USA FDA heakskiidetud Vimpat (lakosamiid) primaarsete üldiste toonilis-klooniliste krampide (PGTCS) raviks!

UCB teatas hiljuti, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on epilepsiavastase ravimi Vimpat (lakosamiid) CV heaks kiitnud kui adjuvantravi ≥4-aastaste epilepsiaga patsientide esmase üldtoonilise klooni raviks (PGTCS); lisaks kiitis FDA heaks ka Vimpati intravenoosse süstimise ≥4-aastaste laste raviks.

Laiendatud lastegrupi osas on Vimpati tabletid ja suukaudne vedelik heaks kiidetud monoteraapiana ja adjuvantravina osaliselt algava epilepsia korral lastel ja täiskasvanutel vanuses ≥4 aastat. Ameerika Ühendriikides oli Vimpati intravenoosne süst varem heaks kiidetud ainult osalise epilepsia raviks täiskasvanud (≥ 17-aastastel) patsientidel.

Nüüd saab kõiki kolme Vimpati preparaati (sh tabletid, suukaudsed vedelikud ja intravenoossed süstid) kasutada osaliselt algava epilepsia raviks ja neid saab kasutada PGTCS-i adjuvantseks raviks ≥ 4-aastastel patsientidel. Need heakskiidud aitavad veelgi epilepsiahaigeid, kellel on varem olnud tõhusaid ravivõimalusi, tugevdades samal ajal UCB&# 39 juhtpositsiooni epilepsia hoolduse muutmisel.

Euroopas ei ole Vimpat heaks kiidetud PGTCS-iga patsientide raviks. Selle aasta oktoobris avaldas aga Euroopa Ravimiameti (EMA) inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee positiivse ülevaate, milles tehti ettepanek, et Vimpat tuleks heaks kiita kui adjuvantravi laste, noorukite ja täiskasvanute vanuses ≥ 4 aastat. , Idiopaatilise generaliseerunud epilepsia (IGE) ravi. Praegu on Vimpat&PGTCS-i ravi regulatiivselt läbi vaadatud ka Jaapanis ja Austraalias.

PGTCS on epilepsia tüüp, mis esineb kogu ajus. See mõjutab algusest peale mõlemat aju külge, põhjustades lihaste jäikust ja tõmblusi mitu minutit. PGTCS-iga patsientidel on suurenenud vigastuste oht ja neil, kellel on aasta jooksul ≥3 krambihoogu, on epilepsia äkksurma oht 15 korda suurem.

PGTCS-i heakskiit põhineb osaliselt 3. faasi kliinilise uuringu andmetel, mis hiljuti avaldati ajakirjas Journal of Neurology, Neurosurgery& Psühhiaatria. Uuring viidi läbi 242 lapsel ja täiskasvanud epilepsiaga patsiendil vanuses ≥ 4 aastat, kelle PGTCS näitas ebapiisavat kontrolli praeguste epilepsiavastaste ravimite kasutamisel. Uuringu esmane tulemusnäitaja on teise PGTCS-i aeg 24-nädalase hindamisperioodi jooksul, see tähendab teise PGTCS-i risk.

Tulemused näitasid, et uuring jõudis esmase tulemusnäitajani: võrreldes platseebogrupiga vähenes teise PGTCS-i risk Vimpati ravirühmas oluliselt, 45% (p=0,001), ja PGTCS-iga patsientide osakaal ravi ajal oli oluliselt kõrgem (31,3% vs 17,2%, p=0,011). Selles uuringus uusi ohutusprobleeme ei tekkinud. Vimpat on idiopaatilise generaliseerunud epilepsia (IGE) ja PGTCS-ga patsientidel hästi talutav. Vimpat'iga ravitud patsientide seas olid kõige sagedasemad kõrvaltoimed (≥10%) pearinglus (23%), unisus (17%), peavalu (14%) ja iiveldus (10%), võrreldes 7-ga platseebogrupis. %, 14%, 10% ja 6%.

