USA FDA antud läbimurre Narkootikumide nimetus Võimas Norepinefriini tagasivõtu inhibiitor AXS-12!

Aksoomia Terapeutilised ravimid on kliiniline biofarmatseutiline ettevõte, mis keskendub kesknärvisüsteemi (KNS) haiguste raviks uuenduslike ravimeetodite väljatöötamisele. Hiljuti teatas ettevõte, et USA Food and Drug Administration (FDA) on andnud AXS-12 (reboxetiin) läbimurre narkootikumide nimetus (BTD) raviks narkolepsia (narkolepsia) patsientidel katapleksia.

Narkolepsia (narkolepsia) on tõsine, kurnav neuroloogiline haigus, mida iseloomustab liigne päevane unisus (EDS) ja katapleksia, viimane on äkiline lihastoonuse kaotus, mis vallandab tugevad emotsioonid. Haigus on ravimatu haigus. Aja jooksul on haigusel suur mõju patsientide tervisele.

AXS- 12 (rebetiin) on uus, suukaudne, väga selektiivne ja tugev noradrenaliini tagasivõtu inhibiitor, mis on narkolepsia ravis sisenemas III faasi kliinilisse arengusse. AXS-12 saab reguleerida noradrenaliini aktiivsust, edendada ärkvelolekut, säilitada lihastoonust, ja suurendada kognitiivset võimet. Varem FDA andis ka harva kasutatava ravimi nimetus (ODD) AXS-12 raviks narkolepsia.

Reboxetine'il on euroopas ja enam kui 40 riigis ulatuslik ohutusalane kogemus ning see on heaks kiidetud depressiooni raviks nendes riikides. AXS- 12 rolli narkolepsias toetavad prekliinilised ja esialgsed kliinilised tulemused, mis näitavad, et AXS- 12 vähendab oluliselt narkolepsia hüpotalamuse (oreksiini) puudulikkusega hiirtel. Avatud katseuuringus parandas AXS- 12 oluliselt päevane unisus ja vähenenud katapleksia narkolepsiaga patsientidel.

BTD on uus narkootikumide läbivaatamise kanal loodud FDA 2012. Selle eesmärk on kiirendada raskete või eluohtlike haiguste ravi arengut ja läbivaatamist ning on esialgseid kliinilisi tõendeid selle kohta, et ravim on ühes või mitmes uues ravimis, mis on oluliselt parandanud kliiniliselt olulisi tulemusnäitajaid. BTD saadud ravimid võivad saada tihedamaid juhiseid, sealhulgas kõrge FDA ametnikud arengu ajal, tagades, et patsientidele saab pakkuda uusi ravivõimalusi lühikese aja jooksul.

FDA andis AXS-12 BTD-le II faasi concert uuringu positiivsete tulemuste põhjal. See on randomiseeritud, topeltpime, platseebokontrolliga, crossover, mitmekeskuseline Ameerika uuring. Selles uuringus raviti 21 patsiendil, kellel diagnoositi katapleksiaga narkolepsia, 2 nädala jooksul AXS- 12 või platseebot ning seejärel ristravi 1- nädalase allatiitrimise ja puhastusperioodi järel.

Tulemused näitasid, et AXS- 12 saavutas esmase tulemusnäitaja: võrreldes platseeboga oli katapleksia keskmine nädalane arv 2- nädalase raviperioodi jooksul (üldine raviefekt) oluliselt madalam kui algväärtus (p<0.001), at="" the="" end="" of="" the="" 2-week="" treatment="" period="" the="" average="" number="" of="" cataplexy="" attacks="" per="" week="" was="" significantly="" lower="" than="" baseline="" (p="0.002)." in="" addition,="" axs-12="" also="" significantly="" improved="" eds="" compared="" with="" placebo,="" as="" measured="" by="" the="" epworth="" sleepiness="" scale="" (ess)="" and="" the="" frequency="" of="" accidental="" naps="" (p="0.003" and=""><0.001, respectively).="" in="" addition,="" according="" to="" the="" narcolepsy="" symptom="" assessment="" questionnaire="" (nsaq-ac)="" measurement="" results,="" axs-12="" significantly="" improved="" cognitive="" function="" compared="" with="" placebo="" during="" the="" 2-week="" treatment="" period=""><0.001). in="" this="" trial,="" axs-12="" was="" well="" tolerated,="" and="" the="" most="" common="" adverse="" reactions="" were="" anxiety,="" constipation="" and="">

Axsome tegevjuht Herriot Tabuteau, MD, ütles: "FDA on andnud AXS-12 läbimurre narkootikumide nimetus raviks narkolepsia katapleksia, mis rõhutab potentsiaali ravimi. Patsientide populatsioon toob võrreldes praegu kättesaadavate ravivõimalustega märkimisväärset kasu ja olulist paranemist. Oleme põnevil kiire kliinilise arengu AXS-12, mis on varem antud harva kasutatava ravimi nimetus raviks narkolepsia. "

Alates praegusest, Axsome on saanud 3 läbimurre narkootikumide kvalifikatsiooni antud FDA. Ülejäänud 2 on: AXS-05 raske depressiooni raviks ja AXS-05 Alzheimeri tõve raviks. Need kvalifikatsioonid peegeldavad Axsome'i pühendumust arendada potentsiaalselt elumuutvaid ravimeid raskesti ravitavaid kesknärvisüsteemi haigustega patsientidele, uuenduslikke kliinilisi arengumeetodeid ning sellest tulenevaid diferentseeritud ja ulatuslikke hilisstaadiumis kesknärvisüsteemi torujuhe.

AXS- 05 koosneb dekstrometorfaanist ja bupropioonist ning kasutab Akseri metaboolset inhibeerimise tehnoloogiat. AXS- 05 dekstrometorfaankomponent on mittekonkureeriv N- metüül- D- aspartaadi (NMDA) retseptori antagonist, mida tuntakse ka glutamaadi retseptori modulaatorina, mis on uus toimemehhanism tähendab, et selle toime erineb praegu kasutatavast depressiooniravist. AXS- 05 dekstrometorfaankomponent on ka sigma- 1 retseptori agonist, nikotiini atsetüülkoliini retseptori antagonist, serotoniini ja noradrenaliini transporteri inhibiitor. AXS- 05 bupropioonkomponent võib suurendada dekstrometorfaani biosaadavust. See on norepinefriini ja dopamiini tagasivõtu inhibiitor ja nikotiini atsetüülkoliini retseptori antagonist. AXS-05 on rohkem kui 30 USA ja rahvusvaheliste patentide, mille kaitse periood kuni 2034.