Roche's Faricimab on edukas neovaskulaarse vanusega seotud makulaarse degeneratsiooni (nAMD) ravis 3. faasis!

Roche teatas hiljuti kahe sama disainiga ülemaailmse 3. etapi uuringu, TENAYA (NCT03823287) ja LUCERNE (NCT03823300) positiivsetest tulemustest. Need kaks uuringut hindavad bispetsiifilist antikeha faritsimabi neovaskulaarse või märja vanusega seotud makuladegeneratsiooniga (nAMD) patsientide ravis. Igas uuringus on 2 ravirühma: faricimab 6, 0mg (iga 8 nädala järel või 12 nädala järel või 16 nädalat üks kord kindla intervalliga annustamisrežiimis vastavalt 20. ja 24. nädala haiguse aktiivsuse hindamisele), Eylea (aflibertsept, Aflibercept) 2, 0 mg intervall annustamisskeem iga 8 nädala järel.

Mõlemad uuringud saavutasid esmase tulemusnäitaja ja näitasid, et faritsimabi süsti saanud patsientide nägemistulemused iga 16 nädala järel ei olnud halvemad kui need, kes said Eylea süstet iga 8 nädala järel. Nendes kahes uuringus oli peaaegu pool (45%) patsientidest, kes said faritsimabi süste iga 16 nädala järel esimese aasta jooksul.

Väärib märkimist, et see on esimene kord, kui süstitav oftalmiline ravim on jõudnud nAMD patsientidel läbi viidud 3. faasi uuringus sellise vastupidavuse tasemeni. Kahes uuringus taluti faritsimabi üldiselt hästi ning uusi või ootamatuid ohutussignaale ei leitud.

TENAYA ja LUCERNE tulemused põhinevad YOSEMITE ja RHINE III faasi uuringute positiivsetel tulemustel. Viimased kaks on sama disainiga ülemaailmsed 3. faasi uuringud. Positiivsed tipptasemel tulemused kuulutati välja 2020. aasta detsembris. Andmed toetavad faritsimabi potentsiaali diabeetilise makulaarse turse (DME) ravivõimalusena. Nende nelja uuringu üksikasjalikud tulemused tehakse teatavaks 18. Ameerika aastakonverentsil "Angiogenesis, Exudation, and Degeneration 2021" 2021. aasta veebruaris ning need esitatakse USA FDA-le ja selle kiidavad heaks ülemaailmsed reguleerivad asutused, sealhulgas ELi EMA.

Faricimab on esimene spetsiaalselt silmale mõeldud biskviitantikeha, mis on suunatud kahele erinevale angiopoetiin- 2 (Ang- 2) ja vaskulaarsele endoteeli kasvufaktorile A (VEGF- A), need kaks rada võivad juhtida mitmesuguseid võrkkesta haigusi, sealhulgas nAMD ja DME. Ang-2 ja VEGF-A destabiliseerivad veresooni, põhjustavad uute lekkivate veresoonte moodustumist ja suurendavad põletikku, mis viib nägemise vähenemiseni. Ainuüksi nende kahe raja blokeerimisega püüab faricimab stabiliseerida veresooni ja võrkkestahaigustega patsientidel on sellel potentsiaal saavutada pikemas perspektiivis paremaid nägemistulemusi.

Neovaskulaarne vanusega seotud makuladegeneratsioon (nAMD, tuntud ka kui märg AMD, märg-AMD) mõjutab umbes 20 miljonit inimest kogu maailmas ja on 60-aastaste ja vanemate inimeste peamine pimeduse põhjus. Praegune hooldusstandard, nimelt vaskulaarset endoteeli kasvufaktorit (VEGF) pärssivad süstid, on oluliselt vähendanud nAMD põhjustatud nägemiskaotuse määra. Kuid VEGF ei ole ainus viis selle keerulise haiguse esinemises ja arengus osalemiseks. Vaskulaarse endoteeli kasvufaktori monoteraapia korral peavad nAMD patsiendid pöörduma silmaarsti poole igakuisteks süstideks, et aidata säilitada paranenud nägemist ja/või vältida nägemise kaotust. See suur ravikoormus võib põhjustada ebapiisavat ravi ja põhjustada mitteoptimaalseid nägemistulemusi. Enam kui 15 aastat on möödunud sellest, kui nAMD raviks kiideti heaks uue toimemehhanismiga ravim.

Levi Garraway, MD, Roche'i peaarst ja ülemaailmse tootearenduse juht, ütles: "Need tulemused näitavad faritsimabi potentsiaali uudse ravimina, mis võib pikendada neovaskulaarse vanusega seotud makulaarse degeneratsiooniga (nAMD) patsientide raviintervalli. Oleme nüüd näinud positiivseid ja järjepidevaid tulemusi nAMD ja diabeetilise makulaarse turse (DME) neljas III faasi faricimab' i uuringus. Ootame neid andmeid ülemaailmsetele reguleerivatele asutustele, et see paljutõotav Raviplaan patsiendile."

Maailmas on hinnanguliselt 21 miljonit DME-ga patsienti, mis on hinnanguliselt 21 miljonit inimest kogu maailmas, kes kannatavad dimetüüleetri all, mis on tööealiste täiskasvanute nägemise kaotuse peamine põhjus. Kuigi veresoontevastased endoteeli kasvufaktori (VEGF) ühe aine süstid vähendavad oluliselt nägemiskaotust DME patsientidel, võib sagedaste silmasüstide ja arstivisiitidega seotud ravikoormus põhjustada ebapiisavat ravi ja viia mitteoptimaalsete nägemistulemusteni. Peaaegu kümme aastat on möödas sellest, kui DME raviks kiideti heaks uue toimemehhanismiga ravim.

2020. aasta detsembris välja kuulutatud 2. faasi uuringus (YOSEMITE, RHINE) on igas uuringus 3 ravirühma ja patsiendid määratakse juhuslikult saama faritsimabi või Eylea' t fikseeritud 8- nädalase intervalliga annustamisrežiimiga (annustamine üks kord 8 nädala jooksul) või saavad faritsimabi 16- nädalase isikupärastatud intervalldoseerimisrežiimi (annustamine üks kord 16 nädala jooksul).

Tulemused näitasid, et mõlemad uuringud saavutasid esmased tulemusnäitajad: faricimab' i manustati üks kord iga 8 nädala järel ja isikustatud annustamisintervall kuni 16 nädalat, võrreldes Eyleaga üks kord iga 8 nädala järel, näitas paranenud nägemist Mitte alaväärsus. Teisese tulemusnäitaja osas säilitasid enam kui pooled faritsimabi isikupärastatud manustamisgrupi patsientidest esimesel aastal ravi vahel 16- nädalase intervalli. Väärib märkimist, et see on esimene kord, kui uuritav ravim on saavutanud sellise vastupidavuse 3. faasi uuringus, mis viidi läbi DME patsientidel. Kahes uuringus taluti faritsimabi hästi ja uusi ohutussignaale ei leitud.