Takeda Ninlaro (iksasomiib) sai Jaapanis heakskiidu: esmavaliku säilitusraviks patsientidele, kes ei ole saanud tüvirakkude siirdamist!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) teatas hiljuti, et Jaapani tervishoiu-, töö- ja hoolekandeministeerium (MHLW) on heaks kiitnud suukaudse proteasoomi inhibiitori Ninlaro (ixasomib) kohaldatava populatsiooni laiendamise, hõlmates mitut luuüdi, kes ei ole varem saanud tüvirakkude siirdamist ja vajavad esmavaliku raviga kasvaja (MM) patsientidel hooldusravi.

See heakskiit põhineb 3. etapi TOURMALINE-MM4 (NCT02312258) üheainse esmavaliku säilitusravi uuringu tulemustel. See on randomiseeritud topeltpime platseebokontrollitud uuring, milles osales kokku 706 äsja diagnoositud hulgimüeloomi (MM) patsienti, kes ei ole saanud tüvirakkude siirdamist, on lõpetanud 6 ... 12 kuud ravi ja saavutanud osalise remissiooni. parema või parema remissiooniga patsiente, hinnati Ninlaro toimet ainsa säilitusravina platseeboga võrreldes progressioonivabale elulemusele (PFS).

Tulemused näitasid, et uuring jõudis esmase tulemusnäitajani: platseeborühmaga võrreldes saavutasid Ninlaro rühma patsiendid PFS -i statistiliselt olulise ja kliiniliselt olulise paranemise (keskmine PFS: 17,4 kuud vs 9,4 kuud; HR=0,659; CI: 95; p< 0,001),="" mis="" võrdub="" haiguse="" progresseerumise="" või="" surma="" riski="" vähenemisega="">

Väärib märkimist, et selles uuringus pole uusi ohutusprobleeme. Ninlaro säilitusravi on ohutu ega mõjuta kahjulikult patsiendi elukvaliteeti. Ninlaro ohutusprofiil on kooskõlas varem teatatud Ninlaro monoteraapia tulemustega ja uusi ohutustulemusi pole. Kõige sagedasemad kõrvaltoimed (TEAE), mis tekkisid ravi ajal, olid iiveldus, oksendamine, kõhulahtisus, lööve, perifeerne neuropaatia (PN) ja palavik.

36,6% Ninlaro ravirühmast ja 23,2% platseeborühmast said TEAE astme ≥3. Uute esmaste pahaloomuliste kasvajate esinemissagedus oli Ninlaro rühmas 2% ja platseeborühmas 6,2%. Patsientide osakaal, kes lõpetasid ravi TEAE tõttu, oli väga väike, 12,9% Ninlaro rühmas ja 8% platseeborühmas. Uuringus oli suremus Ninlaro rühmas 2,6% ja platseeborühmas 2,2%.

Dr Shinsuke Iida, TOURMALINE-MM4 uuringu juhtivteadur ja Nagoya linnaülikooli haigla hematoloogia onkoloogia osakond, ütles: „TOURMALINE-MM4 uuring näitab, et hulgimüeloomiga patsientidel, kes ei sobi tüvirakkude siirdamiseks, suukaudne proteasoomi inhibiitor Ninlaro säilitusravi võib vähendada Haiguse progresseerumise ja surma riski vähendatakse 34%. Ninlaro säilitusravi on eakatel patsientidel hästi talutav ja sellel pole mingit pistmist sekundaarse vähi suurenenud riskiga. Seetõttu võib Ninlaro olenemata kliinilisest staadiumist või esmavaliku remissiooni esilekutsuva ravi tüübist olla üks A-ravivõimalus, mis eeldatavasti aeglustab kordumist."

Takeda Jaapani onkoloogiaosakonna juhataja Takashi Horii ütles: „Mul on väga hea meel, et lisaks olemasolevatele näidustustele Ninlaro kohta säilitusravina pärast autoloogseid tüvirakkude siirdamist kasutatakse seda ravimit esmavaliku ravimina. patsiendid, kellele ei ole tehtud tüvirakkude siirdamist. Säilitusravi tähendab, et nüüd saame seda ravimit pakkuda laiemale patsientide ringile. Jätkame kõvasti tööd, et tuua see uus ravi abivajavatesse patsientidesse."

Ninlaro on maailma esimene suukaudne proteasoomi inhibiitor. USA FDA kiitis selle esmakordselt heaks 2015. aasta novembris. See ühendab lenalidomiidi ja deksametasooni hulgimüeloomiga patsientide raviks, kes on varem saanud vähemalt ühte ravi. Seni on Ninlaro heaks kiidetud Ameerika Ühendriikides, Jaapanis, Euroopa Liidus ja teistes riikides ning paljude riikide regulatiivsed rakendusdokumendid on ülevaatamisel. Praegu arendab Ninlaro hulgimüeloomi jaoks mitmeid ravikeskkondi.

Jaapanis sai tervishoiu-, töö- ja heaoluministeerium (MHLW) 2017. aasta märtsis heaks Ninlaro, et kombineerida lenalidomiidi ja deksametasooni retsidiivse või refraktaarse hulgimüeloomi (R/R MM) raviks. Märtsis 2020 kiitis MHLW heaks Ninlaro hulgimüeloomiga patsientide säilitusraviks pärast autoloogsete vereloome tüvirakkude saamist.

Hulgimüeloom on hematoloogiline pahaloomuline kasvaja, mis pärineb plasmarakkudest, mis on luuüdis toodetud valged verelibled. Normaalsed plasmarakud vastutavad infektsiooni vastaste antikehade tootmise eest, samal ajal kui vähirakud, müeloomirakud, vohavad luuüdis suurel hulgal ja vabastavad antikeha nimega paraproteiin, mis võib põhjustada haiguse sümptomeid. Nende hulka kuuluvad luuvalu, sagedased või korduvad infektsioonid ja väsimus ning aneemia sümptomid. Need pahaloomulised plasmarakud võivad mõjutada paljusid inimkeha luid ja põhjustada tõsiseid terviseprobleeme, mis mõjutavad luid, immuunsüsteemi, neere ja punaste vereliblede arvu. Hulgimüeloomi tüüpiline kulg hõlmab sümptomaatilist müeloomi staadiumi ja sellele järgnevat remissiooni etappi. Hinnanguliselt on kogu maailmas ligikaudu 230 000 hulgimüeloomiga patsienti, igal aastal 114 000 äsja diagnoositud juhtu.