USA FDA kiitis Palynziq Labeli värskenduse heaks: maksimaalset annust suurendatakse 60 mg-ni!

BioMarin on ülemaailmne biotehnoloogiaettevõte, mis tegeleb tõsiste ja eluohtlike haruldaste ja üliharuldaste geneetiliste haigustega patsientide raviks mõeldud uuenduslike ravimeetodite väljatöötamise ja turustamisega. Hiljuti teatas ettevõte, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) kiitis heaks täiendava bioloogilise toote litsentsitaotluse (sBLA), mis võimaldab Palynziqi (pegvaliase-pqpz) süsti fenüülketonuuriaga (PKU) täiskasvanud patsientide raviks. Annust suurendati kuni 60 mg. Varem oli ravimi suurim lubatud annus 40 mg. III faasi PRISM-uuringus vajas Palynziq-ravi adekvaatseks reageerimiseks 19% patsientidest 60 mg annust.

Palynziqi märgise laiendamine hõlmab järgmist: (1) Lisatud on pikaajalise efektiivsuse andmed, mis tõestavad, et fenüülalaniini (Phe) on 3 aasta jooksul pidevalt vähendatud; (2) Kuue aasta andmed toetavad head ohutust veelgi. Palynziq' ravimi etiketti on ajakohastatud: võttes arvesse patsiendi&# 39 tolerantsust Palynziqi ja toiduvalkude tarbimise suhtes, on vere Phe kontrolli saavutamiseks lubatud individuaalsed säilitusannused (vere Phe kontsentratsioon on väiksem või võrdne 600μmol / l).

Palynziq on pegüleeritud rekombinantne fenüülalaniini ammoniaagi lüaas (PAL). See on esimene ja ainus PKU ensüümi asendusravi, mis on suunatud PKU algpõhjusele, aidates kehal Phe lagundada. Ameerika Ühendriikides kiitis FDA Palynziqi heaks 2018. aasta mais. See on näidustatud kasutamiseks PKU-ga täiskasvanud patsientidel, kelle vere Phe kontsentratsioon on praeguse ravi korral üle 600 μmol / L, et vähendada vere Phe kontsentratsiooni.

Palynziq on BioMarin&nr 39 teine ​​ravim, mis on heaks kiidetud PKU raviks. Ettevõte teatas hiljuti ka sellest, et PKU geeniteraapia BMN307 ülemaailmne Phearless Phase 1/2 uuring on andnud esimesele osalejale ravimiravi, mis võib saada ettevõtte&# 39 kolmandaks PKU-teraapiaks. BMN307 sai Ameerika Ühendriikides kiirreageerimise staatuse (FTD) ning Ameerika Ühendriikides ja Euroopa Liidus harva kasutatavate ravimite staatuse (ODD).

See pikaajaline märgistuse andmete värskendus põhineb kolmeaastase avatud laiendatud uuringu efektiivsuse andmetel. Uuring näitas, et {2}} patsiendi seas, kes olid saanud Palynziqi ravi vähemalt 2 aastat, 2-aastase aja jooksul: kahel kolmandikul (66%) patsientidest oli vere Phe tase ≤ 360 μmol / l, vastavalt Ameerika meditsiinigeneetika ja genoomika ühing (ACMG) soovitab juhendis Phe sihtmärki, 50% -l patsientidest on vere Phe tase ≤120μmol / l. Vähemalt 3 aastat ravitud 77 patsiendi seas oli 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) vere Phe sisaldus 3-aastases ajavahemikus 600, 360, 120 μmol või väiksem. / L. Muud ohutusandmed, mida on jälgitud kauem kui 6 aastat, on kooskõlas Palynziq' varasemate ohutusandmetega ja neil pole mingit pistmist annusega.

Biomarini esimees ja tegevjuht Jean-Jacques Bienaimé ütles: „BioMarinil on hea meel, et FDA on tunnistanud PKU patsientidele täiendavate annusvõimaluste pakkumise olulisust. Kooskõlas Euroopa märgisega kasutab Palynziq Ameerika Ühendriikides praegu kuni 60 mg. Biomariin Oleme pühendunud PKU kontserni uute sisukate ravivõimaluste pakkumisele. Enam kui 15-aastase teadus- ja arendustegevuse põhjal oleme käivitanud kaks esimest PKU-ravi. Jätkame tööd, et paremini mõista meie PKU-ravi efektiivsust ja ohutust patsientide seksi jaoks."

PKU on haruldane geneetiline haigus, mis avaldub sündides ja millel on aju suhtes kumulatiivne toksiline toime. Seda iseloomustab selle võimetus lagundada fenüülalaniini (Phe), mis on aminohape, mida leidub erinevates valkudes. . Ravimata jätmisel on kõrge Phe sisaldus ajule toksiline ja võib põhjustada tõsiseid neuroloogilisi ja neuropsühhiaatrilisi probleeme, mõjutada inimeste mõtlemist, tunnet ja käitumist ning põhjustada depressiooni, ärevust ja käitumishäireid, mis mõjutavad elukvaliteet. Nende sümptomite raskusastme tõttu uuritakse paljudes riikides lapsi sündides, et tagada nende varajane diagnoosimine ja ravi, et vältida intellektipuude ja muude tüsistuste tekkimist. PKU patsiendid vajavad elukestvat juhtimist, sealhulgas kinnipidamist igapäevastest väljakutsuvatest ja piiravatest meditsiinilistest toitudest ning piimasegudest, et vältida enamikus toidus sisalduva Phe tarbimist.