Taiwani ravim Hua Pharmaceutical Besremi on USA FDA poolt heaks kiidetud: esimene interferoon PV raviks!

PharmaEssentia teatas hiljuti, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) kiitis Besremi (ropeginterferoon alfa-2b-njft) heaks polütsüteemia vera (PV) täiskasvanud patsientide raviks. PV on verehaigus, mis põhjustab punaste vereliblede ületootmist. Liigne rakud paksendavad verd, aeglustavad verevoolu ja suurendavad tromboosi tõenäosust. Ameerika Ühendriikides mõjutab PV igal aastal ligikaudu 6200 inimest. Varem oli Besremile antud orbudekodu staatus (ODD) PV raviks.

Besremi on uuenduslik mono-PEGüleeritud pikatoimeline interferoon, millel on PV rakuline toime luuüdis. 7,5 aastat kestnud kliinilised andmed näitavad, et Besremil on sügav ja pikaajaline võime kontrollida vererakkude arvu ning seda saab kasutada igal ajal PV-kuuri ajal ravieesmärkide toetamiseks.

Tasub mainida, et Besremi on esimene USA FDA poolt PV raviks heaks kiidetud ravim. Seda võib kasutada sõltumata sellest, kas patsiendil on varem olnud ravi. Lisaks on Besremi esimene interferoonravi, mis on spetsiaalselt heaks kiidetud PV raviks.

2019. aasta veebruaris kiideti Besremi Euroopa Liidus heaks monoteraapiana PV-ga täiskasvanud patsientide raviks ilma sümptomaatilise splenomegaaliata. Besremi on esimene Euroopas PV raviks heaks kiidetud ravim ja sellel pole mingit pistmist varasema kokkupuutega hüdroksüuureaga. Euroopas on Besremi müügiloa hoidja AOP Orphan Pharmaceuticals.

PV ravimeetodid hõlmavad flebotoomiat (flebotoomia, mis eemaldab nõelaga veenist liigsed vererakud) ja vererakkude arvu vähendavaid ravimeid; Besremi on üks neist ravimitest. Arvatakse, et Besremi käivitab ahelreaktsiooni, kinnitudes keha teatud retseptoritele, et vähendada vererakkude tootmist luuüdis. Besremi on pikatoimeline ravim, mida süstitakse subkutaanselt iga 2 nädala järel. Kui Besremi suudab vähendada liigseid vererakke ja säilitada normaalse taseme vähemalt aasta, võib manustamise sagedust vähendada kord 4 nädala jooksul.

Besremi efektiivsust ja ohutust PV ravis kinnitati 7,5-aastases mitmekeskuselises üheharulises uuringus. Selles uuringus said 51 PV-ga patsienti Besremi-ravi keskmiselt umbes 5 aastat. Besremi efektiivsust hinnatakse täieliku hematoloogilise ravivastuse saavutanud patsientide osakaalu järgi. Täielik hematoloogiline reaktsioon tähendab, et patsiendi' punaste vereliblede maht on alla 45%, valgete vereliblede ja trombotsüütide arv on normaalne, põrna suurus on normaalne ja tromboosi ei teki ilma hiljutise verevalamiseta. 61% patsientidest sai täieliku hematoloogilise ravivastuse saavutamiseks Besremi-ravi.

Ohutuse mõttes võib Besremi põhjustada maksaensüümide aktiivsuse tõusu, valgete vereliblede taseme langust, trombotsüütide taseme langust, liigesevalu, väsimust, sügelust, ülemiste hingamisteede infektsioone, lihasvalusid ja gripilaadseid haigusi. Kõrvaltoimete hulka võivad kuuluda ka kuseteede infektsioonid, depressioon ja mööduvad isheemilised atakid (insuldilaadsed atakid).

Alfa-interferooni tooted, nagu Besremi, võivad põhjustada või süvendada neuropsühhiaatrilisi, autoimmuunseid, isheemilisi (ebapiisav verevool teatud kehaosas) ja nakkushaigusi, põhjustades eluohtlikke või surmavaid tüsistusi. Besremi on rangelt keelatud kasutada ravimi suhtes allergilistel patsientidel, raske vaimuhaigusega või raske vaimuhaiguse anamneesis patsientidel, immuunsupressiooniga siirdatud retsipientidel, teatud autoimmuunhaigustega või autoimmuunhaigustega patsientidel ning maksahaigusega patsientidel. Loote kahjustamise ohu tõttu peaksid naised enne Besrimi kasutamist läbima rasedustesti.

Besremi aktiivne farmatseutiline koostisosa on ropeginterferoon alfa-2b, mis on uus pika toimeajaga monopegüleeritud proliininterferoon (& gt;98%, ATC L03AB15), millel on paremad farmakokineetilised omadused ning mille taluvus ja mugavus on tõestatud. Ravimit manustatakse üks kord iga 2 nädala järel või üks kord iga 4 nädala järel pikaajalise säilitusravi ajal ja see on esimene interferoonipreparaat, mis on heaks kiidetud PV raviks.

ropeginterferoon alfa-2b avastas Yaohua Pharmaceutical ja toodeti Hiinas Taichungis Taiwanis asuvas tehases. Tehas läbis EMA's cGMP sertifikaadi 2018. aasta jaanuaris. Ameerika Ühendriikides ja Euroopa Liidus on alfa-2b-ropeginterferoon antud harva kasutatava ravimi nimetus PV raviks.

Polycythemia vera (PV) on vähk, mis pärineb haigusi põhjustavatest tüvirakkudest luuüdis, mis põhjustab punaste vereliblede, valgete vereliblede ja trombotsüütide arvu kroonilist suurenemist. See haigus võib põhjustada kardiovaskulaarseid tüsistusi, nagu tromboos ja emboolia, ning isegi muutuda sekundaarseks müelofibroosiks või leukeemiaks. Kuigi PV taga olevat molekulaarset mehhanismi tuleb veel põhjalikult uurida, viitavad praegused tulemused omandatud mutatsioonide kogumile, millest kõige olulisem on Januse kinaasi 2 (JAK2) mutantne vorm: JAK2V617F.