Uue IgG antikeha lõhustava ensüümi idefirix hakatakse Euroopa Liidus heaks kiitma ülitundlike neerusiirdamistega patsientide jaoks!

Hansa Biopharma on juhtiv immunomoduleeriva ensüümitehnoloogia arendamisel haruldaste IgG-vahendatud haiguste raviks. Hiljuti teatas ettevõte, et Euroopa Ravimiameti (EMA) inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee (CHMP) on välja andnud positiivse ülevaatearvamuse, soovitades uue IgG antikehasid lagundava ensüümi Idefirix (imlifidaas) tingimuslikuks heakskiitmiseks kasutamiseks koos saadaolevate surmatarvikutega. sobitatud positiivse, ülitundliku neerutransplantaadiga täiskasvanud patsiendid läbivad desensibiliseerimisravi. Nüüd esitatakse CHMP&# 39 kommentaarid läbivaatamiseks Euroopa Komisjonile (EÜ), kes peaks eeldatavasti tegema lõpliku läbivaatamisotsuse selle aasta kolmandas kvartalis.

imlifidaas on Streptococcus pyogenesest pärinev ainulaadne antikehi lõhustav ensüüm, mis suudab konkreetselt IgG-d sihtida ja pärssida IgG-vahendatud immuunvastuseid. Rakendusimlifidaas on uus meetod patogeense IgG kõrvaldamiseks, sellel on kiire alguse režiim, see võib IgG antikehi kiiresti lõigata ja pärssida selle reaktsioonivõimet mõne tunni jooksul pärast manustamist.

Praegu arendatakse imlifidaasi neerusiirdamise raviks ülitundlikel patsientidel. See ravim on uut tüüpi antikehi lagundav ensüüm, mis võib eemaldada immuunsuse barjääri. Imlifidaasi manustatakse enne siirdamist ühe veenisisese infusioonina ja see võib doonorispetsiifilised antikehad (DSA-d) kiiresti inaktiveerida. Sellel ravimil on potentsiaal märkimisväärselt suurendada neerusiirdamise võimalust ülitundlikel patsientidel.

Neerusiirdamist ootavate ülitundlike patsientide hulgas on suur meditsiiniline vajadus. Need patsiendid on pikaajalise dialüüsravi ajal endiselt nõrgas haigusseisundis ja neeru siirdamise võimalus on väga piiratud. Kliinilised andmed näitavad, et imlifidaas suudab kiiresti ja spetsiifiliselt lõhustada IgG antikehi, võimaldades neil patsientidel elupäästvat neeru siirdamist. Selle aasta märtsis avaldatud pikaajaliste järelmeetmete andmed näitasid, et pärast ülitundlikke patsiente said ravi imlifidaasiga ja neeru siirdamist, oli siiriku 2-aastase elulemuse määr koguni 89%.

Hansa Biopharma president ja tegevjuht S? Ren Tulstrup ütles:" Meil ​​on hea meel saada CHMP-st positiivset arvamust. See annab lootust tuhandetele ülitundlikele patsientidele Euroopas, kes ootavad elupäästvaid neeru siirdamist, andes samal ajal ettevõttele olulise sammu biofarmatseutikaettevõttena ärietapis."

28. veebruaril 2019 võttis EMA Rootsis, Prantsusmaal ja Ameerika Ühendriikides lõpule viidud nelja II faasi uuringu andmete põhjal neeru siirdamisel imlifidaasi müügiloa taotluse (MAA). Iga uuring jõudis kõigi primaarsete ja sekundaarsete tulemusnäitajateni, tõestades imlifidaasi&# 39 neeru siirdamise tõhusust ja ohutust.

imlifidaasi toetatakse programmi EMA&# 39 prioriteetsete ravimite (PRIME) kaudu, mis pakub varajast ja tõhustatud teaduslikku ja regulatiivset tuge ravimitele, millel on ainulaadne potentsiaal rahuldada patsientide olulisi rahuldamata meditsiinilisi vajadusi. 2017. aasta mais andis EMA imlifidaasile PRIME kvalifikatsiooni

Pärast FDA-ga kokkuleppe saavutamist esitas Hansa Biopharma FDA-le uuringuprotokolli 17. juunil 2020. See randomiseeritud kontrollitud kliiniline uuring on kavas alustada käesoleva aasta neljandas kvartalis ja värbab 45 ülitundlikku patsienti. 10-15 keskuses. Andmed võivad toetada bioloogilise toote litsentsitaotluse (BLA) esitamist Ameerika Ühendriikides enne 2023. aastat.