USA FDA andis CTX110 regeneratiivse meditsiini täiustatud ravi (RMAT) kvalifikatsiooni!

Juhtiv geenitöötlusettevõte CRISPR Therapeutics teatas hiljuti, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on andnud CTX110 regeneratiivse meditsiini täiustatud ravi (RMAT) kvalifikatsiooni: see on geenitöötlus allogeenne CAR-T rakk, mis kuulub täielikult ettevõttele Therapies kasutatakse retsidiivi või tulekindlaTE CD19 + B rakkude pahaloomuliste kasvajate raviks. CRISPR Therapeutics kasutab CRISPR/Cas9 geenitöötlustehnoloogiat, et teha tervetelt doonoritelt T-rakkudel kolm geenitöötlust, võimaldades selle CAR-T rakkudel olla "riiulist väljas".

Regeneratiivne meditsiin Advanced Therapy (RMAT) on kiire (kiire rada), mis on välja töötatud uuenduslike regeneratiivsete ravimeetodite väljatöötamise ja heakskiitmise kiirendamiseks, kui Ameerika Ühendriigid vaatasid 2016. aasta detsembris läbi "21. sajandi ravide seaduse" regeneratiivse meditsiini sätted. Kanal) süsteem. RMAT võib olla rakuteraapia, terapeutilised koetehnoloogia tooted, inimrakud ja koetooted või muud kombineeritud ravimeetodid, mis sisaldavad regeneratiivse meditsiini tehnoloogia tooteid.

RMAT-i kvalifikatsiooni saamiseks uuritava ravimi jaoks peavad olema esialgsed kliinilised uuringud, mis tõendavad, et ravimil on positiivne tulemus raske või eluohtliku haiguse ravimisel, edasilükkamisel, tagurdamisel või ravimisel või meditsiiniliste vajaduste rahuldamata jätmisel. RMAT-i kvalifikatsioon hõlmab kõiki kiirmenetluse kvalifikatsiooni (FTD) ja läbimurderavimite kvalifikatsiooni (BTD) sooduspoliitikat, sealhulgas võimalust varajaseks suhtlemiseks FDA-ga, prioriteetset läbivaatamist ja kiirendatud heakskiitu.

CRISPR Therapeuticsi tegevjuht dr Samarth Kulkarni ütles: "See RMAT kvalifikatsioon põhineb seni esitatud julgustavatel kliinilistel andmetel. See on oluline verstapost, mis näitab, et FDA on tunnustanud CTX110 hematoloogiliste pahaloomuliste kasvajate ravis. Transformatsioonipotentsiaal. Ootame tihedat koostööd FDA-ga, et jätkata jõupingutusi selle olulise uue ravi patsientidele toomiseks.

Autoloogne CAR-T ja allogeenne CAR-T (Pildi allikas: crisprtx.com)

CTX110 on tervetelt doonoritelt saadud geneeriline allogeenne CAR-T rakuteraapia, mis on suunatud CD19-le, mis on praegu CAR-T arengu populaarne sihtmärk. CD19 on omamoodi klastri diferentseerumise antigeen ja oluline membraani antigeen, mis on seotud B-rakkude leviku, diferentseerumise, aktiveerimise ja antikehade tootmisega.

Praegu hindab üheharuline, mitmekeskuseline avatud 1. faasi kliiniline uuring CARBON CTX110 mitme annuse taseme ohutust ja efektiivsust retsidiivi või tulekindlate B-rakkude pahaloomuliste kasvajate ravis. Uuringus osalesid täiskasvanud patsiendid, kellel olid retsidiiv- või tulekindlad B-raku CD19+ pahaloomulised kasvajad, kes olid varem saanud vähemalt 2 raviliini.

Käesoleva aasta oktoobris avaldatud andmed näitasid, et ravikavatsuse (ITT) populatsioonis ulatus suure B-rakulise lümfoomiga (LBCL) patsientide remissioon annuse tasemel 2 (DL2: 100x10E6) ja üheannuselise CTX110 ravi kõrgem tase ORR-i määr 58%ni ja täielik remissioonimäär (CR) 38% -ni. Lisaks oli LBCL-i patsientidel remissioon pikaajaline, 6-kuulise CR-määraga 21% ja pikim remissioon säilis 18 kuud pärast esimest infusiooni.

Selles uuringus oli CTX110 remissioonikiirus ja vastupidavus sarnane ITT alusel heaks kiidetud autoloogse CD19 CAR-T-raviga. CTX110-l on positiivsed ja diferentseeritud ohutusfunktsioonid, 3. astme või kõrgema astme tsütokiini vabanemise sündroom (CRS), madal infektsioonimäär ja immuunefektoriga seotud neurotoksilise sündroomi (ICANS) esinemissagedus.