Takeda suukaudne proteasoomi inhibiitor Ninlaro (Ixazomib) III faasi kliiniliselt pikendab progressioonivaba elulemus!

Jaapani farmaatsiaettevõte Takeda (Takeda) hiljuti teatas suukaudse proteasoomi inhibiitori Ninlaro (ixazomib, iksasomiib) hindamise tulemustest hulgimüeloomi (MM) III faasi TOURMALINE-MM2 uuringus (NCT01850524).

See on rahvusvaheline, randomiseeritud, topeltpime, mitmekeskuseline, platseebokontrolliga III faasi kliiniline uuring, mis viidi läbi 705 äsja diagnoositud hulgimüeloomiga täiskasvanud patsientidel, kellel ei ole õigust siirdamiseks, võrreldes Ninlaro kolme ravimi raviskeemi efektiivsust ja ohutust kombinatsioonis lenalidomiidi ja deksametasooniga ning lenalidomiidi pluss deksametasooni raviskeemi platseeboga. Uuringu esmaseks tulemusnäitajaks oli progressioonivaba elulemus (PFS) ja peamiste teiseste tulemusnäitajate hulka kuulusid täielik ravivastuse määr (CR), valu leevendus ja üldine elulemus (OS).

Tulemused näitasid, et võrreldes platseebo + lenalidomiidi + deksametasooni ravirühmaga oli Ninlaro + lenalidomiidi + deksametasooni ravirühma mediaanne progressioonivaba elulemus pikendatud 13,5 kuu võrra (mPFS: 35,3 kuud vs 21,8 kuud; HR = 0,83; p = 0,073), kuid ei saavutanud statistilist olulisuse piirmäära. Selles uuringus on Ninlaro ohutus põhimõtteliselt kooskõlas ravimi olemasoleva retsepti teabega.

Uuringu TOURMALINE-MM2 tulemused kuulutatakse välja eelseisval meditsiinilisel konverentsil. Takedoni onkoloogiliste raviüksuse juhataja Christopher Arendt sõnas: "hulgimüeloomiga diagnoositud patsientidel, kes ei vasta siirdamistingimustele, on uute ravivõimaluste jaoks täitmata meditsiinilised vajadused. Me oleme endiselt pühendunud hulgimüeloomi valdkonna edendamisele ning pideva uurimis-ja arendustegevuse kaudu innovatsiooni. Oleme kindlad, et õpime sellest kohtumõistmises palju õppetunde ja ootame nende andmete jagamist kogukonnaga. Soovime tänada patsiente ja teadlasi selles olulises projektis osalemiseks. "

Ninlaro on maailma esimene suukaudne proteasoomi inhibiitor, mis oli esmakordselt heaks kiidetud USA FDA novembris 2015. Seda kasutatakse kombinatsioonis lenalidomiidiga ja deksametasooniga hulgimüeloomiga patsientide raviks, kes on eelnevalt saanud vähemalt ühe ravi. Seni on Ninlaro heaks kiidetud enam kui 60 riigis, nagu Ameerika Ühendriigid, Jaapan ja Euroopa Liit, ning läbivaatamisel on üle 10 riigi reguleerivad rakendusdokumendid. Praegu arendab Ninlaro hulgimüeloomi raviks mitut ravikeskkonda.

Hulgimüeloom on hematoloogiline pahaloomuline kasvaja, mis pärineb plasma rakud, mis on valged verelibled luuüdis. Normaalse plasmakarakkude eest vastutavad antikehade tekitamise eest, samas kui vähktõve plasma rakud-müeloomi rakud paljunevad luuüdis ja vabastavad antikeha nimega paraproteiin (paraproteiin), see antikeha võib põhjustada haiguse sümptomeid, sealhulgas luuvalu, sagedased või korduvad infektsioonid ja väsimus, aneemia sümptomid. Need pahaloomulised plasmarakud võivad mõjutada paljusid kehas olevaid luid ja võivad põhjustada tõsiseid terviseprobleeme, mis mõjutavad luude, immuunsüsteemi, neerude ja punaste vereliblede arvu. Hulgimüeloomi tüüpiline kulg sisaldab sümptomaatilist müeloomi faasi ja järgnevat remissiooni faasi. Hinnanguliselt on ligikaudu 230 000 hulgimüeloomiga patsienti kogu maailmas ja 114 000 igal aastal diagnoositakse uusi juhtumeid.