Feksinidasool on USA FDA poolt heaks kiidetud: ravimit tuleb võtta ainult 10 päeva Sanofilt/DNDilt!

Sanofi teatas hiljuti, et USA toidu- ja ravimiamet (FDA) on heaks kiitnud feksinidasooli kui esimese täielikult suukaudse ravitoime 6 -aastastele ja vanematele patsientidele, kes kaaluvad vähemalt 20 kg. Trypanosomiasis brucei gambiae unehäire (inimese Aafrika trüpanosoomia, müts, inimese Aafrika trüpanosoomia). Feksinidasool on 5-nitroimidasooli derivaat, mis on DNA sünteesi inhibiitor ja esimene täielikult suukaudne preparaat inimese Aafrika trüpanosomoosi (HAT ehk unehäire) raviks.

Unehaigus on parasiithaigus, surmavalt tähelepanuta jäetud troopiline haigus, mis levib nakatunud tse-tse-kärbse (tse-tse fly) hammustuse kaudu. Haigus mõjutab peamiselt Sahara-taguse Aafrika kaugetes maapiirkondades elavaid inimesi, kus nakatumisoht on ligikaudu 65 miljonil inimesel. Kui unehäiret ei ravita, on see peaaegu alati surmav. Unehaigus põhjustab neuropsühhiaatrilisi sümptomeid, sealhulgas: unemustrite kurnav hävitamine, kontrollimatu agressiivsus ja psühhoos. Sanofi koostöö kaudu on Maailma Terviseorganisatsioonile (WHO) teatatud unehäirete juhtumite arv aastatel 2001–2020 vähenenud ligikaudu 97%. DNDi, Sanofi ja nende partnerid on pühendunud sellele, et feksinidasool oleks saadaval kõikides riikides, kus magatakse haigus on endeemiline.

Kuigi praegune unehaiguse ravi on tõhus, on see patsientidele ja meditsiinitöötajatele raske koorem infusioonide või süstide ja haiglaravi vajaduse tõttu, eriti kaugemates piirkondades elavatele inimestele.

Feksinidasool sobib: 10-päevaseks, üks kord päevas kasutatavaks ravimiks Trypanosoma brucei gambiae unehäire raviks. See on kõige levinum unehäire tüüp ja seda leidub Lääne- ja Kesk -Aafrikas. Oluline on see, et feksinidasool on esimene täielik suukaudne ravi, mis sobib nii haiguse esimeses etapis (varases staadiumis) kui ka haiguse teises etapis, kus parasiidid läbivad hematoentsefaalbarjääri ja põhjustavad patsientidel neuropsühhiaatrilisi sümptomeid. Seetõttu võib feksinidasool kõrvaldada tavapärase haiglaravi vajaduse ja potentsiaalselt vähendada nimmepunktsioonide arvu.

Feksinidasooli keemiline struktuur

Feksinidasool on 5-nitroimidasooli derivaat, mille algselt töötas välja Hoechst (Sanofi' eelkäija) 1980ndatel, kuid hiljem loobuti strateegilistel põhjustel. Kui mittetulunduslik uurimis- ja arendusorganisatsioon&"Neglected Disease Drug Initiative (DNDi) [GG" "otsis parasiidivastase toimega ühendeid, määrati ravim 2005. aastal koostöös Šveitsi troopika- ja Rahvatervis. 2009. aastal tegi DNDi koostööd Sanofiga, kellel on feksinidasooli patent, et taasalustada selle haiguse uurimist unehaiguse raviks. Neist DNDi vastutab prekliinilise, kliinilise ja farmaatsiaalase arengu eest ning Sanofi vastutab ravimite tööstusliku arendamise, registreerimise, tootmise ja müügi eest.

feksinidasool töötati välja uuendusliku partnerluse raames DNDi -ga, kes viis läbi selle ravimi peamised kliinilised uuringud ning tegi koostööd Kongo Demokraatliku Vabariigi riikliku magamishaiguse programmiga ning Kesk -Aafrika Vabariigi (CAR) ja Sanofi koostööga.

Euroopa Ravimiameti (EMA) inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee (CHMP) esitas 16. novembril 2018 feksinidasooli kohta positiivse teadusliku arvamuse. DNDi korraldatud kliinilises uuringus näitas feksinidasool suurt efektiivsust ja ohutust nii lastel kui ka täiskasvanud patsientidel vanuses 6 aastat ja vanemad ning kehakaaluga ≥ 20 kg haiguse mõlemas etapis.

Väärib märkimist, et DNDi on saanud FDA heakskiidu tõttu troopiliste haiguste prioriteedikontrolli vautšeri (PRV). FDA troopiliste haiguste PRV projekt asutati 2007. aastal, et julgustada uute ravimeetodite väljatöötamist tähelepanuta jäetud troopiliste haiguste, sealhulgas unehaiguste korral. Sanofi ja DNDi jagavad kõiki PRV eeliseid, mis võimaldavad mõlemal osapoolel jätkuvalt investeerida innovatsiooni ja tagada juurdepääs uutele vahenditele une- ja muude tähelepanuta jäetud haiguste raviks. Osana oma pikaajalisest koostööst WHO-ga lubas Sanofi jätkata selle ravimi tasuta tarnimist WHO-le, et seda mõjutatud riikidele levitada.

DNDi tegevdirektor dr Bernard Pecoul ütles: „Esmatasandi arstide jaoks on unetõve lihtne, täielikult suuline ravi nüüd unistus. Ravim on uuring meie ja Sanofi ning unehäiretest tõsiselt mõjutatud riikide vahel. Oleme uhked selle viimase verstaposti üle meie pikaajalises koostöös Sanofiga."

Sanofi ülemaailmse terviseosakonna vanem asepresident Luc Kuykens ütles: „See FDA heakskiit on oluline verstapost Sanofi pikaajalises pühendumuses unehäirete ennetamisele. Kakskümmend aastat tagasi sõlmisid ettevõte ja WHO ambitsioonika kokkuleppe. Partnerlus tähelepanuta jäetud troopiliste haiguste vastu võitlemiseks. Pärast seda, kui Euroopa Ravimiamet (EMA) avaldas 2018. aasta lõpus positiivseid teaduslikke arvamusi, on FDA heakskiit oluline samm haiguse jätkuvat kõrvaldamist toetavate jõupingutuste taastamisel. ”