Fintepla on Draveti sündroomi ravimiseks soovitatav ja heaks kiidetud ELi inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee poolt!

Zogenix on farmaatsiaettevõte, mis tegeleb haruldaste haiguste raviks mõeldud ravimite väljatöötamisega. Hiljuti teatas ettevõte, et Euroopa Ravimiameti (EMA) inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee (CHMP) on välja andnud positiivse ülevaate, milles soovitatakse heaks kiita Fintepla (fenfluramiin) suukaudne lahus teiste epilepsiavastaste ravimite lisandina. ≥2-aastaste patsientide ravi Draveti sündroomiga seotud epilepsia raviks. Inimravimite komitee arvamus on müügiloa andmise protsessi viimane etapp enne selle heakskiitmist Euroopa Komisjoni (EÜ) poolt. Nüüd esitatakse inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee arvamused Euroopa Komisjonile läbivaatamiseks, mis tavaliselt võtab inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee arvamused vastu ja eeldatavasti teeb lõpliku läbivaatamisotsuse enne aasta lõppu.

Ameerika Ühendriikides kiideti Fintepla Draveti sündroomiga seotud epilepsia raviks heaks selle aasta juunis ≥2-aastastele patsientidele. Ravim kiideti heaks prioriteetse läbivaatamise käigus. Varem oli FDA andnud Finteplale Draveti sündroomiga seotud epilepsia raviks harva kasutatavate ravimite nimetuse (ODD) ja läbimurre ravimitähise (BTD).

Draveti sündroom on haruldane lapseea epilepsia, mida iseloomustavad sagedased ja rasked ravimiresistentsed krambid, sellega seotud haiglaravi ja meditsiinilised hädaolukorrad, rasked arengu- ja liikumishäired ning ootamatu ootamatu surm (SUDEP). Risk suureneb.

Fintepla on madala annuse fenfluramiini vedel ravimvorm, mis võib vähendada krampide sagedust, reguleerides serotoniini retseptori ja sigma-1 retseptori aktiivsust (vt viide: fenfluramiin vähendab NMDA retseptori vahendatud krampe serotoniini 5HT2A ja tüüpi segatüüpi kaudu). 1 sigma retseptorit). Kahe platseebokontrollitud III faasi kliinilise uuringu andmed näitasid, et patsientidel, kelle krambid ei olnud teiste ravimitega piisavalt kontrollitavad, vähendas Fintepla oluliselt krampide esinemissagedust võrreldes platseeboga.

Zogenixi president ja tegevjuht dr Stephen J. Farr ütles: „Meil on väga hea meel, et inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee viis läbi Fintepla kvaliteedi, ohutuse ja tõhususe regulatiivse kontrolli ning andis positiivse hinnangu. Belgia teadlased mõistsid, et kuus aastat tagasi pärast seda, kui fenfluramiin (ravim, millel on teistest krambivastastest ravimitest erinev farmakoloogiline toime) on võimeline ravima Draveti sündroomi allumatut epilepsiat, alustasime Fintepla ranget globaalset arenguprojekti. Paljud Draveti sündroomiga patsiendid võtavad isegi ühe. Kui praegu on saadaval üks või mitu epilepsiavastast ravimit, esinevad sageli rasked krambid. Sel põhjusel on meil hea meel tuua Fintepla kui oluline uus ravivõimalus Draveti sündroomiga patsientidele ja nende peredele Euroopas veel üks samm lähemale."

Belgia Leuveni ülikoolihaigla lasteneuroloogia osakonna direktor dr Lieven Lagae ütles: „Krampide sageduse vähendamine on esimene ja kõige olulisem samm kõigi Draveti sündroomiga laste ravis. Mul on väga hea meel, et kõigis 3. faasi uuringutes on fenflur Ramine'i ravi kliiniliselt ja statistiliselt vähendanud krampide esinemissagedust Draveti sündroomiga patsientidel."

Fenfluramiini molekulaarne struktuur (pildiallikas: Wikipedia.org)

Inimravimite komitee positiivne arvamus põhineb 2 randomiseeritud, topeltpimedas, platseebokontrollitud III faasi kliinilises uuringus (läbi viidud 2–18-aastastel patsientidel, tulemused avaldati Lancet ja JAMA Neurology) ning avatud jätku-uuringus ( paljud Fintepla-ravi saanud patsientide ohutusandmed kuni 3 aastat). Andmed näitavad, et uuringupatsientidel, kes võtsid olemasoleva raviplaani põhjal ühte või mitut epilepsiavastast ravimit, mis ei suutnud adekvaatselt krampe kontrollida, vähendas Fintepla märkimisväärselt igakuiseid krampe (krampe) võrreldes platseeboga. krambid, CS) sagedus. Lisaks reageeris enamik uuritavatest patsientidest 3-4 nädala jooksul pärast Fintepla-ravi alustamist ja säilitasid püsivad tulemused kogu raviperioodi vältel.

Nendes uuringutes hõlmasid kõige sagedamini kõrvaltoimed: kõhulahtisus, palavik, väsimus, ülemiste hingamisteede infektsioon, letargia ja bronhiit. Ühelgi patsiendil ei esinenud kardiovaskulaarseid kõrvaltoimeid, sealhulgas südameklapi südamehaigust ega pulmonaalset hüpertensiooni.

Lisaks Draveti sündroomile töötab Zogenix välja ka Fintepla Lennox-Gastauti sündroomiga (LGS) seotud krampide raviks. Draveti sündroom ja LGS on kaks haruldast ja sageli katastroofilist lapseea epilepsiat. Neil on varajase alguse tunnused, erinevat tüüpi krambid, krampide sagedus, luure tõsine kahjustus ja raskused ravimisel.