Tranon PTH, pika toimega alternatiivne ravi, näitab tugevat mõju, vabaneda Standard Care (kaltsiumi + D-vitamiini) pärast 4 nädalat kestnud ravi!

Taani biopsia-ettevõte Ascendis Pharma teatas hiljuti nelja-nädalase fikseeritud annusega topeltpimeda osa "tee edasi" positiivse ülemise rea tulemustest, mis on ülemaailmne II faasi kliiniline uuring pika toimeajaga parathormooni (PTH) pronarkootikumide kohta. Uuring hindab Tranon PTH ohutust, talutavust ja efektiivsust hüpoparatüreoidismi (HP) täiskasvanud patsientide ravis. Tulemused näitasid, et uuring vastas peamisi eesmärke ja näitas, et Tranon PTH ravi 4 nädalat elimineeritud standard ravi (aktiivne kaltsiumi + D-vitamiini) kuni 82% patsientidest. Uuringu tipptulemused on üksikasjalikult esitatud slaidil: ülemise rea faas 2 andmed tee edasi.

Tranon PTH on pika toimeajaga parathormooni (PTH) proravim, mis on välja töötatud üks kord päevas asendusravi täiskasvanud HP patsientidel, mille eesmärk on asendada PTH füsioloogilise taseme 24 tundi päevas, ja lahendada lühiajalisi sümptomeid ja pikaajalisi tüsistusi HP haiguse.

Tee edasi uuringus said kokku 59 täiskasvanud HP patsienti fikseeritud annuse Tranon PTH (annus: 15, 18, 21 μg/päev) või platseebo pimestatud randomiseeritud viisil, kasutades kasutusvalmis eelkulu, mis on ette nähtud kasutamiseks süstevahendit kasutatakse manustamiseks ja ravi kestab neli nädalat. Tulemused näitasid, et Tranon PTH oli hästi talutav kõigil annustel ja tõsiseid kõrvaltoimeid ei ilmnenud ühelgi ajal. Ükski kõrvaltoime (TEAE) ei viinud raviperioodi katkestamiseni ning TransAE PTH ja platseebo koguesinemissagedus oli võrreldav. Peale selle ei võtnud ükski patsient poole 4-nädalase fikseeritud annusega perioodi jooksul.

Vastavalt protokolli analüüs (protokoll, n = 57), Tranon-PTH elimineeritud Standard Care 100% patsientidest kõrgeima annusega rühmas (21 mcg/päevas) ja 82% patsientidest kõik annused (st, ravi katkestamine D-vitamiini ja igapäevase kaltsiumi toidulisandeid ≤ 500 mg).

Tulemused näitasid, et 4 ravinädala jooksul, Tranon PTH suurenenud seerumi kaltsiumisisaldus, puudega aktiivne D-vitamiini ja jätkuvalt vähendada kaltsiumi täiendamist. Tranon PTH vähendab kaltsiumi eritumist uriiniga (mõõdetuna uriiniga kaltsiumi eritumise fraktsiooniga [FECa]) ning põhjustab seerumi fosfaatide ja kaltsiumfosfaatide pideva vähenemise. 4. nädalal oli uuringul 21 μg ööpäevas ja kombineeritud Tranon-PTH annuse grupis statistiliselt olulised kordusmissioonid esmase kombineeritud tulemusnäitaja juures võrreldes platseebogrupiga (p<>

58 uuringus osalejat jätkas uuringu avatud jätku-uuringut ja sai kohandatud Tranon PTH säilitusannus (6... 30 mikrogrammi ööpäevas). Ettevõte plaanib esitada kuue kuu jooksul andmeid uuringu avatud jätku-kava kohta 2020.

Ascendis kliiniline areng David B. Karpf, MD, ütles: "arendades Tranon PTH, meie eesmärk on alati olnud taastada füsioloogiline tase patsientidel hüpoparatüreoidism (HP), disainides alternatiivse ravi 24 tundi päevas, ja Forteerides uusi standardeid, et parandada patsientide elu. Need testimisandmed kinnitavad tee edasi potentsiaali täielikult kaotada standardravi, säilitades normaalse seerumi kaltsiumi ja uriini kaltsiumisisaldus. See on eriti oluline selle keerulise ja nõrgenenud haigusega patsientidel. Tähendab, et suur samm edasi. "

Jan Mikkelsen, president ja tegevjuht Ascendis ütles: "hüperparatüreoidism (hj) on avaldanud märkimisväärset negatiivset mõju rohkem kui 200 000 patsientidel kogu maailmas ja on üks viimaseid hormooni puudulikkuse haigusi ilma efektiivse asendusravi. Tranon PTH areng on andnud meile ainulaadse võimaluse tuua patsientidele tähendusrikkaid muutusi globaalses mastaabis. "

Ascendis plaanib suhelda globaalsete reguleerijate järgmise sammuna Tranon PTH arendamisel ja esitada Taotlusdokumendid, et alustada ülemaailmseid III faasi katseid Põhja-Ameerikas, Euroopas ja Aasias neljandas kvartalis 2020.

