AstraZeneca Farxiga on saanud USA FDA Fast Track kvalifikatsioon raviks südamepuudulikkuse pärast ägeda müokardiinfarkti!

AstraZeneca teatas hiljuti, et USA Food and Drug Administration (FDA) on andnud Farxiga (üldnimetus: dapagliflosiin) kiirmenetluse kvalifikatsiooni (FTD), et vähendada täiskasvanud patsientidel risk ägeda müokardiinfarkti (MI) või südameatakk. Hospitaliseerimise risk südamepuudulikkuse (hHF) või kardiovaskulaarse (CV) surma korral.

Farxiga on esimene, üks kord päevas selektiivne naatriumi- glükoosi kotransporter 2 (SGLT2) inhibiitor. FTD põhineb III faasi DAPA- MI uuringul, milles uuritakse Farxiga efektiivsust ja ohutust selles patsientide populatsioonis. Äge müokardiinfarkt (MI) on tõsine haigus ja teadaolev südamepuudulikkuse põhjus (HF). Ülemaailmselt toimub igal aastal ligikaudu 7 miljonit südameinfarkti.

Varem andis FDA Farxigale ka veel kaks ftd- d: (1) Kasutatakse neerupuudulikkuse halvenemise edasilükkamiseks kroonilise neeruhaigusega patsientidel ning kardiovaskulaarse ja neerusurma ennetamiseks, sealhulgas ii tüüpi diabeediga (T2D) kroonilise neeruhaigusega patsientidega või ilma. (2) Seda kasutatakse südamepuudulikkusega täiskasvanud patsientidel, kellel on vähenenud väljutusfraktsioon (HFrEF) või südamepuudulikkus koos säilinud väljutusfraktsiooniga (HFpEF), et vähendada kroonilise staažist või HF halvenemisest tulenevat surmaohtu.

Kiirhariduse (FTD) eesmärk on kiirendada raskete haiguste uute ravimite väljatöötamist ja kiiret läbivaatamist, et tegeleda olulistes valdkondades tõsiste rahuldamata meditsiiniliste vajadustega. Ftd sertifitseerimise saamine väljatöötamisel eemärgiga ravimitele tähendab, et ravimifirmadel võib olla sagedasem kohtumine FDAga teadus- ja arendustegevuse etapis ning kui nad vastavad asjakohastele standarditele pärast turustamistaotluse esitamist, on neil õigus saada kiirendatud heakskiitu ja prioriteetsusretsid, samuti jooksvaläbivaatamise võimalusi.

Lisaks FTD-le andis FDA hiljuti DAPA-MI-uuringu jaoks protokolli erihindamise lepingu. SPA on kõrgetasemeline avaldus, mille FDA harva annab, et III faasi uuringu kavandamist saab kasutada tulevasteks turundusrakendusteks. Kui ravimiettevõte viib läbi kliinilisi uuringuid vastavalt FDA poolt heaks kiidetud SPA protokollile, suureneb oluliselt tema uue ravimiturunduse rakenduse tõenäosus.

DAPA-MI uuring viidi läbi koostöös Uppsala Kliinilise Uurimiskeskusega (UCR) ja Minap'iga Ühendkuningriigis. See uurib farxiga ravist saadavat kasu pärast ägedat müokardiinfarkti (MI) mitte- II tüüpi diabeediga patsientidel. 2020. aasta neljandas kvartalis peaks uuring alustama patsientide värbamist.

DAPA- MI uuringus on tavapärased ravivahendid rangete registreerimisnõuetega platseebokontrolliga randomiseeritud kliiniliste uuringute puhul, et saavutada vastuvõetavad märgistusnäidustused. Arstid kasutavad tavaliselt registrit, et säilitada aja jooksul kogutud patsiendi terviseandmeid regulaarsete järelvisiitide ajal. Uuringus DAPA-MI ühinevad uuringuga registreeritud patsiendid ja nende ravivad arstid ning integreerivad uuringuprotsessi oma tavapärasesse kliinilisse praktikasse. Erinevalt traditsioonilistest uuringutest, kus patsiendid peavad tavaliselt minema testkeskusesse kodust kaugel, pakub see pragmaatiline ja uuenduslik meetod rangeid ohutus- ja efektiivsusandmeid, vähendades samal ajal patsientide koormust ja lihtsustades katseprotsessi.

