USA FDA andis Tyvaso DPI (treprostiniil, kuivpulbri inhalaator) prioriteetse ülevaate

United Therapeutics teatas hiljuti, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on heaks kiitnud Tyvaso DPI (inhaleeritav treprostiniil) kuiva pulbri inhalaatori uue ravimitaotluse (NDA) ja andnud sellele eelisjärjekorras ülevaate. Seda toodet kasutatakse pulmonaalse arteriaalse hüpertensiooni (PAH) ja interstitsiaalse kopsuhaigusega seotud pulmonaalse arteriaalse hüpertensiooni (PH-ILD) raviks ning patsiendi' võimekuse parandamiseks.

United Therapeutics on esitanud Tyvaso DPI NDA jaoks prioriteedikontrolli vautšeri (PRV), et kiirendada FDA läbivaatamistsüklit. Ettevõte loodab, et FDA viib läbivaatamise lõpule oktoobris 2021. Samuti teatas FDA, et ei ole leidnud võimalikke läbivaatamisega seotud probleeme.

Tyvaso DPI on Tyvaso järgmise põlvkonna kuivpulbri valem (treprostiniil, inhalatsioonilahus), mis eeldatavasti pakub mugavamat manustamisviisi kui traditsiooniline pihustatud Tyvaso -ravi.

Tyvaso inhalatsioonilahuse kiitis FDA esmakordselt heaks 2009. aasta juulis pulmonaalse hüpertensiooniga (PAH, WHO 1. rühm) patsientide raviks ja võimekuse parandamiseks. Selle aasta aprillis kiitis FDA heaks Tyvaso [39] teise näidustuse interstitsiaalse kopsuhaigusega seotud pulmonaalse hüpertensiooniga (PH-ILD; WHO rühm 3) patsientide raviks, et parandada treeningu tulemuslikkust.

Väärib märkimist, et Tyvaso on esimene ja ainus heakskiidetud PH-ILD ravi Ameerika Ühendriikides, tähistades verstaposti PH-ILD valdkonnas. PH-ILD on tõsine eluohtlik haigus. Võtmeuuringus INCREASE parandas Tyvaso ravi oluliselt patsiendi&treeningvõimet.

Treprostiniili keemiline struktuur

Treprostiniil on sünteetiline prostatsükliini matkiv aine, mis toimib peamiselt kopsu- ja süsteemseid arteriaalseid voodeid otseselt laiendades ning trombotsüütide agregatsiooni pärssides.

Combination Therapeutics on turule toonud mitmesuguseid treprostiniili ravimvorme, sealhulgas: Tyvaso (inhalatsioonilahus), Orenitram (toimeainet prolongeeritult vabastavad tabletid) ja Remodulin (süst). Praegu töötab United Therapeutics välja ka kuivpulbrit Tyvaso DPI, mis on Tyvaso&järgmise põlvkonna kuivpulbri valem.

Tyvaso DPI' New Drug Application (NDA) sisaldab BREEZE uuringu andmeid. Selle aasta jaanuaris avaldatud tulemused näitasid, et uuring jõudis esmase tulemusnäitajani. Andmed tõestasid Tyvaso (treprostiniil) inhaleeritava lahuse Tyvaso DPI -le üleminekul PAH -ga patsientide ohutust ja taluvust. Lisaks on tervete vabatahtlikega läbi viidud farmakokineetilised (PK) uuringud näidanud, et Tyvaso DPI ja Tyvaso inhalatsioonilahuste treprostiniili ekspositsiooni ekvivalendid on võrreldavad.

Kui see heaks kiidetakse, eeldatakse, et Tyvaso DPI teeb inhaleeritava treprostiniili ravis märkimisväärseid edusamme, mis annab mugava manustamise eelise võrreldes olemasoleva Tyvaso inhaleeritava lahusega.