USA FDA kiidab heaks Mercki uuendusliku kasvajaravimi Weliregi: VHL-sündroomiga seotud kasvajate ravi!-1/2

Merck& Co teatas hiljuti, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on heaks kiitnud Weliregi (belzutifan, arenduskood: MK-6482), mis on hüpoksiaga indutseeritav faktor-2α (HIF-2α) inhibiitor täiskasvanud patsientide raviks. Hippel-Lindau sündroom (Von Hippel-Lindau tõbi, VHL sündroom, VHL haigus), need patsiendid ei vaja kohest operatsiooni, vajavad VHL sündroomiga seotud neerurakk-kartsinoomi (RCC) ravi, kesknärvisüsteemi hemangioblastoom, pankrease neuroendokriin kasvaja (pNET).

Welireg on esimene USA FDA poolt heaks kiidetud HIF-2α inhibiitorravi ja ravim on heaks kiidetud prioriteetse läbivaatamise protsessi kaudu. Varem on FDA andnud Weliregi läbimurdeteraapia (BTD) ja harva kasutatavate ravimite nimetuse (ODD). HIF-2α inhibiitorina võib Welireg vähendada rakkude proliferatsiooni, angiogeneesi ja kasvaja kasvuga seotud HIF-2α sihtgeenide transkriptsiooni ja ekspressiooni. Väärib märkimist, et VHL-i bioloogiauuringud, mis viisid HIF-2α avastamiseni, võitsid 2019. aastal Nobeli füsioloogia- või meditsiiniauhinna.

Welireg on uus ravim Mercki onkoloogias. Esimese ja ainsa süsteemse ravina, mis on heaks kiidetud VHL sündroomiga patsientide raviks, on see ravim laiendanud Mercki onkoloogiaportfelli. VHL sündroom on haruldane ja tõsine geneetiline haigus, mis on seotud suure vähiriskiga mitmetes elundites. Vähk on endiselt üks peamisi surmapõhjuseid VHL sündroomiga patsientidel.

Enne Weliregi ei olnud VHL-iga seotud kasvajate raviks heaks kiidetud süsteemset ravi. 2. faasi uuringu 004 uuringus näitasid Weliregiga ravitud VHL-iga seotud kasvajatega patsiendid kõrgeid remissioonimäärasid ja püsivaid remissioone. FDA&heakskiit Weliregile on suur samm edasi ja võtab kasutusele süsteemse ravi, mis võib muuta teatud tüüpi VHL-iga seotud kasvajatega patsientide praegust ravimudelit.

Ravimite osas on Weliregi soovitatav annus (40 mg tabletid) 120 mg üks kord ööpäevas, kuni haigus progresseerub või tekib vastuvõetamatu toksilisus. Tuleb märkida, et Weliregi [39] ravimimärgisele on lisatud musta kasti hoiatus, milles öeldakse, et raseduse ajal kasutatavad ravimid võivad põhjustada embrüo-loote kahjustusi ning enne Weliregi võtmise alustamist tuleb kontrollida raseduse staatust. Welireg võib põhjustada teatud hormonaalsete rasestumisvastaste vahendite ebaefektiivsust. Arstid peaksid teavitama patsiente nendest riskidest Weliregi määramisel ja tõhusa mittehormonaalse rasestumisvastase vahendi vajalikkusest.

Dr Scot Ebbinghaus, Merck Research Laboratories kliiniliste uuringute asepresident, ütles:&"Welireg on esimene ja ainus heakskiidetud süsteemne ravi teatud tüüpi VHL-iga seotud kasvajatega patsientidele ja kujutab endast olulist uut ravi patsientidele. mida see haruldane haigus mõjutab. Valik. Tänane FDA heakskiit Weliregile on oluline verstapost ja peegeldab Mercki pühendumust pakkuda uuenduslikke ravivõimalusi rohkematele patsientidele. ”

Uuring-004 uuringuandmed