Concord Kylin Crysvita on Euroopa Liidu poolt heaks kiidetud noorukite ja täiskasvanute patsientide raviks!

Kyowa Kirin teatas hiljuti, et Euroopa Komisjon (EC) kiitis Crysvita (burosumabi) heaks X-seotud hüpofosfateemiaga noorukite ja täiskasvanute raviks. Varem on Crysvita tingimuslikult heaks kiidetud XLH-aastaste laste ja noorukite raviks, kes on 1-aastased ja vanemad, kellel on pilditõendeid luuhaiguste kohta ja kes kasvavad luid.

Crysvita on ainus ravimeetod, mis tegeleb XLH sisemise patofüsioloogiaga. XLH on haruldane geneetiline haigus, mis mõjutab eluaegseid luid, lihaseid ja liigeseid. Viimane heakskiit laiendab Crysvita kohaldatavat populatsiooni: kõik Euroopa XLH noorukid, kellel on luuhaiguse pilditõendeid (olenemata luu kasvu staatusest) ja XLH täiskasvanud patsiendid, saavad nüüd Crysvita-ravi saada.

See heakskiit põhineb kahe III faasi uuringu andmetel: III faas UX023-CL303 on randomiseeritud, topeltpime, platseebokontrolliga uuring, milles uuriti Crysvita ohutust ja efektiivsust XLH-ga täiskasvanud patsientidel; III faas UX023 - CL304 uuring on avatud, ühe käega uuring, milles uuritakse Crysvita toimet XLH-ga täiskasvanute osteomalaatsia (skeleti pehmendamine) ravile. Kahes uuringus on leitud, et Crysvita suurendab ja hoiab seerumi fosfaaditaset normaalses vahemikus, aitab ravida osteomalaatsiaga seotud pseudofrakse ja luumurde ning parandab osteomalaatsiat. Teised tulemusnäitajad näitasid, et patsientidel oli valu ja jäikus vähenenud ning füüsiline funktsioon ja liikuvus olid aja jooksul paranenud. Crysvita ohutus on kooskõlas teiste Crysvita uuringutega täheldatud ohutusega. Kõrvaltoimete hulka kuuluvad süstekoha reaktsioonid, hüperfosfateemia ja ülitundlikkusreaktsioonid. Raviga seotud tõsiseid kõrvaltoimeid ei esinenud.

Dr Karine Briot Prantsusmaa Cochini haiglast ütles:" Siiani on XLH-ga täiskasvanud patsientidel ravivõimalused väga piiratud. Täna on&# 39 heakskiit suur edasiminek, mis tähendab, et esimest korda saavad need XLH-ga täiskasvanud patsiendid ravi XLH-i algpõhjuseks."

Kyowa Kirin Internationali president Abdul Mullick ütles: „EÜ heakskiit on XLH juhtimise oluline verstapost. XLH on progresseeruv elukestev haigus, millel on sügav mõju laste ja täiskasvanute elule. Selle heakskiidu kaudu saavad ka XLH noorukid ja täiskasvanud kasu Crysvita ravist, mis on ainus ravi, mis on suunatud XLH sisemisele patofüsioloogiale. Nüüd keskendume sellele, et kvalifitseeritumad patsiendid saaksid ravi."

Pildi allikas: slideshare.net

X-seotud hüpofosfateemia (XLH) on haruldane geneetiline haigus, mis põhjustab kõrvalekaldeid luudes, lihastes ja liigestes. XLH ei ole eluohtlik, kuid selle koormus on eluaegne ja järkjärguline, mis võib halvendada inimese elukvaliteeti. XLH sümptomid ja tunnused algavad varases lapsepõlves ning põhjustavad alajäsemete deformatsioone, lühikest kasvu ja valu. Need toovad kaasa raskusi kõndimisel ja keha funktsioonides ning mõjutavad elukvaliteeti. Skeleti deformatsioonid pluss lahendamata hüpofosfateemia tähendavad seda, et haigus areneb jätkuvalt täiskasvanutel, põhjustades valu ja jäikust, aga ka luu- ja lihaskonna mitmekordseid defekte, mis võivad olla juba teine ​​või kolmas kümnes pärast patsiendi sündi. Aasta oli mõjutatud.

Crysvita' toimeaine on burosumab, mis on rekombinantne täielikult humaniseeritud IgG1 monoklonaalne antikeha, mis on suunatud fibroblastide kasvufaktori 23 (FGF-23) seondumisele ja aktiivsuse pärssimisele. FGF23 on hormoon, mis vähendab fosfaatide taset seerumis, reguleerides neerude fosfaatide eritumist ja aktiivset D-vitamiini tootmist. XLH-s on FGF23 tase ja aktiivsus liiga kõrge, mille tulemuseks on fosfaadijäätmed ja hüpofosfateemia.

Crysvita võib suunata FGF-23, et pärssida FGF-23 bioloogilist aktiivsust. Blokeerides liigse FGF-23 patsiendi&# 39 kehas, võib Crysvita suurendada fosfaatide neeldumist neerude kaudu ja suurendada D-vitamiini tootmist, suurendades seeläbi ka fosfaadi ja kaltsiumi imendumist soolestikus. Crysvita on välja töötatud FGF-23-ga seotud hüpofosfateemia haiguste, näiteks XLH, kasvaja põhjustatud osteomalaatsia (TIO) / epidermise nevus-sündroomi (ENS), raviks.

Crysvita on esimene rekombinantne täielikult inimese monoklonaalne IgG1 antikeha, mis on suunatud otse FGF23-le. Ravimi avastas Kyowa Kirin ja see töötati välja koostöös Ultragenyxiga.

Ameerika Ühendriikides on Crysvita heaks kiidetud ≥ 6 kuu vanuste XLH-ga laste ja täiskasvanute raviks. Selle aasta juunis kiitis USA FDA Crysvita uuesti heaks näidustuseks vähemalt 2-aastastele lastele ja täiskasvanutele kasvaja põhjustatud osteomalaatsia (TIO) raviks, mis võib põhjustada hüpofosfateemiat ja osteomalaatsiat. Väärib märkimist, et Crysvita on esimene ravim, mis on heaks kiidetud XLH raviks, ja ka esimene ravim, mis on heaks kiidetud TIO patsientide raviks, kelle kasvajaid ei saa tuvastada ega radikaalselt eemaldada.