Hüpoparatüreoidism (HP) on harvaesinev endokriinhaigus, mida iseloomustab parathormooni (PTH) ebapiisav tase, mille tulemuseks on vere madal kaltsiumisisaldus ja suurenenud fosfaadisisaldus. Ameerika Ühendriikides, Euroopas, Jaapanis ja Lõuna-Koreas on ligikaudu 200 000 HP patsienti ja Enamikul patsientidest tekivad sümptomid pärast vigastuse või kõrvalkilpnääre juhusliku eemaldamise kilpnäärme operatsiooni ajal. Lühiajalises perspektiivis on patsiendi sümptomiteks: nõrkus, lihaskrambid, ebanormaalsed aistingud nagu Surin, põletustunne ja tuimus, mälukaotus, väärkohtumõistmine ja peavalu. Patsiendid kogevad sageli elukvaliteedi langust. Pikas perspektiivis, see keeruline häire suurendab suuremate tüsistuste riski, nagu ekstra-skeleti kaltsiumi sadestumine, mis esineb ajus, silma objektiiv, ja neerud, kus kaltsiumi ladestumist neerudes võib põhjustada neerufunktsiooni kahjustus.

Alles hiljuti, HP oli veel üks väheseid hormoonpuudulikkuse haigused ravida hormoonivaba asendusravi. HP tavapärased standardravi, D-vitamiini ja Kaltsiumipreparaadid, ei kontrolli täielikult haigust, ja võib põhjustada progresseeruva neeru kaltsifikatsiooni ja neerukivid tõttu suurenenud kaltsiumi ja uriini, põhjustades neeruhaigus. Selle tulemusena, võrreldes tervete inimestega, HP patsientidel on 4-8 korda suurem tõenäosus haigestuma neeruhaigus.

Tranon PTH on pika toimeajaga eelravim parathormooni (PTH [1-34]), mis on välja töötatud Ascendis innovatiivse Tranon-tehnoloogia abil. Tranon PTH eesmärk on taastada PTH füsioloogiline tase 24 tundi päevas, normaliseerida vere ja uriini kaltsiumisisaldus, seerumi fosfaadisisaldus, ja luude käive lahendada lühiajalisi sümptomeid ja pikaajalisi tüsistusi haiguse. Juunis 2018 anti Tranon PTH-i poolt USA FDA-s harva kasutatavate ravimite kvalifikatsioon (ODD).

Tranon tähendab "vahetu sidumine". Ascendis patenteeritud Tranon-platvorm on uuenduslik tehnoloogia, mille eesmärk on luua uusi raviprotseduure, mis optimeerivad ravitoimet, sealhulgas efektiivsust, ohutust ja manustamissagedust. Tranon molekul on kolm komponenti: muutmata vanem ravim, inertne kandja, mis kaitseb seda, ja Linker, mis ajutiselt seob neid kahte. Kui kombineeritud, vedaja deaktiveerib ja kaitseb ema narkootikumide tühjendatakse. Kehasse süstimisel hakkavad füsioloogilised pH-tingimused ja temperatuuritingimused vabanema modifitseerimata aktiivsest ravimist prognoositavast vabanemist. Kuna emaravim on muutmata, peaks selle algne toiming jääma muutumatuks. Tranon-tehnoloogiat saab laialdaselt kasutada mitme terapeutilise välja valkude, peptiidide või väikeste molekulide puhul ning seda saab kasutada süsteemselt või kohalikult.

Praegu, Ascendis kasutab Tranon tehnoloogia ehitada juhtiv, täielikult integreeritud haruldaste haiguste ettevõte. Ettevõte kasutab Tranon tehnoloogia ja kliiniliselt tõestatud emaravimid, et luua uusi raviviise, mis on parim-in-klassi efektiivsus, ohutus ja/või mugavuse. Lisaks Tranon hGH, ettevõttel on ka 2 haruldast endokrinoloogia vara: (1) Tranon PTH on pika toimega parathormooni (PTH) proravim. See on praegu II faasi kliinilises hindamises parathormooni raviks hüpogonadism; (2) Tranon CNP on pikaajaline C-tüüpi natriureetiline peptiid, mis on praegu I faasi kliinilises hinnangus achondroplaasia ja teiste FGFR-ga seotud luuhaiguste raviks.

Lisaks teeb Ascendis koostööd diabeeti ja Roche ' i Genentechi (oftalmoloogia) valdkonnas. (Bioon.com)