AstraZeneca Biopharmaceuticali teadus- ja arendustegevuse asepresident Mene Pangalos ütles: "III faasi DAPA-MI uuring on esimene randomiseeritud kontrollitud uuring, mis põhineb näidustuste registreerimisel. See tagab kiirema juurdepääsu andmetele, vähendab värbamisaega ja -kulusid ning see on patsientide ja teadlaste koormus minimaalne. FDA otsus anda FTD näitab, et agentuur tunnistab tähtsust selle uuringu, mis annab Farxiga ravipotentsiaali patsientidel, kes on olnud südameatakk ja jätkab arendada südamepuudulikkus , Ja annab väärtuslikku teavet, kuidas parandada kliiniliste uuringute tulevikus."

Farxiga toimeaine on dapagliflosiin, mis on esimene, üks kord päevas selektiivne naatriumi- glükoosi kotransporter (SGLT2) inhibiitor, mis toimib insuliinsõltumatult ja inhibeerib selektiivselt SGLT2 neerudes. See aitab patsientidel liigse glükoosi eritumist uriinist. Lisaks veresuhkru, ravim on ka täiendav kasu kaalulangus ja alandades vererõhku.

Farxiga on heaks kiidetud mitme näidustuse puhul, mille erinevused on erinevates riikides: (1) Monoteraapiana ja osana kombinatsioonravist kasutatakse seda II tüüpi diabeediga täiskasvanutel veresuhkru kontrolli parandamiseks. (2) II tüüpi diabeedi, kardiovaskulaarse (CV) haiguse või mitme kardiovaskulaarse riskiteguriga patsientidel tuleb südamepuudulikkuse (HF) hospitaliseerimise riski vähendamiseks vähendada. (3) Seda kasutatakse südamepuudulikkusega (HFrEF) täiskasvanud patsientidel, kellel on vähenenud väljutusfraktsioon (koos II tüüpi diabeediga või ilma), et vähendada kardiovaskulaarse surma ja HF hospitaliseerimise riski. (4) Insuliini suukaudse adjuvantravina kasutatakse seda I tüüpi diabeediga (T1D) täiskasvanud patsientide raviks.

Praegu hindab Farxiga ka kroonilise neeruhaigusega patsientide ravi III faasi Uuringus DAPA- CKD. Käesoleva aasta märtsi lõpus lõpetati uuring varakult, sest efektiivsuse andmed olid väga suured.

Hiinas kiideti dapagliflosiin heaks märtsis 2017 monoteraapiana II tüüpi diabeediga täiskasvanutele, et parandada nende veresuhkru kontrolli. See heakskiit muudab dapagliflosiini esimeseKs SGLT2 inhibiitoriks, mis kiideti heaks Hiina turul. Ravim on suukaudne tablett, millest igaüks sisaldab 5 mg või 10 mg dapagliflosiini, soovitatav algannus on 5 mg iga kord, manustatuna üks kord ööpäevas hommikul.

Protokolli erihindamise (SPA) puhul: SPA on usa FDA poolt spetsiaalselt kehtestatud menetlus uuritavate ravimite kliiniliste uuringute protokolli arutamiseks ja kindlaksmääramiseks. Tavaliselt viib selle menetluse läbi FDA läbivaatamise osakond ja narkootikumide arendamise üksus, et jõuda kokkuleppele ravimi kliiniliste uuringute kava kavandamises, kaasatud patsientide sõeluuringus, esmaste ja teiseste tulemusnäitajate hindamises ning kliiniliste andmete statistilise analüüsi üldplaanis. Seksuaalne kokkulepe. Seetõttu, pärast SPA on heaks kiidetud, uus narkootikumide uurimis- ja arendusüksus viib läbi uuringuid vastavalt FDA heakskiidetud kliinilise programmi edukuse määr oma uue ravimi turunduse taotlus on oluliselt paranenud.