Euroopa Liit on heaks kiitnud uue IgG antikehade lõikamise ensüümi Idefirix kasutamiseks väga sensibiliseeritud neerutransplantaadiga patsientidel!

Hansa Biopharma on liider immunomoduleeriva ensüümi tehnoloogia arendamisel haruldaste IgG vahendatud haiguste raviks. Hiljuti teatas ettevõte, et Euroopa Komisjonil (EÜ) on tingimused uue IgG antikehade alandava ensüümi Idefirix (imlifidaas) heakskiitmiseks väga sensibiliseeritud neerutransplantaadiga patsientidel.

Ametlik EÜ heakskiit saadi kaks kuud pärast seda, kui Euroopa Ravimiamet (EMA) esitas positiivse arvamuse. Varem soovitas inimravimite komitee idefirixi tingimuslikult desensibiliseerimise ks heaks kiita täiskasvanud patsientidel, kellel on väga sensibiliseeritud neerusiirdamine, mis on ristvastavuses olemasolevate surnud doonoritega.

Idefirix' iravimi toimeaine on imlifidaas, mis on Streptococcus pyogenes'est saadud unikaalne antikehade lõikamise ensüüm, mis võib konkreetselt sihtida IgG- d ja pärssida IgG poolt vahendatud immuunvastust. Imlifidaasi kasutamine on uus meetod patogeense IgG kõrvaldamiseks. See on kiire algusega režiim, mis võib kiiresti lõheneda IgG antikehad ja pärssida nende reaktsioonivõimet mõne tunni jooksul pärast manustamist.

Praegu arendatakse imlifidaasi neerusiirdamise raviks väga sensibiliseeritud patsientidel. Ravim on uut tüüpi antikehade alandav ensüüm, mis võib kõrvaldada immuunsüsteemi barjääri. Imlifidaasi manustatakse ühe intravenoosse infusioonina enne siirdamist, mis võib kiiresti inaktiveerida doonorispetsiifilisi antikehi. Ravim on võimalik oluliselt suurendada võimalust saada neeru siirdamist väga sensibiliseeritud patsientidel.

Väga sensibiliseeritud patsientide hulgas, kes ootavad neerusiirdamist, on suur rahuldamata meditsiiniline vajadus. Need patsiendid on sageli endiselt nõrk haigus seisund pikaajalise dialüüsi ravi ajal, ja võimalusi neeru siirdamine on väga piiratud. Kliinilised andmed näitavad, et imlifidaas võib kiiresti ja konkreetselt lõhestama IgG antikehad, mis võimaldab neil patsientidel edukalt läbida elupäästvat neerusiirdamist. Käesoleva aasta märtsis avaldatud pikaajalised jälgimisandmed näitasid, et pärast väga sensibiliseeritud patsientidele imlifidaasi ravi ja neerusiirdamist oli siiriku 2- aastane elulemus kuni 89%.

Hansa Biopharma president ja tegevjuht Soren Tulstrup ütles: "Me oleme väga elevil tänase EÜ otsuse üle kiita heaks Idefirix väga sensibiliseeritud neerusiirdamise patsientide raviks. See on esimene ravim, mille Hansa heaks kiitis ja ootab Euroopas tuhandeid. Elupäästvate neerusiirdamiste väga sensibiliseeritud patsiendid toovad lootust."

Idefirix on läbi vaadatud osana EMA prioriteetsete ravimite (PRIME) programmist. Kava pakub varajast ja täiustatud teaduslikku ja regulatiivset toetust ainulaadse potentsiaaliga ravimitele, et rahuldada patsientide hulgas olulisi rahuldamata meditsiinilisi vajadusi. 2017. aasta mais andis EMA imlifidasele peakvalifikatsiooni.

28. veebruaril 2019 kiitis EMA heaks imlifidaasi müügiloa taotluse neerusiirdamisel, tuginedes nelja lõpetatud II faasi uuringu andmetele Rootsis, Prantsusmaal ja Ameerika Ühendriikides. Iga uuring saavutas kõik esmased ja teisesed tulemusnäitajad, mis tõestasid imlifidaasi efektiivsust ja ohutust neerusiirdamise edukal saavutamisel.

Ameerika Ühendriikides, pärast kokkuleppele jõudmist FDA, Hansa Biopharma esitas teadusuuringute ettepaneku FDA juunil 17, 2020. See randomiseeritud kontrollitud kliiniline uuring on kavas alustada neljandas kvartalis sel aastal ja värvata 45 väga sensibiliseeritud patsientidel 10-15 keskused Ameerika Ühendriikides. Andmed võivad toetada bioloogiliste toodete litsentsitaotluse (BLA) esitamist Ameerika Ühendriikides enne 2023.