USA FDA kiidab heaks beeta -amüloidi antikeha Aduhelmi sildi uuendamise

Biogen ja tema partner Eisai teatasid hiljuti, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on heaks kiitnud Aduhelmi (adukanumab-avwa) 100 mg/ml süsti märgistuse värskenduse. See värskendus sisaldab näidustuste ja kasutamise sektsiooni (jaotis 1) mõningase sisu lisamist, et rõhutada kliinilistes uuringutes uuritud haiguse staadiumi (uuendatud sisu on allajoonitud kaldkirjas ja paksus kirjas kollasega):

Aduhelm sobib Alzheimeri tõve (GG) raviks. Aduhelm peaks alustama ravi kerge kognitiivse häire või kerge dementsusega AD -ga patsientidele haiguse varases staadiumis. See on kliinilistes uuringutes ravitud populatsioon. Praegu puuduvad andmed Aduhelmi ohutuse või efektiivsuse kohta uuritava haiguse varasemas või hilisemas staadiumis raviks. See näidustus kiideti heaks kiirendatud heakskiitmisprotsessi kaudu, mis põhines Aduhelmiga ravitud patsientidel täheldatud beeta -amüloidnaastude vähenemisel. Selle näidustuse jätkuv heakskiitmine võib sõltuda kliinilise kasu kontrollimisest kinnitavates kliinilistes uuringutes.

Biogeni teadus- ja arendustegevuse juht Alfred Sandrock ütles: „Tuginedes käimasolevale dialoogile väljakirjutavate arstide, FDA ja patsientide pooldajatega, oleme esitanud selle märgise värskenduse, et selgitada kolme Aduhelmi kliinilises uuringus osalenud patsiente heakskiitu toetavad katsed. Kogukond. Kuna kliiniline praktika kohandub selle olulise esimese raviplaaniga, lubame jätkata kogukonna vajaduste kuulamist."

See värskendus selgitab näidustusi, tuues esile teabe Aduhelmi kliinilises uuringus uuritud haiguse staadiumi kohta. Bojian ja Eisai on varem vahetanud teavet uurimisrühma kohta, sealhulgas 23. juunil 2021 avaldatud ettevõtte avalduses.

AD on pöördumatu ja progresseeruv ajuhaigus, mis hävitab aeglaselt inimeste mälu ja mõtlemisvõime ning lõpuks hävitab lihtsate ülesannete täitmise võime. Kuigi AD spetsiifilist põhjust pole täielikult mõistetud, iseloomustavad seda muutused ajus, sealhulgas amüloidnaastud ja neurofibrillaarsed (tau) sasipuntrad, mis põhjustavad neuronite ja nende ühenduste kadumise. Need muutused mõjutavad inimese mälu ja mõtlemisvõimet.

Selle aasta juunis sai Aduhelm USA FDA kiirendatud heakskiidu AD raviks. Aduhelm on esimene omataoline ravim, mis on heaks kiidetud AD raviks, esimene uus ravi, mis on heaks kiidetud AD raviks alates 2003. aastast, ja esimene ravi AD patofüsioloogia jaoks.

Teadlased hindasid Aduhelmi efektiivsust kokku 3482 patsiendil kolmes eraldi kliinilises uuringus (uuring 1: NCT02484547; uuring 2: NCT02477800; uuring 3: NCT01677572). Nende uuringute hulka kuuluvad topeltpimedad, randomiseeritud, platseebokontrollitud doosivahemiku uuringud AD patsientidega. Aduhelmi-ravi saavatel patsientidel oli amüloid-β-naastude annus ja ajast sõltuv märkimisväärne vähenemine, samas kui kontrollrühma patsientidel ei vähenenud β-amüloidnaastud.

Need tulemused toetavad Aduhelmi&kiirendatud heakskiitu, mis põhineb asendusnäitajana - amüloid -beeta -naastude vähenemine ajus, mis on AD tunnusjoon. Uuringus kasutati amüloid -β -naastude kvantifitseerimiseks positronemissioontomograafiat (PET), et hinnata amüloid -β -naastude taset ajupiirkondade kompleksides, mida eeldatavasti mõjutab AD patoloogia, ja võrrelda tulemusi need, keda oodati. Võrreldi selle patoloogiaga mõjutatud ajupiirkondi.