Esimene iganädalane kasvuhormoon Skytrofa, mis tuleb USA-s turule

Taani biofarmatseutiline ettevõte Ascendis Pharma teatas hiljuti USA turule toomisest Skytrofa (lonapegsomatropiin-tcgd, TransCon hGH, Longpei kasvuhormoon) – pika toimeajaga kasvuhormoon, mida süstitakse üks kord nädalas laste raviks' s kasvuhormooni puudulikkus GHD, täpsemalt: 1-aastased ja vanemad lapsed, kes kaaluvad vähemalt 11,5 kg (25,4 naela) ja kasvupuudulikkus endogeense kasvuhormooni (GH) ebapiisava sekretsiooni tõttu. VISEN Pharmaceuticalsil on Skytrofa ainulitsents Suur-Hiinas ja ta viib praegu läbi selle toote 3. faasi kliinilisi uuringuid.

Lapseea kasvuhormooni vaegus (GHD) on tõsine ja haruldane haigus, mille põhjustab hüpofüüsi poolt eritatava kasvuhormooni ebapiisav hulk. GHD-ga lapsed pole mitte ainult lühikest kasvu, vaid neil on ka metaboolsed kõrvalekalded, psühhosotsiaalsed väljakutsed, kognitiivsed puudujäägid ja halb elukvaliteet. Aastakümneid on GHD ravi standardiks olnud hGH süstimine subkutaanselt üks kord päevas, et parandada kasvu ja metaboolset toimet. Hooldajatele ja patsientidele on igapäevaste süstide ravikoormus suur, mis võib viia halva ravisoostumuseni ja vähendada üldist raviefekti.

USA FDA kiitis Skytrofa heaks tänavu augustis. See on esimene ja ainus iganädalane kasvuhormooni toode laste GHD raviks. ) on ka esimene toode, mille FDA on heaks kiitnud, mis kasutab TransCon-tehnoloogiat. Heakskiit hõlmab uusi Skytrofa® automaatsüstereid ja padruneid, mis võimaldavad peredel hoida ravimeid toatemperatuuril kuni 6 kuud pärast nende esmast külmkapist väljavõtmist. Kui minnakse üle kord nädalas süstimisele, vähendavad patsiendid, kes varem süstisid üks kord päevas, süstimispäevade arvu aastas 86%.

Skytrofa on inimese kasvuhormooni (hGH) pikatoimeline eelravim, mida manustatakse üks kord nädalas ja sellest vabanev kasvuhormoon (somatropiin) on sama, mis üks kord päevas manustatavas kasvuhormooni tootes sisalduv kasvuhormoon. Kliinilised andmed näitavad, et võrreldes üks kord päevas manustatavate kasvuhormooni toodetega on üks kord nädalas manustatav Skytrofa 52. nädalal kõrgem aastane kasvumäär (AHV) ning selle ohutus ja talutavus on sarnane.

Mis puutub uutesse GHD-ravimitesse, siis 2020. aasta septembris kiitis USA FDA heaks Novo Nordisk', üks kord nädalas pikaajalise toimega kasvuhormooni derivaat Sogroya (somapacitan-beco) GHD raviks täiskasvanutel. . Sogroya on esimene inimese kasvuhormooni (hGH) ravi täiskasvanute GHD raviks, mis nõuab ainult subkutaanseid süste kord nädalas, samas kui teisi FDA heakskiidetud hGH preparaate tuleb süstida iga päev. Sogroya on modifitseeritud looduslikust hGH-st, et suurendada selle seondumist plasmavalgu albumiiniga (albumiiniga), mistõttu sobib see kord nädalas manustamiseks. Praegu töötab Sogroya välja ka GHD ravi lastel.

Skytrofa (TransCon hGH) on maailma&ainus inimese kasvuhormooni eelravim, mis on välja töötatud&patenteeritud tehnoloogiaga quot;Transient Conjugation (Transient Conjugation, TransCon)". Ravimi' toimemehhanism erineb teistest tehnoloogia' pikatoimelistest kasvuhormooni analoogidest. See võib tagada inimkehas modifitseerimata ja aktiivse kasvuhormooni vabanemise 7 päeva jooksul, tagades, et inimese aktiivse kasvuhormooni jaotus kudedes on kooskõlas üks kord päevas manustatava rekombinantse kasvuhormooniga (rhGH). Ameerika Ühendriikides ja Euroopas on TransCon hGH saanud harvaesineva ravimi nimetuse (ODD) GHD raviks.

KÕRGUSuuringute tulemused

FDA kiitis Skytrofa heaks GHD raviks lastel, tuginedes rahvusvahelise faasi 3 kõrguse uuringu tulemustele. See on randomiseeritud, avatud, positiivsete ravimitega kontrollitud uuring, milles osales 161 äsja ravitud GHD-ga last, milles võrreldi Skytrofat üks kord nädalas somatropiini tootega (GenotropinGHD) üks kord päevas.

Tulemused näitasid, et uuring saavutas esmase tulemusnäitaja: 52. nädalal ei olnud Skytrofa igapäevase kasvutempo (AHV, ühik: cm/aastas) poolest halvem kui igapäevane hGH ja parem kui igapäevane hGH ning tal oli sarnane turvasugu. Konkreetsed andmed on see, et kovariatsioonianalüüsi (ANCOVA) analüüsi kavatsusega ravida rühma kasutades oli AHV Skytrofa ravirühmas 11,2 cm aastas ja päevase hGH rühmas 10,3 cm aastas (erinevus kahe rühma vahel : 0,9 cm/aastas, 95% CI: 0,2-1,50).

Tasub mainida, et igal järelkontrollil oli Skytrofa ravigrupi AHV kõrgem kui igapäevase hGH ravigrupi omal ning ravi erinevus saavutas statistilise olulisuse alates 26. nädalast (kaasa arvatud 26. nädal). Halva ravivastusega (AHV<8,0 cm/aastas)="" patsientide="" osakaal="" skytrofa="" ravirühmas="" ja="" päevase="" hgh-ravi="" rühmas="" oli="" vastavalt="" 4%="" ja="" 11%.="" kõik="" uuringus="" valminud="" tundlikkusanalüüsid="" toetavad="" peamisi="" tulemusi,="" näidates="" nende="" tulemuste="">