Ainulaadne katioonne hüdroksübutüraatravi Xywav (kaltsiummagneesiumkaaliumi kaaliumhüdroksübutüraat) 3. faasi kliiniline edu!

Jazz Pharmaceuticals teatas hiljuti 3. faasi uuringu positiivsetest tulemustest, milles hinnati Xywav (naatrium, kaalium, magneesium, kaltsium, JZP-258) suukaudset lahust idiopaatilise hüpersomnia (IH) raviks täiskasvanutel. Varem oli FDA andnud Xywav Fast Track Status (FTD) idiopaatilise narkolepsia (IH) raviks septembris 2020, mis on krooniline neuroloogiline haigus, mida iseloomustab liigne unisus, kontrollimatud unevajadused või päevane unisus kestab vähemalt 3 kuud, isegi siis, kui uni on öösel piisav või pikenenud.

Teadaanne on mitme riigi topeltpime, mitmekeskuseline, platseebokontrollitud, randomiseeritud 3. faasi uuring, mille eesmärk on hinnata Xywavi efektiivsust ja ohutust idiopaatilise narkolepsiaga täiskasvanud patsientide ravis. Uuringusse kaasatud patsientidel ilmnes päevane liigne unisus, mis on idiopaatilise narkolepsia tüüpiline tunnus. Uuringukava sisaldas 14-nädalast tiitrimis- ja optimeerimisperioodi, 2-nädalast stabiilse Xywav-annuse perioodi, millele järgnes 1: 1 randomiseerimine, et saada Xywav'i või platseebot 2 nädala jooksul. Pärast topeltpimeda platseebokontrolliga raviperioodi lõppu sisenes patsient 24-nädalase avatud ohutusaja pikendamise perioodi.

Kõiki patsiente raviti Xywaviga avatud tiitrimisperioodil ja kliiniliselt olulist paranemist täheldati Epworthi unisuse skaalal (ESS). Uuringu randomiseeritud võõrutusosas osales kokku 115 patsienti ja mõõdeti üldiste muutuste muljet esmase tulemusnäitaja ESS ja peamiste sekundaarsete tulemusnäitajate (PGIc) ning idiopaatilise hüpersomnia raskusaste (IHSS) patsientidel. Xywav'i kasutavatel patsientidel oli ESS, PGIc ja IHSS seisukohalt kliiniliselt oluline efektiivsuse säilimine, samas kui platseebot saanud patsientidel oli Xywav&# 39 seisundi statistiliselt oluline oluline halvenemine: ESS (p< 0,0001),="" pgic="" (p<="" ;="" 0,0001),="" ihss=""><>

Selle uuringu ohutus on kooskõlas Xywavi teadaoleva ohutusega ja selles populatsioonis pole uusi ohutussignaale täheldatud. Jazz teeb selle 3. faasi uuringu andmed teatavaks eelseisval meditsiinikonverentsil ja need andmed lisatakse täiendavasse uude ravimirakendusse (sNDA), mis kavatsetakse FDA-le esitada 2021. aasta esimeses kvartalis.

Džässi teadus- ja arendustegevuse asepresident dr Robert Iannone ütles:" Oleme põnevil nende veenvate tulemuste ja uuringus täheldatud paranemise astme üle, eriti idiopaatilise narkolepsia populatsiooni puhul, kellel pole praegu heakskiidetud ravivõimalusi . Oleme väga tänulikud osalevate teaduspatsientide ja teadlaste eest ning ootame kiiret koostööd FDA-ga, et pakkuda patsientidele Xywav nii kiiresti kui võimalik. Jazz on 15 aastat olnud unemeditsiini esirinnas. Meie eesmärk on uuendada ja muuta patsientide elu. Oleme pühendunud nende teenimisele, kellel seda pole või raskete unehäiretega patsiendid, kellel on piiratud ravi, toovad uusi võimalusi."

2020. aasta juulis kiitis USA FDA Xywavi heaks katapleksia või liigse päevase unisuse (EDS) raviks 7-aastastel ja vanematel narkolepsiaga (narkolepsia) põdevatel patsientidel.

Xywav on ainulaadse katioonse koostisega (kaltsiummagneesium-kaaliumnaatriumnaatrium) hüdroksübutüraatprodukt, millel on sama hüdroksüvõihappe kontsentratsioon võrreldes soovitatavate annusevahemikega 6–9 grammi naatriumoksübaati, kuid võib vähendada naatriumi 92% ehk umbes 1000 -1500mg / öö. Kuigi Xywavi täpne mehhanism on endiselt ebaselge, arvatakse, et Xywav'i terapeutiline toime katapleksiale ja EDS-ile on tingitud GABAB-i toimest noradrenergilistele ja dopaminergilistele neuronitele ning taalamuse kortikaalsetele neuronitele une ajal.

Naatriumoksübaat sisaldab hoiatust kõrge naatriumisisalduse kohta. See oli varem ainus narkolepsiaga patsientidest 7-aastastel ja vanematel patsientidel katapleksia ja EDS-i raviks heaks kiidetud toode, mille Ameerika unemeditsiini akadeemia (AASM) nimetas katapleksia ja EDS-i ravistandardiks.

Narkolepsia (narkolepsia) on ravimatu krooniline neuroloogiline haigus. Aja jooksul võib haiguste koormus avaldada sügavat mõju patsientide tervisele. Paljud patsiendid võivad enne õige diagnoosi saamist kogeda mitu aastat, mis võib nende igapäevaelu oluliselt mõjutada. See haigus on elukestev haigus, seetõttu on väga oluline, et teil oleks uusi võimalusi EDS-i ja katapleksia raviks.

Xywav töötati välja spetsiaalselt narkolepsiaga patsientide madala naatriumisisaldusega oksüvõihappe ravimiseks ja naatriumisisalduse kohta ei ole hoiatusi, ravim saab uueks ravistandardiks. Täiskasvanud ja lastel on Xywavil valida erinevate annustamisskeemide vahel. Raviarstid saavad tiitrida Xywavi erinevateks annusteks, mida patsiendid saavad öösel võtta. Kui patsient lülitub naatriumoksübaadiravilt Xywav-ravile, on Xywav'i esialgne raviannus ja skeem naatriumoksübaadiga samad (grammides grammides) ning vajaduse korral saab neid tiitrida, lähtudes efektiivsusest ja talutavusest.