Ühendkuningriik kiitis heaks kolmanda näidustuse Epidyolexi kohta: tuberkuloosse skleroosi (TSC) seotud epilepsia ravi!

Jazz Pharmaceuticalsi tütarettevõte GW Pharma on ülemaailmne liider taimset päritolu kannabinoidravimite uurimisel ja arendamisel. Ta on pühendunud kanepist uute terapeutiliste ravimite avastamisele, arendamisele ja turustamisele. Hiljuti teatas GW Pharma, et Ühendkuningriigi ravimite ja tervishoiu toodete amet (MHRA) on heaks kiitnud uue näidustuse Epidyolexi (kannabidiool, CBD) suukaudsete vedelate preparaatide jaoks: abiainena ≥ 2 -aastastele patsientidele. Tuberoosse skleroosi sündroomiga (TSC) seotud krambid.

MHRA heakskiit kehtib Inglismaa, Walesi ja Šotimaa kohta. Hinnanguliselt on Ühendkuningriigis 3700–11 000 TSC patsienti. TSC võib põhjustada epilepsia tekkimist kuni 85% patsientidest ja kuni 60% neist ei reageeri tavalistele epilepsiavastastele ravimitele. MHRA&heakskiit Epidyolex TSC näidustusele on Ühendkuningriigi TSC patsientide populatsiooni jaoks suur edasiminek, kellest paljud saavad sellest uuest ravist kasu.

GW sai esialgu Ühendkuningriigis Epidylexi müügiloa 2019. aasta septembris: ≥ 2-aastastele patsientidele Lennox-Gastauti sündroomiga (LGS) ja Draveti sündroomiga (DS) seotud krampide adjuvantravi. See TSC näidustuste heakskiit tähistab neljandat kannabinoidravimite näidustuste heakskiitu GW -le Ühendkuningriigis.

Selle aasta veebruaris teatas Jazz Pharma GW Pharma ostmisest 7,2 miljardi USA dollari eest. See on seni kanepitööstuse suurim omandamine ja Jazzi jaoks oluline samm, et siseneda kannabinoidide farmaatsiavaldkonda. Pärast ühinemist saab Jazzist neuroteaduse valdkonna liider.

Epidyolex/Epidiolex on esimene taimse päritoluga kannabinoidravim, mis on heaks kiidetud epilepsia raviks Ameerika Ühendriikides ja Euroopas. Ravim on kõrge puhtusastmega CBD ekstrakti suukaudne vedel preparaat. CBD on kanepitaimest saadud mittepsühholoogiline koostisosa, millel on närvisüsteemile mitmesugused farmakoloogilised toimed. Suur hulk uuringuid on näidanud, et CBD-l on ilmne epilepsia- ja krambivastane toime ning sellel on vähem kõrvaltoimeid kui olemasolevatel epilepsiavastastel ravimitel.

Ameerika Ühendriikides on Epidiolex heaks kiidetud kolmeks näidustuseks: ≥ 1 -aastastele patsientidele LGS -i, DS -i ja TSC -ga seotud krampide adjuvantravi. Euroopas on Epidyolex heaks kiidetud ka kolmeks näidustuseks: (1) adjuvantravina ≥ 2 -aastastele patsientidele TSC -ga seotud krampide raviks; (2) abiainena kombinatsioonis klobasaamiga, kasutatakse ≥ 2 -aastastel patsientidel LGS -i ja DS -iga seotud krampide raviks. Ameerika Ühendriikides ja Euroopa Liidus on Epidylex/Epidiolex saanud harva kasutatavate ravimite nimetuse DS, LGS ja TSC-ga seotud krampide raviks. Iga haigus on haruldane, tõsine ja lapsepõlves alguse saanud ravimile mittevastav epilepsia tüüp.

TSC on haruldane ja tõsine geneetiline haigus, mis esineb lapsepõlves. Epilepsia on TSC kõige levinum neuroloogiline tunnus. TSC võib põhjustada epilepsiat kuni 85% -l patsientidest ja isegi 60% patsientidest ei reageeri tavalistele epilepsiavastastele ravimitele ning neil on ravimresistentsed krambid. TSC -ga seotud krampide käsitlemiseks on oluline vajadus uute ravimeetodite järele. III faasi kliinilise uuringu andmed näitasid, et võrreldes platseeboga vähendas Epidiolex oluliselt TSC-ga seotud refraktaarseid krampe (sh fokaalseid ja generaliseerunud) ning parandas patsiendi üldist seisundit. Epidyolex/Epidiolex on TSC patsientide jaoks oluline ravivõimalus.