Novartis ja Mesoblast sõlmisid litsentsilepingu: Remestemcel-L ägeda hingamishäire (ARDS) raviks!

Novartis teatas hiljuti, et on sõlminud Mesoblastiga eksklusiivse ülemaailmse litsentsimis- ja koostöölepingu, et arendada ja turustada allogeense mesenhümaalse tüviraku (MSC) ravi Ryoncil (remestemcel-L) ägeda respiratoorse distressi sündroomi (ARDS) raviks, sealhulgas ARDS-iga seotud uudse koronaviiruse kopsupõletikuni (COVID-19). Leping laiendab Novartise hingamisteede tooteportfelli, lisades potentsiaalselt esimese klassi ARDS-ravi.

ARDS on piirkond, kus on märkimisväärseid rahuldamata meditsiinilisi vajadusi. Praegune tavapärane hooldus hõlmab intensiivravi intensiivsuse pikendamist ja mehaanilist ventilatsiooni. Potentsiaalse esimese ARDS-ravina kasutab remestemcel-L selle surmava haiguse raviks ja ravitulemuste parandamiseks rakupõhist platvormitehnoloogiat-MSC.

Praegu hinnatakse remestemcel-L-i 3. faasi uuringus, kus osales 300 patsienti. Novartis plaanib algatada 3. faasi uuringu COVID-19-ga mitteseotud ARDS-i raviks pärast litsentsilepingu sõlmimist ja praeguse 3. faasi uuringu edukalt lõpuleviimist ja tulemuste saavutamist.

Vastavalt litsentsilepingule saab Novartis globaalsed ainuõigused ARDS-i raviks mõeldud remestemcel-L arendamiseks, turustamiseks ja tootmiseks ning uuendusliku rakuteraapia platvormi, mida on raske kasutada raskete hingamisteede haiguste ja muude haiguste korral. potentsiaal. Novartis maksab ettemakse 25 miljonit USA dollarit ja teeb Mesoblastisse 25 miljoni USA dollari suuruse omakapitali investeeringu ning maksab täiendavad maksed ja autoritasud pärast kokkulepitud arendus-, regulatiivsete ja kaubanduslike verstapostide saavutamist.

Lisaks pakub Novartis teatud tuge kaubandusliku tootmise laiendamiseks. Kui ta kasutab oma võimu, on Novartisel õigus valida ja levitada remestemcel-L transplantaat-peremeesorganismi vastu (GVHD, väljaspool Jaapanit) raviks. Mõlemal poolel on õigus ühiselt rahastada muude hingamisteedega mitteseotud näidustuste väljatöötamist ja turustamist. Hart-Scott-Rodino konkurentsieeskirjade parandamise seaduse (monopolidevastane seadus) ja teatud muude tingimuste kohaselt sõltub litsentsilepingu sulgemine ooteperioodi lõppemisest või lõpetamisest.

MSC-immuunregulatsioon

Remestemcel-L on allogeenne mesenhümaalne tüvirakk (MSC), mis on saadud mitteseotud doonori luuüdist isoleeritud MSC-st ja mis on valmistatud kultiveerimise ja paisutamise teel. Remestemcel-L manustatakse intravenoosse infusioonina ja sellel on immunomoduleeriv toime. See võib neutraliseerida immuunvastuse, reguleerides põletikueelsete tsütokiinide tootmist allapoole, suurendades põletikuvastaste tsütokiinide tootmist ja värvates looduslikult esinevaid põletikuvastaseid rakke asjakohastesse kudedesse. Erinevate haigustega seotud põletikulised protsessid.

Selle aasta märtsis kasutas remestemcel-L ARDS-i raviks avatud sümpaatilise raviprojekti COVID-19 patsientidele, sealhulgas 12 COVID-19-ga seotud mõõduka / raske ARDS-iga patsienti, kes said mehaanilist ventilatsiooni, said remestemcel-L 10 patsienti jäi pärast ravi ellu, see tähendab, et remestemcel-L ravi elulemus oli 83% (10/12).

Nende andmete põhjal viib remestemcel-L praegu läbi selle patsiendigrupi 300 patsiendi 3. faasi uuringut. Uuring viiakse läbi koostöös kardiotorakaalse kirurgilise võrgustikuga ja see peaks valmima eeldatavasti 2021. aasta märtsi alguses. Pärast litsentsilepingu sulgemist ning praeguse 3. faasi eduka lõpuleviimise ja tulemuste plaanivad Novartis ja Mesoblast käivitada 3. faasi uuring COVID-19-ga mitteseotud ARDS-i raviks.