Epilepsia on üks levinumaid kroonilisi neuroloogilisi haigusi maailmas. Ameerika Ühendriikides on umbes 3,4 miljonit patsienti, Jaapanis 1 miljon, Euroopas 6 miljonit ja Hiinas 10 miljonit patsienti. Üle maailma on umbes 65 miljonit patsienti, levimus umbes 1%. Haigus võib esineda väga erinevas vanuses, alates imikutest kuni eakateni ja selle esinemissagedus ei muutu eri riikide, geograafiliste asukohtade, sugude ega rasside vahel kuigi palju. Epilepsia on haigus, mille meditsiinilised vajadused pole veel rahuldatud. Enamik patsiente vajab pikaajalist uimastiravi. Aruannete kohaselt ei suuda enam kui 30% patsientidest endiselt krampe piisavalt kontrollida, hoolimata olemasolevate epilepsiavastaste ravimite kasutamisest.

Epilepsiaga seotud krambid jagunevad kliiniliste sümptomite põhjal kolme kategooriasse: osalised krambid (mõnikord arenevad sekundaarsed generaliseerunud krambid), generaliseerunud krambid ja klassifitseerimata krambid. Toonilis-klooniline krambihoog on üldine kramp, mille korral patsient kaotab äkki teadvuse, näidates keha jäikust ja tõsiseid krampe. Aruannete kohaselt moodustavad toonilis-kloonilised krambid umbes 60% üldistatud krampidest.

Vimpat on uut tüüpi N-metüül-D-aspartaadi (NMDA) retseptori glütsiini saiti siduv antagonist. See kuulub uude funktsionaalsete aminohapete klassi ja on uue kahekordse toimemehhanismiga krambivastane ravim. Võrreldes teiste epilepsiavastaste ravimitega on Vimpati aktiivsus naatriumioonkanalite reguleerimine, millel on väga olulised funktsioonid närvisüsteemi aktiivsuse reguleerimisel ja närvirakkude vahelise juhtivuse edendamisel. Vimpat toimib selektiivselt naatriumikanalite aeglasel inaktiveerimisel ja pikendab naatriumikanali inaktiveerimise aega, mis võib tõhusamalt vähendada naatriumi sissevoolu, vähendada neuronite erutatavust ja saavutada epilepsia ravimise eesmärgi.

Hiinas kiideti Vimpat (lakosamiidi tabletid) 2018. aasta detsembri alguses heaks osalise epilepsia (sekundaarse süsteemse epilepsiaga või ilma) 16-aastaste ja vanemate epilepsiaga noorukite ja täiskasvanute adjuvantravina. Hinnanguliselt on Hiinas ligi 10 miljonit epilepsiahaiget ja igal aastal umbes 400 000 äsja diagnoositud patsienti. Vimpati heakskiit on oluline verstapost enamusele Hiinas asuvatest epilepsiahaigetest ja pakub uut põnevat ravivõimalust epilepsiahaigetele. Riikliku uuringu tulemused näitavad, et halvasti kontrollitud krambid on viinud Hiinas ligi 70% -l epilepsiahaigetest töötuks. See näitab, et on selge nõudlus ravimite järele, mis suudaksid epilepsiahaigetel haigust paremini kontrollida ja juhtida. Esimese kolmanda põlvkonna uue epilepsiavastase ravimina, mis on Hiina turul heaks kiidetud juba üle kümne aasta, toob Vimpat oma uute ja ainulaadsete toimepunktidega uhiuued ravivõimalused epilepsiahoogudega patsientidele. See toob märkimisväärset kasu patsientidele, kes ei suuda endiselt krampide kontrolli alla saada.

Praegu hõlmavad rahvusvahelise turu Vimpat' s ravimvormid mitmesuguste spetsifikatsioonidega tablette, suukaudseid siirupeid, kuiva siirupit ja intravenoosseid preparaate. Patsientidel, kes ei saa ajutiselt suukaudset manustamist, on Vimpati intravenoosne preparaat valikuline ravimvorm, mis aitab epilepsiaga patsientidel jätkata ravi.