Efgartigimod parandas oluliselt jõudu ja elukvaliteeti, tutvustas Zai Lab Hiinat!

Zai Labi partner argenx teatas hiljuti, et kolmanda faasi ADAPT -uuringu tulemused, mis hindavad efgartigimoodi süsteemse müasteenia ravis (gMG), on avaldatud ajakirjas The Lancet Neurology. Artikli pealkiri on: Efgartigimoodi ohutus, efektiivsus ja talutavus generaliseerunud müasteeniaga (ADAPT) patsientidel: multitsentriline, randomiseeritud, platseebokontrollitud, 3. faasi uuring.

Myasthenia gravis (MG) on neuromuskulaarne haigus, mida vahendab patogeenne IgG ja mis tõsiselt mõjutab elukvaliteeti. Haiguse sümptomid ja praeguste ravimeetodite kõrvaltoimed võivad patsientide elule märkimisväärset kahju tekitada. ADAPT uuringu tulemused näitavad, et ravi efgartigimoodiga võib oluliselt parandada gMG patsientide tugevust ja elukvaliteeti. Praegu vaatab efgartigimod' gMG ravi läbi USA FDA poolt ja retseptiravimite kasutamise tasu seaduse (PDUFA) sihtkuupäev on 17. detsember 2021. Kui see heaks kiidetakse, on efgartigimod esimene ja ainult FcRn antagonist, kes saab regulatiivse heakskiidu.

James F Howard Jr, ADAPT uuringu juhtivteadur ja Põhja -Carolina ülikooli Chapel Hilli meditsiinikooli neuroloogiaprofessor, ütles:&"Myasthenia gravis (MG) võib avaldada laastavat mõju elule ja sõltumatus ja võib mõjutada neelamist, võimet rääkida, kõndida ja isegi hingata. Lisaks kogeb iga patsient MG -d erinevas protsessis, mis muudab haiguse juhtimise ettearvamatuks. ADAPT uuringus täheldasime, et enamikku efgartigimodi saanud patsiente raviti efgartigimoodiga. Esimese kahe nädala jooksul toimub kliiniliselt oluline paranemine. Need tulemused on MG kogukonna jaoks väga olulised. Loodan, et efgartigimod pakub esmakordset sihipärast teraapiat selle kroonilise autoimmuunhaigusega patsientide individuaalseks raviks."

ADAPT -uuring jõudis esmase tulemusnäitajani. Andmed näitasid, et atsetüülkoliini retseptori antikehaga positiivse (AChR Ab +) gMG-ga patsientidel oli vastavalt igapäevase elu müasteenia aktiivsuse (MG-ADL) skoorile, võrreldes platseeborühmaga, efgartigimoodravi rühmas rohkem A suur osa patsientidest oli ravivastus (67,7% vs 29,7%; p< 0,0001).="" vastajate="" määratluse="" kohaselt="" paranesid="" mg-adl="" skoor="" vähemalt="" 2="" punkti="" vähemalt="" 4="" nädalat="" järjest.="" lisaks="" saavutas="" 40%="" efgartigimodi="" ravigrupi="" patsientidest="" sümptomite="" minimaalse="" väljenduse="" (defineeritud="" kui="" mg-adl="" skoor="" 0="" [asümptomaatiline]="" või="" 1),="" samas="" kui="" platseeborühmas="" oli="" selle="" eesmärgi="" saavutanud="" patsientide="" osakaal="" vaid="" 11,1%.="" achr-ab="" +="" ravivastuste="" hulgas="" paranes="" 84,1%="" patsientidest="" mg-adl="" skoori="" kliiniliselt="" oluliselt="" esimese="" kahe="" ravinädala="" jooksul.="" selles="" uuringus="" oli="" efgartigimoodi="" ohutus="" võrreldav="">

Pärast ADAPT-uuringu lõpuleviimist astus 90% patsientidest ADAPT plus uuringusse-avatud laiendusuuringusse, mis kestis 3 aastat, et hinnata efgartigmod'i pikaajalist ohutust ja talutavust. ADAPT ja ADAPT plus puhul said vähemalt 118 patsienti 12 kuu jooksul või kauem efgartigmod -ravi.

efgartigimod toimemehhanism

Efgartigimod on väljatöötamisel olev antikehafragment, mille eesmärk on vähendada patogeensete immunoglobuliin G (IgG) antikehade arvu ja blokeerida IgG vereringet. Efgartigimod võib seonduda FcRn -ga, mida ekspresseeritakse laialdaselt kogu kehas ja millel on keskne roll IgG antikehade lagunemise ärahoidmisel. FcRn blokeerimine võib vähendada IgG antikehade ekspressioonitaset ja ravida autoimmuunhaigusi, mille põhjuseks on teadaolevalt patogeensed IgG antikehad, sealhulgas: müasteenia (MG), krooniline haigus, mis põhjustab lihaste nõrkust; pemphigus vulgaris (PV), krooniline nahahaigus, mida iseloomustab naha tugev villide teke; immuunne trombotsütopeenia (ITP), krooniline haigus, mis ilmneb ekhümoosist ja verejooksust; krooniline põletikuline demüeliniseeriv polüneuropaatia (CIDP)), haigus, mille korral närvisüsteemi kahjustus põhjustab liikumishäireid.

6. jaanuaril 2021 teatasid Zai Lab ja argenx, et mõlemad pooled on jõudnud ainuõigusliku koostööni. Zai Lab vastutab efgartigimodi arendamise ja turustamise edendamise eest Suur -Hiina piirkonnas (sealhulgas Mandri -Hiinas, Hongkongis, Taiwanis ja Aomenis).

Zai Labi autoimmuunsuse ja infektsioonivastase võitluse peaarst dr Ren Hairui ütles: Hiinas on praegu umbes 200 000 müasteeniaga patsienti. Olemasolevad ravivõimalused on väga piiratud ja kliinilised vajadused on tohutud. Efgartigimodi olemasolevate andmete põhjal muudab see toode pärast heakskiitu eeldatavasti süsteemse müasteenia ja teiste raskete autoimmuunhaiguste ravi praegust seisundit.

Lepingu tingimuste kohaselt saab Zai Lab ainuõiguse efgartigimodi arendamiseks ja turustamiseks Suur -Hiinas. Zai Lab vastutab Hiinas mitmete näidustuste korral globaalse registreerimise kliiniliste uuringute ja efgartigimodi arendamise eest. Lisaks vastutab Zai Lab ka 2. faasi kinnitavate uuringute algatamise eest mitmete uute näidustuste jaoks Suur -Hiinas, et kiirendada autoimmuunsete näidustuste väljatöötamist efgartigimodi jaoks ülemaailmsel tasandil.