Valrox astub ELis läbivaatamisele: A -hemofiilia ravi

BioMarin Pharmaceuticals teatas hiljuti, et Euroopa Ravimiamet (EMA) võttis vastu valokokogeeni roksaparvoveki (valrox, BMN270) müügiloa taotluse. Valrox on ühekordne geeniteraapia, mis ravib raske A-hemofiiliaga täiskasvanuid ühe infusiooni teel. Tänase heakskiidu korral on MAA läbivaatamine alanud ja inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee arvamus avaldatakse eeldatavasti 2022. aasta esimesel poolel.

Valroxil on potentsiaal saada maailma&esimeseks hemofiilia geeniteraapiaks. Valrox MAA sisaldab ohutuse ja efektiivsuse andmeid 134 patsiendi kohta, kes osalesid 3. faasi GENEr8-1 uuringus. Kõiki patsiente jälgiti vähemalt 1 aasta pärast valrox -ravi saamist. Lisaks sisaldab MAA ka andmeid poolelioleva faasi 1/2 annuse suurendamise uuringu kohta 6e13vg/kg annuse kohordis 4 aastat ja 4e13vg/kg doosi kohortis 3 aastat.

Selle aasta mais kiitis EMA heaks BioMarini taotluse kiirendatud hindamiseks. Kiirendatud hindamine võib lühendada EMA inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee (CHMP) ja kõrgtehnoloogiliste ravimite komitee (CAT) ajakava valrox MAA läbivaatamiseks. Kui CHMP ja CAT usuvad ELis, et ravimil on rahvatervisele suur tähtsus, eriti terapeutilise innovatsiooni seisukohast, on ELis võimalik seda kiirendada. MAA hindamiseks EMA tsentraliseeritud menetluse kohaselt võib kuluda 210 päeva, välja arvatud kella seiskumine, kui taotlejal palutakse esitada lisateavet. Taotluse korral võivad inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee ja CAT lühendada ajavahemikku 150 päevani, tingimusel et taotleja esitab piisavad põhjused kiirendatud hindamiseks, kuigi algselt kiirendatud hindamiseks määratud taotlusi saab läbivaatamisperioodi jooksul erinevatel põhjustel taastada tavamenetlustesse. Otsus kiirendatud hindamise heakskiitmise kohta ei mõjuta inimravimite komitee ja CATi lõplikku arvamust selle kohta, kas müügiluba tuleks heaks kiita.

Hank Fuchs, MD, BioMarini [GG #39; s Global R& D president, ütles:&"; Ootame koostööd agentuuriga EMA protsessis' s hindame valrox MAA tugevaid andmekogumeid ja usume, et need andmekogumid vastavad eelmise MAA läbivaatamise käigus kehtestatud nõuetele. See kriitiline 3. faasi uuring on tõestanud valroxi paremust võrreldes tavapärase raviga (ennetav VIII faktori asendusravi). Valroxi ulatuslikku andmekogumit toetavad aastakümnete pikkused teaduslikud ja kliinilised uuringud geeniteraapia valdkonnas. Jätkame panustamist teaduslike teadmiste süsteemi Panused ja jagame oma 1. ja 3. etapi uurimistulemusi järgmisel nädalal toimuval konverentsil 2021 International Society for Thrombosis and Hemostaasis (ISTH). Usume, et see geeniteraapia võib rahuldada A -tüüpi hemofiilia ravi, mis on rahuldamata."