Roche ja NeuExcell on saavutanud strateegilise koostöö, et töötada välja uusi ravimeetodeid, kasutades närviregeneratsiooni geeniteraapia platvormi!

Roche' geeniteraapiaettevõte Spark Therapeutics ja NeuExcell Therapeutics on jõudnud geeniteraapia koostööni, et töötada välja ohutu ja tõhus ravi Huntingtoni' tõve (HD) patsientidele.

HD on ravimatu geneetiline ajuhaigus, mille põhjustab 4. kromosoomi defektne geen. Kuna haigus mõjutab aju erinevaid osi, mõjutab see liikumist, käitumist ja tunnetust. Patsientidel on üha raskem kõndida, mõelda, arutleda, neelata ja rääkida. Lõppkokkuvõttes on vaja täiskohaga hooldust. HD-ga seotud tüsistused on tavaliselt surmavad.

Lepingu tingimuste kohaselt omandab Spark Therapeutics NeuExcelli' patenteeritud närvide regenereerimise geeniteraapia platvormi ja võimalused. NeuExcelli' uurimisrühm teeb projekti edendamiseks tihedat koostööd ettevõttega Spark Therapeutics. Optsioonilitsentsi alusel on NeuExcellil õigus saada ettemakseid, litsentsitasusid, R&D ja müügi verstaposti makseid kuni ligikaudu 190 miljoni USA dollari ulatuses, millele lisanduvad toote kasutustasud. Spark Therapeuticsil on õigus litsentsida HD-projekti NeuExcell' globaalsed ainuõigused.

Praegune üldine seisukoht on, et täiskasvanud neuronid imetajatel on asendamatud, mistõttu ajuhaiguste ravis keskendutakse sageli haiguse progresseerumise aeglustamisele. NeuExcell võis käivitada närvikoe regenereerimise meetodi. Ettevõtte' närvide regenereerimise geeniteraapia platvorm põhineb transkriptsioonifaktoril põhineval transdiferentseerumistehnoloogial. Platvorm püüab ümber programmeerida neuroneid ümbritsevad endogeensed gliiarakud (nagu astrotsüüdid) funktsionaalseteks uuteks neuroniteks, mis tavaliselt reageerivad pärast neuronite vigastamist või surma.

Kuigi neuronid ei saa ise jaguneda ja taastuda, on gliiarakud taastuv allikas uute neuronite tekitamiseks vigastatud kohas ja nende ulatus on piisavalt suur, et tekitada olulisi ravitoimeid. NeuExcell töötab välja adeno-assotsieerunud viirusel (AAV) põhinevat närvide regenereerimise geeniteraapiat, et taastada funktsionaalsed uued neuronid neurodegeneratsiooni kohas.

Spark Therapy' täiustatud patenteeritud AAV-kandjaplatvorm kesknärvisüsteemi jaoks pakub HD R&D projektide jaoks suure eelise. Ettevõte on olnud geeniteraapia uuringute esirinnas juba üle 20 aasta ning omab selles valdkonnas laialdasi teadmisi ja võimekust, mida kasutatakse HD-projektide arendamise edendamiseks.

Ühendades Spark Therapy' olemasolevad teadmised geeniteraapia arendamise alal NeuExcelli' närvide regenereerimise geeniteraapia uurimisvõimalustega, on selle koostöö eesmärk edendada geeniteraapia potentsiaali Huntingtoni&# jaoks. 39;s haiguskogukond.