapani ja teiste riikide ravijuhendites on Rituxan loetletud ühe ravivõimalusena patsientidel, kellel on ebaõnnestunud plasmavahetus (aTTP esmatasandi ravi) või varase ägenemisega patsientidel. Jaapanis mõjutab TTP igal aastal umbes 500 inimest, kellest suurem osa (95%) teatab aTTP-na.

Rituxan on terapeutiline monoklonaalne antikeha, mis sihib CD 20 antigeeni normaalsete ja pahaloomuliste B-rakkude pinnal ning mobiliseerib seejärel keha 0010010 # 39 looduslikud kaitsemehhanismid, et rünnata ja tappa märgistatud B-rakud. Praegu on Rituxan lisaks erinevat tüüpi kasvajatele heaks kiidetud ka mitut tüüpi autoimmuunhaiguste raviks, sealhulgas: reumatoidartriit (RA), granulomatoosne polüangiit (GPA) ja mikroskoopiline polüvaskulaarne põletik (MPA), pemphigus vulgaris (PV). ).

Septembri lõpus 2019 kiitis Rituxani heaks USA FDA ja seda kasutati GPA ja MPA raviks 2 aastastele ja vanematele lastele koos glükokortikoidiga (GCC). Väärib märkimist, et Rituxan on esimene ja ainus FDA poolt heaks kiidetud ravim, mis ravib GPA ja MPA-sid 2 -aastastel lastel. GPA ja MPA on kaks haruldast ja potentsiaalselt eluohtlikku vaskuliiti, mis mõjutavad väikeseid ja keskmisi veresooni. Näidustus kiideti heaks FDA prioriteetse läbivaatamise käigus ja see tähistas ka Rituxani esimest lastel näidustust.

GPA ja MPA on kaks neutrofiilidevastast tsütoplasmaatilist antikeha (ANCA) seotud vaskuliiti (AAV). AAV on vaskuliit, mis mõjutab peamiselt väikesi veresooni. Üldiselt mõjutavad nii GPA kui ka MPA neerude, kopsude, siinuste ja mitmesuguste muude elundite väikesi veresooni, kuid need haigused võivad igal patsiendil erineda. Nii GPA-d kui ka MPA-d peetakse haruldasteks haigusteks, nende üldine levimuse määr on 23–160 juhtu miljoni elaniku kohta. Laste lapseea GPA ja MPA juhtumid on veelgi haruldasemad ja neid seostatakse raskete, potentsiaalselt eluohtlike sümptomitega.