VISEN Pharma teatas, et TransConTMi inimese kasvuhormoon saab harva kasutatavate ravimite jaoks kõlblikkushormooni puudulikkuse ravi USA-s ja ELis

Aprillis 21 2020 tutvustas endokriinidega seotud ravivaldkonnale pühendunud ühisettevõte VISEN Pharma maailma 0010010 # 39 juhtivaid ravimeetodeid ja narkootikume Hiinasse ning oli vastutav Suur-Hiina Ascendis Pharma endokriinse ravi programmi arendamise ja edendamise eest. Ascendis Pharma teatas 15, 2020 aprillil, et USA toidu- ja ravimiamet (FDA) on andnud kasvuhormooni puudulikkuse (GHD) raviks TransConi inimese kasvuhormooni (lonapegsomatropiin) harva kasutatava ravimi nimetuse.

TransConi inimese kasvuhormoon on teadusuuringute pikaajaline kasvuhormooni eelravim, mis on välja töötatud iganädalaseks GHD-ravi ravimiks. Inimese kasvuhormoon TransCon säilitab sama toimerežiimi kui inimese kasvuhormooni igapäevane ravi, vabastades samad kasvuhormooni molekulid. Praegu pole USA ega Euroopa turul heaks kiidetud pikatoimelist kasvuhormoonravi. TransConi inimese kasvuhormoon on Euroopa Komisjoni poolt sertifitseeritud GHD raviks Euroopas oktoobris 2019.

0010010 quot; TransConi inimese kasvuhormoon on nüüd Ameerika Ühendriikides ja Euroopas sertifitseeritud harva kasutatava ravimina. Usume, et see on oluline kinnitus, et maailm vajab pikaajalise toimega teraapiat, et tegeleda GHD ja kõigi sisesekretsioonisüsteemi terviseprobleemidega. 0010010 quot; MD Ascendis Pharma vanem asetäitja Dana Pizzuti ütles: 0010010 quot; Kuna ainus pikaajalise toimega kasvuhormooni toode, mis pakub modifitseerimata kasvuhormooni, usume, et TransConi inimese kasvuhormoonil on suur potentsiaal elu paremaks muutmiseks. patsientidest. Meilt oodatakse endiselt sel aastal teist kohta vastavalt kavandatud kvartaalsele ja neljandale kvartalile TransConi inimese kasvuhormooni turustamistaotluste esitamise kohta USA-s ja Euroopas. 0010010 quot;

FDA poolt harva kasutatavate ravimite heaks kiidetud ravimid on ravimid, mis suudavad ohutult, tõhusalt ravida, diagnoosida või ennetada haruldasi haigusi või seisundeid, mis mõjutavad vähem kui 200 000 USA kodanikku, ning võivad olla heakskiidetud toodetest ohutumad või tõhusamad. Harva kasutatavate ravimite määramine pakub ravimite arendajatele teatavaid eeliseid ja stiimuleid, sealhulgas seitsmeaastane USA turu monopoolne periood alates turule lubamise kuupäevast, FDA kasutajatasudest vabastamine ja kliiniliste uuringute maksusoodustused. Harva kasutatavate ravimite määramine ei muuda FDA regulatiivseid nõudeid ravimite ohutuse ja tõhususe määramiseks sobivate ja hästi kontrollitud uuringute kaudu, mis toetavad heakskiitmist ja turuleviimist.

Weisheng Pharmaceuticali tegevjuht Lu Anbang tõi välja: 0010010 quot; praegu puudub enam kui 90% haruldastest haigustest tõhus ravi. TransConi inimese kasvuhormooni heakskiitmine USA FDA harva kasutatava ravimi poolt on kasvuhormooni puudulikkuse ravis väga oluline. Iganädalane TransConi inimese kasvuhormoon võib vähendada igapäevaste süstide koormust, andes patsientidele paremad võimalused täiskasvanu normaalse pikkuse ja üldise endokriinse tervise saavutamiseks. Praegu kasutatakse Hiinas TransConi inimese kasvuhormooni 0010010 # 39; laste kasvuhormooni puudulikkuse III faasi kliiniline uuring. Uurimistöö on alanud 2019 lõpus. Ainult lubatud R 0010010 amp; Suur-Hiinas asuva TransConi inimese kasvuhormooni D- ja müügiettevõte Weisheng Pharmaceutical edendab tulevikus täielikult Hiinas börsil noteerimise kava ja on pühendunud maailma 0010010 # 39 maailma juhtivate ravimeetodite ja Hiina ravimid, loodab, et rohkem Hiina patsiente saavad maailma 0010010 # 39 täiustatud ja usaldusväärsetest ravivõimalustest kasu juba varem. 0010010 quot;

TransConTM tehnoloogia kohta

TransCon tähistab 0010010 quot; mööduvat ühendust 0010010 quot; (Mööduv konjugatsioon). TransConi tehnoloogiaplatvorm arendab uuenduslike tehnoloogiate kaudu uusi ravimeetodeid, et optimeerida ravitoimet, sealhulgas tõhusust, ohutust ja manustamissagedust.

TransConi molekul koosneb kolmest osast: modifitseerimata prototüübiravimist, inertsest kandjamolekulist, mis kaitseb prototüüpi ravimit, ja ühendusstruktuurist, mis neid ajutiselt ühendab. Kui kolm osa on ühendatud, võib kandjamolekul inaktiveerida ravimi prototüübi ja keha ei saa seda puhastada. Inimkehasse süstimisel vabaneb pH ja kehatemperatuuri füsioloogilistes tingimustes aktiivne modifitseerimata prototüüp ravim kontrollitud viisil. Kuna prototüüpravim on modifitseerimata, suudab see säilitada oma esialgse farmakoloogilise mehhanismi. TransConi tehnoloogiat saab laialdaselt rakendada valkude, peptiidide või väikeste molekulide jaoks erinevates terapeutilistes valdkondades ning seda saab kasutada süsteemselt või lokaalselt.