Pfizer Üks kord nädalas pikatoimeline ravim Somatrogon 3. faasi kliiniline edu: vähendage märkimisväärselt ravikoormust!

Pfizer ja OPKO Health teatasid hiljuti ühiselt 3. faasi kliinilise uuringu C0311002 positiivsetest tipptulemustest, milles hinnati iganädalast pika toimeajaga inimese kasvuhormooni somatrogooni kasvuhormooni puudulikkuse (GHD) laste raviks. Uuring viidi läbi GHD-ga lastel vanuses 3 kuni 18 aastat ja tulemused näitasid, et iganädalased somatrogooni süstid saavutasid esmase tulemusnäitaja - ravikoormuse parandamine võrreldes inimese kasvuhormooni Genotropiini (somatropiin) üks kord päevas süstimisega. ).

Lapsepõlve GHD on tõsine ja haruldane haigus, mille põhjuseks on hüpofüüsi sekreteeritud ebapiisav kasvuhormoon. GHD-ga lastel pole mitte ainult lühikest kasvu, vaid neil on ka metaboolseid kõrvalekaldeid, psühhosotsiaalseid probleeme, kognitiivseid puudujääke ja halb elukvaliteet. Aastakümneid on GHD hoolduse standardiks olnud hGH subkutaanne süstimine üks kord päevas, et parandada kasvu ja ainevahetust. Hooldajate ja patsientide jaoks on igapäevaste süstide ravikoormus suur, mis võib viia kehva ravile ja vähendada üldist raviefekti.

Somatrogoon on uus molekulaarne üksus, mis sisaldab inimese kasvuhormooni looduslikku järjestust ja sisaldab ühte koori N-otsas ja kahte koopiat inimese kooriongonadotropiini (hCG) β-ahela C-terminaalse peptiidi (CTP) C-otsas. , CTP võib pikendada molekuli poolestusaega. Ameerika Ühendriikides ja Euroopa Liidus on somatrogoonile antud harvaesinevate ravimite nimetus (ODD) GHD-ga laste ja täiskasvanute raviks.

2014. aastal sõlmisid Pfizer ja OPKO ülemaailmse lepingu somatrogooni väljatöötamiseks ja turustamiseks GHD raviks. Vastavalt lepingule vastutab kliiniliste projektide elluviimise eest OPKO ning toodete registreerimise ja turustamise eest Pfizer. Mõlemad pooled hindavad teiste näidustuste võimalust lastele ja täiskasvanutele vastavalt vajadusele.

C0311002 on kolmefaasiline, randomiseeritud, mitmekeskuseline, avatud, ristuva uuring, milles hinnatakse somatrogooniga ravimise koormust üks kord nädalas ja üks kord päevas genotropiiniga 3–18-aastastel GHD-ga lastel. Selles ristuvuuringus osales kokku 87 randomiseeritud ja ravitud patsienti (43 randomiseeriti vastavalt 1. järjekorrale [Genotropin-somatrogon]; 44 randomiseeriti 2. järjekorrale [somatrogon-Genotropin]). Peamine eesmärk on hinnata iga somatrogooni. Nädalase süstekava ja Genotropin'i üks kord päevas manustamiskava vahelist ravikoormust hinnati keskmise üldise eluhäirete üldskoori erinevuse järgi pärast iga 12-nädalast raviplaani.

Tipptulemused näitasid, et pärast 12-nädalast ravi parandas Genotropin-ravi üks kord päevas (24,13 punkti) iganädalane somatrogoonravi keskmist üldist eluhäirete üldskoori (8,63 punkti) ja ravierinevus oli -15,49 (95) % CI: -19,71, -11,27; p&<0,0001), somatrogooni="" kasuks="" nominaalsel="" 0,05="" tasemel.="" lisaks="" näitasid="" peamised="" sekundaarsed="" tulemusnäitajad,="" et="" iganädalane="" somatrogooni="" annustamisskeem="" näitas="" ravikogemuse="" osas="" üldist="" kasu="" võrreldes="" genotropini="" üks="" kord="" päevas="" manustamise="">

Kahe raviperioodi jooksul ei esinenud tõsiseid kõrvaltoimeid. Üks katsealune lõpetas somatrogooni võtmise pärast ravi ajal mittetõsiste kõrvaltoimete (TEAE) tekkimist. TEAE esinemissagedus ravirühmade vahel on võrreldav ja kõigi kõrvaltoimete raskusaste on kerge kuni mõõdukas.

Pfizeri ülemaailmse tootearenduse osakonna haruldaste haiguste arendusdirektor Brenda Cooperstone ütles: „Seniste uuringute tulemused näitavad, et iganädalane somatrogoon võib vähendada elustiili häireid, toetada patsiendi eelistusi ja parandada vastavust. Ligi 40 aasta jooksul on GHD-ga patsiendid ja nende lähedased talunud igapäevast kasvuhormooni süstimist. Oleme pühendunud praeguse hooldustaseme parandamisele, pakkudes GHD kogukonnale pikaajalisi, iganädalasi ravivõimalusi."