Inhibiitor Tavneos on ELis heaks kiit saamas: ANCA-ga seotud vaskuliit!

KemoCentryx teatas hiljuti, et Euroopa Ravimiameti (EMA) inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee (CHMP) on välja andnud positiivse ülevaate, mis viitab Tavneose (lavoapan), suukaudse selektiivse komplemendi 5a retseptori (C5aR) inhibiitori (rituximab) või tsüklofosfamiidi režiimiga, heaks kiitmiseks raske, aktiivse granulomatoosse polüangiidiga (GPA) või mikroskoopilise polüangiidiga (MPA). GPA ja MPA on kaks peamist neutrofiilse tsütoplasmaatilise autoantikeha (ANCA) seotud vaskuliidi (tuntud ka kui ANCA vaskuliit) tüüpi. Nüüd esitatakse inimravimite komitee arvamused läbivaatamiseks Euroopa Komisjonile(EÜ), kes teeb tavaliselt lõpliku läbivaatamise otsuse kahe kuu jooksul.

Selle aasta septembris oli Tavneos esimene, kes sai Jaapani heakskiidu ANCA vaskuliidi raviks. Selle aasta oktoobris kiideti Tavneos Ameerika Ühendriikides heaks: abiravimina koos standardravimitega kasutatakse seda täiskasvanud patsientidel raskelt aktiivse ANCA vaskuliidi (GPA ja MPA) raviks. Väärib märkimist, et Tavneos on esimene suukaudne komplement 5a retseptori (C5aR) inhibiitor, mille on heaks kiitnud USA FDA ja esimene ravim, mis on heaks kiidetud ANCA-ga seotud vaskuliidi raviks kümne aasta jooksul.

ANCA vaskuliit on haruldane ja tõsine süsteemne autoimmuunhaigus. Komplemendisüsteemi liigne aktiveerimine aktiveerib neutrofiile veelgi, põhjustades põletikku ja hävitades lõpuks väikesed veresooned. Haigus võib põhjustada elundikahjustusi ja ebaõnnestumisi. Neer on peamine sihtorgan ja see on sageli surmav, kui seda ei ravita.

ChemoCentryxi president ja tegevjuht dr Thomas J. Schall ütles: "Inimravimite komitee ettepanek kiita heaks Tavneos on positiivne samm meie eesmärgi suunas. Meie eesmärk on teha Tavneos kättesaadavaks maailma võtmeturgudel. Pärast hiljutist käivitamist Ameerika Ühendriikides. Pärast Jaapaniga regulatiivse heakskiidu saamist loodame, et Euroopa patsiendid saavad Varsti Tavneose ravi."

Avakooni keemiline struktuur

ANCA-ga seotud vaskuliit on laastav haigus ja praegused ravimeetodid põhjustavad sageli tõsiseid või isegi surmaga lõppevaid kõrvaltoimeid ja vähendavad elupäästvaid ravimeetodeid. Tavneose heakskiitmine turule annab väga vajaliku uue ravivõimaluse ja toob patsientidele helgema tuleviku.

Tavneose regulatiivne heakskiit põhineb ülemaailmse keskse 3. faasi ADVOCATE kliinilise uuringu andmetel. Uuring jõudis haiguse remissiooni peamistesse tulemusnäitajatesse 26. nädalal ja püsiva remissioonini 52. nädalal.

Andmed näitasid, et Birminghami vaskuliidi aktiivsuse skoori (BVAS) hinnangu kohaselt oli laviini ravirühmal prednisooni ravirühmaga võrreldes statistiline eelis haiguste remissioonis 26. nädalal ja püsiv remissioon 52. nädalal. Selles uuringus vähenes prednisooni ravirühmaga võrreldes oluliselt avapanravirühma glükokortikoidne toksilisus, neerufunktsioon paranes oluliselt ning paranesid oluliselt ka tervisega seotud elukvaliteedi näitajad.

Avacopan (CCX168) toimemehhanism

Avacopan on suukaudne väike molekul ja komplemendi C5a retseptori C5aR1 selektiivne inhibiitor. Blokeerides täpselt põletikuvastase komplemendisüsteemi fragmendi C5a (C5aR) retseptori (C5aR), mis esineb hävitavate põletikuliste rakkude, näiteks neutrofiilide pinnal, võib laviinil takistada nende rakkude kahjustamist C5a aktiveerimise võimel, mis on ANCA veresoon Põletiku liikumapanevad tegurid. Avapanravi eesmärk on tõhusalt kontrollida põletikulist vaskuliidi protsessi, vältida kordumist ja vähendada raviga seotud kahjustuste riski. Lisaks pärsib avakoopan ainult selektiivselt C5aR1, et C5a I rada saaks normaalselt töötada läbi C5L2 retseptori.

ChemoCentryx vastutab avapanani avastamise ja arendamise eest ning tal on õigus ravimit Ameerika Ühendriikides turustada. Vifor Pharma sai ainuõiguse turustada laviini väljaspool Ameerika Ühendriike asuvatel turgudel ChemoCentryxiga saavutatud neerutervise liidu kaudu.

Praegu arendab ChemiCentryx ka avakoopini C3 glomerulopaatia (C3G) ja hidradenitis suppurativa (HS) patsientide raviks. Varem on USA FDA andnud lavpanile harva kasutatava ravimi nimetuse ANCA-ga seotud vaskuliidi, C3G ja ebatüüpilise hemolüütilise ureemilise sündroomi (aHUS) raviks. Euroopa Liidus on EMA andnud avakopanile harva kasutatava ravimi nimetuse C3G ja kahte tüüpi ANCA vaskuliidi (GPA ja MPA) raviks.