Agressiivse lümfoomi FDA ravi kiirendab esmaklassilise suukaudse ravi heakskiitmist

Täna teatas Karyopharm Therapeutics, et USA FDA on kiirendanud ettevõtte'" esmaklassilise" suukaudne selektiivne tuumaekspordi valgu inhibiitor (SINE) Xpovio (selinexor) - laiendatud näidustused täiskasvanute suure B-raku lümfoomi (DLBCL) retsidiivse / tulekindla difusiooni raviks. Need patsiendid on saanud vähemalt kahte süsteemset ravi. Selle näidustuse kiirendatud kinnitamine põhineb patsiendi remissiooni määra andmetel.

DNA kahjustus on vähirakkude üks tüüpilisi omadusi. Rakkudes on mõned tuumori supressorvalgud. Nende roll on jälgida tuuma DNA seisundit. Kui leitakse DNA kahjustusi, võivad nad vahendada DNA paranemist või viia apoptoosini. Kuid need tuumori supressorvalgud peavad korralikult toimima tuumas. Üks mehhanisme, mille abil vähirakud väldivad kasvaja supressorvalkude jälgimist, on tuumaekspordi valgu XPO1 üleekspresseerimine. See võib tuumori supressorvalgu tuumas tuumapoori kaudu tuuma välisküljele viia, eemaldades tuumori supressorvalgu tuumast.

Xpovio on GG-hind; klassi esimene GG-hind; XPO1 inhibiitor. XPO1 funktsiooni pärssimisega võivad kasvaja supressorvalgud jääda tuumasse ja jätkata toimimist, inhibeerides seeläbi kasvajarakkude proliferatsiooni.

Xpovio&# 39 kiirendatud kinnitamine põhineb mitme keskpunkti ühe haru faasi 2b kliinilise uuringu SADAL tulemustel, mis hõlmas 134 patsienti, kellel oli retsidiivi / refraktaarse DLBCL. SADAL-uuring saavutas selle üldise ravivastuse määra (ORR) esmase tulemusnäitaja, ORR oli 29%, sealhulgas 18 patsienti (13%) täielik ravivastus (CR) ja 21 patsienti (16%) osaline ravivastus (PR).

GG-quot; Suukaudse Xpovio heakskiitmise kiirendamine retsidiivse / refraktaarse DLBCL-i raviks on piiratud verstapostidega patsientide jaoks oluline verstapost, GG-quot; ütles Karyopharmi asutaja, president ja teaduse peaspetsialist dr Sharon Shacham. Patsiendid, töötajad, hooldajad ja arstid jagavad seda suurepärast saavutust ning nad on andnud Xpoviole lakkamatu panuse alates esmasest avastusest ja kliinilisest väljatöötamisest kuni tänase&# 39 teise FDA kinnitamiseni."

Selle aasta mais pikendasid Deqi Pharmaceuticals ja Karyopharm koostöölepingut ning said Aasia ja Vaikse ookeani piirkonnas nelja teraapia, näiteks Xpovio, arendamise ja edendamise õigused. Praegu viib ettevõte läbi Hiinas mitmeid registreeritud kliinilisi uuringuid.