Arendatava ravimina CStone Pharmaceuticals pakutakse CHMP tingimuslikku heakskiitu

CStone Pharmaceuticals'i partner Blueprint Medicines teatas hiljuti, et Euroopa Ravimiameti&# 39 inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee (CHMP) on välja andnud positiivse ülevaate, soovitades avapritiniibitablettide (avapritiniibi) loetellu kandmise tingimuslikuks heakskiitmiseks. monoteraapia. Trombotsüütidest tuleneva kasvufaktori retseptori alfa (PDGFRA) geeni eksoni 18 D842V mutatsiooniga täiskasvanud patsientide raviks, kellel puudub retseptiseeritav või metastaatiline seedetrakti stroomakasvaja (GIST). Euroopa Komisjon annab lõpliku kinnituse enne selle aasta septembri lõppu.

Apotiniib on võimas ja väga spetsiifiline KIT ja PDGFRA mutantse kinaasi inhibiitor, mille on välja töötanud Blueprint Medicines. CStone Pharmaceuticals omab ainuõigust ravimi arendamiseks ja turustamiseks Suur-Hiinas. 2020. aasta alguses kiitis USA FDA heaks apotiniibi retseeteerimata või metastaatilise GIST-ga täiskasvanud patsientide raviks, kellel on mutatsioonid PDGFRA geeni eksonis 18 (sealhulgas mutatsioon PDGFRA D842V). See on esimene täpne GIST-i sihtmärk, mida Ameerika Ühendriikides turustatakse narkootikumidele.

CHMP&# 39 apotiniibi positiivne ülevaade põhineb NAVIGATOR I faasi kliinilise uuringu tõhususe ja ohutuse andmetel ning VOYAGER 3. faasi kliinilise uuringu ohutustulemustel. Andmed näitavad, et apotiniib on PDGFRA exon 18 D842V mutantse GIST-ga patsientide ravis näidanud sügavat ja pikaajalist kliinilist vastust ning see on hästi talutav. Vastavad kliiniliste uuringute andmed on avaldatud ajakirjas The Lancet Oncology 29. juunil 2020.

CHMP läbivaatamisarvamused edastatakse edasiseks läbivaatamiseks Euroopa Komisjonile (EÜ), kes vastutab farmaatsiatoodete müügiloa kinnitamise eest. Apotiniibi noteerimistaotluse osas peaks Euroopa Komisjon andma lõpliku heakskiidu enne selle aasta septembri lõppu. Kui see heaks kiidetakse, saab apotiniibist esimene sihtotstarbeline ravim GIST patsientidele, kellel on PDGFRA geeni eksonis 18 D842V mutatsioon ja mida turustatakse Euroopa Liidus. Seda ravimit turustatakse kaubanime AYVAKYT all.

Hiinas esitas CStone Pharmaceuticals Hiina Riiklikule Toidu- ja Ravimiametile (NMPA) uue apotiniibiravimi taotluse, mis hõlmab kaht näidustust: ofKeskmete trombotsüütidest pärit kasvufaktori retseptori alfa (PDGFRA) raviks Exon 18 mutatsioonid (sealhulgas PDGFRA D842V mutatsioonid) täiskasvanud patsientidel, kellel on retseptiseerimata või metastaatiline GIST, ja ② täiskasvanud patsientidel, kellel on neljanda rea ​​retseereerimata või metastaatiline GIST.